Влияние исследования ахондроплазии на всю жизнь в Европе-LIAISE (LIAISE)
2 апреля 2021 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Влияние ахондроплазии на качество жизни, использование ресурсов здравоохранения, клиническое, социально-экономическое и психосоциальное состояние человека.
Обсервационное исследование, изучающее бремя болезни у субъектов с ахондроплазией в возрасте от 5 до 70 лет. Исследование будет включать 5-летний обзор исторических клинических данных, а также одноточечный сбор данных анкеты для изучения влияния на следующее у людей с ахондроплазией по сравнению с нормативной популяцией:
- Качество жизни
- Клиническая нагрузка
- Использование ресурсов здравоохранения
- Социально-экономическое бремя
- Психосоциальное бремя
До 300 тем будут включены в сайты в Германии, Испании, Италии, Швеции, Австрии и Дании.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Это многонациональное, эпидемиологическое, обсервационное, ретроспективное, перекрестное исследование лиц с ахондроплазией (субъекты). Это исследование будет проводиться примерно в 20 центрах в европейских странах.
Субъектам будет предложено зарегистрироваться по трем направлениям:
- Во время обычных визитов в больницу
- Из списков лиц, которые ранее лечились, но больше не наблюдались в исследовательском центре.
- Благодаря сотрудничеству Исследователя с организациями пациентов с ахондроплазией, другими организациями, связанными с ахондроплазией, другими медицинскими работниками в их странах и сайтами социальных сетей, связанными с ахондроплазией. Этим организациям, специалистам в области здравоохранения и сайтам социальных сетей будут предоставлены листовки о наборе персонала, которые будут распространены среди потенциальных субъектов.
Данные будут собираться как минимум за пять лет до даты зачисления. Клинические данные и данные об использовании ресурсов здравоохранения будут собираться из медицинских карт. Для каждого зарегистрированного субъекта данные из медицинских карт будут собираться и вводиться в электронную форму отчета о болезни (eCRF) на каждом сайте. Сбор данных из медицинских карт будет дополнен записями, предоставленными субъектом и, при необходимости, подтвержденными семейным врачом.
Данные о качестве жизни, психосоциальном бремени, социально-экономическом бремени и использовании ресурсов здравоохранения будут собираться с помощью буклета утвержденных и структурированных вопросников.
Характеристики субъектов с ахондроплазией (показатели качества жизни, использование ресурсов здравоохранения, уровень образования, семейное положение, статус занятости) будут сравниваться с характеристиками населения в целом, если это возможно.
Поскольку это обсервационное исследование, участие не повлияет на отношения субъекта и исследователя, а также не повлияет на лечение исследователя, терапевтическое или другое ведение субъекта.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
196
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия
- Medizinische Universitat Wien
-
-
-
-
-
Cologne, Германия
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Magdeburg, Германия, 44 39120
- Medizinische Fakultät, Universitätskinderklinik (KPAE)
-
Mainz, Германия
- Universitätsmedizin
-
-
-
-
-
Aarhus, Дания
- Aarhus Universitetshospital
-
-
-
-
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Испания
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Málaga, Испания
- Se ubica en los siguientes centros, Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Sevilla, Испания
- Unidad de Dismorfología y metabolismo Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Como, Италия
- UOC Pediatria
-
Genova, Италия
- Maternal and Child Health - University of Genova
-
Roma, Италия
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Solna, Швеция
- Karolinska hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 70 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Лица с диагнозом ахондроплазия в возрасте 5 лет и старше в Швеции, Германии, Испании, Италии, Австрии и Дании.
Описание
Критерии включения:
Лица с документально подтвержденным диагнозом ахондроплазии на основании:
- Генетическое подтверждение ахондроплазии и/или
- Клинический диагноз ахондроплазии (клиническое обследование или рентгенологическая оценка)
- ≥ пяти лет на момент зачисления
- Обладает когнитивными и лингвистическими способностями, необходимыми для заполнения анкет на языке своей страны (и/или родителей/законных представителей, если применимо)
Дает согласие на участие в исследовании и прочитал, понял, заполнил и подписал:
- Форма информированного согласия (ICF) - для взрослых субъектов
- Форма информированного согласия (IAF) - для несовершеннолетних субъектов, сопровождаемая родительской ICF, заполненной их родителями/законно допустимыми представителями. Возраст, в котором несовершеннолетние подписывают IAF, будет зависеть от местных требований.
- Имеются медицинские записи как минимум за пять лет до даты зачисления.
Критерий исключения:
В настоящее время участвует или участвовал в течение последних шести месяцев в
- клиническое исследование лекарственного средства или медицинского изделия или,
- другие неклинические исследования с низким уровнем вмешательства
- В настоящее время участвует или участвовал в любом исследовании BioMarin в любое время.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Когорта 1
Включает возрастную группу 5-10 лет с ограничением в 50 предметов.
Это ретроспективное обсервационное исследование.
|
|
Когорта 2
Включает возрастную группу 11-15 лет с ограничением в 50 человек.
Это ретроспективное обсервационное исследование.
|
|
Когорта 3
Включает возрастную группу 16-20 лет с ограничением в 40 предметов.
Это ретроспективное обсервационное исследование.
|
|
Когорта 4
Включает возрастную группу 21-30 лет с ограничением в 40 субъектов.
Это ретроспективное обсервационное исследование.
|
|
Когорта 5
Включает возрастную группу 31-40 с ограничением в 40 предметов.
Это ретроспективное обсервационное исследование.
|
|
Когорта 6
Включает возрастную группу 41-50 с ограничением в 40 субъектов.
Это ретроспективное обсервационное исследование.
|
|
Когорта 7
Включает возрастную группу 51-70 лет с ограничением в 40 субъектов.
Это ретроспективное обсервационное исследование.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Использование ресурсов здравоохранения
Временное ограничение: Один раз в начале исследования для каждого субъекта путем заполнения анкет и ретроспективного обзора исторических данных. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
Использование медицинских ресурсов будет собираться из медицинских карт и анкет пациентов.
Сбор данных из медицинских карт будет дополнен записями, предоставленными субъектом и, при необходимости, подтвержденными семейным врачом.
Использование ресурсов здравоохранения будет собираться с помощью буклета утвержденных и структурированных вопросников.
|
Один раз в начале исследования для каждого субъекта путем заполнения анкет и ретроспективного обзора исторических данных. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Социально-экономическое бремя (образовательные, личные, трудовые и финансовые последствия)
Временное ограничение: Результаты будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
Данные о социально-экономическом бремени будут собираться с помощью буклета утвержденных и структурированных вопросников, в частности, «Работа и производительность и ухудшение активности» (WPAI-SHP).
|
Результаты будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
|
Измерение детской функциональной независимости (WeeFIM)
Временное ограничение: Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
WeeFIM измеряет потребность в помощи и тяжесть инвалидности у детей в возрасте от шести месяцев до семи лет.
Инструмент состоит из 18 пунктов, охватывающих три области: уход за собой, мобильность и познание.
Средний общий балл в каждой области и общий общий балл будут суммироваться.
|
Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
|
Инструмент для лечения подростковой детской боли (APPT)
Временное ограничение: Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
APPT — это инструмент для самоотчета о боли детьми и подростками в возрасте 8-17 лет.
Пять баллов по подшкалам будут суммированы по анализируемой популяции.
|
Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
|
Опросник качества жизни детей (PedsQL)
Временное ограничение: Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
PedsQL состоит из четырех измерений: физического, эмоционального, социального и школьного функционирования.
Общий балл по каждому измерению определяется как средний балл по каждому элементу, участвующему в измерении.
Общий балл по каждому параметру и средний общий балл по параметрам будут суммироваться для каждого отчета.
|
Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
|
Опросник качества жизни низкорослых молодых людей (QoLiSSY)
Временное ограничение: Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
Опросник QoLISSY для детей и подростков состоит из основных параметров качества жизни: физического, социального и эмоционального, а также трех предикторов качества жизни: преодоления трудностей, убеждений и лечения.
Общий балл QoLISSY рассчитывается как сумма средних значений физических, социальных и эмоциональных подшкал, деленная на 3.
|
Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
|
Анкета Nottingham Health Profile (NHP)
Временное ограничение: Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
NHP — это общее исследование качества жизни, используемое для измерения субъективных физических, эмоциональных и социальных аспектов здоровья.
Общий балл NHP рассчитывается путем усреднения баллов по шести доменам.
|
Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
|
Краткий опросник по инвентаризации боли (BPI-SF)
Временное ограничение: Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
BPI-SF используется для оценки клинической боли.
Для анализируемой популяции будут рассчитаны и суммированы средний балл серьезности и средний балл интерференции.
|
Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
|
EuroQol - 5 измерений - 5 уровней (EQ-5D-5L) Анкета
Временное ограничение: Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
Опросник EQ-5D-5L имеет 5 измерений: «Мобильность», «Автономность человека», «Текущая деятельность», «Боль/дискомфорт», «Тревога/депрессия», и все измерения описываются 5 уровнями проблем, соответствующими выбору реакции пациента.
По ответам на вопросы анкеты получают оценку качества жизни.
|
Данные будут собираться один раз в начале исследования по каждому предмету путем заполнения анкет. Они будут оценены во время промежуточного анализа в ноябре 2018 г. и снова в конце исследования с окончательным отчетом о клиническом исследовании в марте 2020 г.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение высоты
Временное ограничение: Ретроспективные данные будут собираться за 5 лет до даты зачисления.
|
Измерения роста будут собираться из ретроспективных данных, если они доступны для измерений роста стоя и сидя.
Данные о росте будут измеряться в сантиметрах.
|
Ретроспективные данные будут собираться за 5 лет до даты зачисления.
|
|
Измерение веса Индекс массы тела
Временное ограничение: Ретроспективные данные будут собираться за 5 лет до даты зачисления.
|
Вес будет собираться из собранных ретроспективных данных и будет вводиться в килограммах.
|
Ретроспективные данные будут собираться за 5 лет до даты зачисления.
|
|
Индекс массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: Ретроспективные данные будут собираться за 5 лет до даты зачисления.
|
Индекс массы тела рассчитывается с использованием роста и веса.
Индекс массы тела (ИМТ) будет измеряться в кг/м2.
|
Ретроспективные данные будут собираться за 5 лет до даты зачисления.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
17 декабря 2017 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
29 апреля 2020 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
29 апреля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 декабря 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 февраля 2018 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
28 февраля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
5 апреля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 февраля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 111-501
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Сроки обмена IPD
Август 2020 г.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- КСО
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .