- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03449368
Impatto a vita dello studio sull'acondroplasia in Europa-LIAISE (LIAISE)
L'impatto dell'acondroplasia sulla qualità della vita, sull'uso delle risorse sanitarie, sullo stato clinico, socio-economico e psicosociale dell'individuo.
Studio osservazionale che esamina il peso della malattia nei soggetti con acondroplasia di età compresa tra 5 e 70 anni. Lo studio includerà una revisione di 5 anni di dati clinici storici, nonché una raccolta a punto singolo di dati del questionario per esaminare l'impatto su quanto segue in individui con acondroplasia rispetto a una popolazione normativa:
- Qualità della vita
- Carico clinico
- Uso delle risorse sanitarie
- Onere socio-economico
- Carico psicosociale
Saranno inclusi fino a 300 soggetti nei siti in Germania, Spagna, Italia, Svezia, Austria e Danimarca
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multinazionale, epidemiologico, osservazionale, retrospettivo, trasversale di individui con acondroplasia (soggetti). Questo studio sarà condotto in un massimo di circa 20 siti nei paesi europei.
I soggetti saranno invitati ad iscriversi tramite 3 percorsi:
- Durante le visite ospedaliere di routine
- Da elenchi di soggetti di quelli trattati in precedenza ma non più seguiti nel sito di studio.
- Attraverso la collaborazione dello sperimentatore con organizzazioni di pazienti con acondroplasia, altre organizzazioni correlate all'acondroplasia, altri operatori sanitari nel loro paese e siti di social media correlati all'acondroplasia. A queste organizzazioni, agli operatori sanitari e ai siti di social media verrà fornito un volantino per il reclutamento che sarà distribuito ai potenziali soggetti.
I dati saranno raccolti per un minimo di cinque anni prima della data di iscrizione. I dati sull'uso delle risorse cliniche e sanitarie saranno raccolti dalle cartelle cliniche. Per ogni soggetto arruolato, i dati delle cartelle cliniche saranno raccolti e inseriti in un modulo di segnalazione elettronica (eCRF) in ciascun sito. La raccolta dei dati della cartella clinica sarà integrata da documentazione fornita dal soggetto e, se necessario, confermata dal medico di famiglia.
I dati sulla QoL, sul carico psicosociale, sul carico socioeconomico e sull'uso delle risorse sanitarie saranno raccolti attraverso un opuscolo di questionari validati e strutturati.
Le caratteristiche dei soggetti con acondroplasia (punteggi QoL, utilizzo delle risorse sanitarie, livello di istruzione, stato familiare, stato occupazionale) saranno confrontate con quelle della popolazione generale, ove disponibili.
Poiché si tratta di uno studio osservazionale, la partecipazione non influirà sulla relazione soggetto/sperimentatore, né influenzerà il trattamento, la terapia o altra gestione del soggetto da parte dello sperimentatore.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Vienna, Austria
- Medizinische Universität Wien
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Aarhus, Danimarca
- Aarhus Universitetshospital
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Cologne, Germania
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Magdeburg, Germania, 44 39120
- Medizinische Fakultät, Universitätskinderklinik (KPAE)
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Mainz, Germania
- Universitätsmedizin
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Como, Italia
- UOC Pediatria
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Genova, Italia
- Maternal and Child Health - University of Genova
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Roma, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, Spagna
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga, Spagna
- Se ubica en los siguientes centros, Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Sevilla, Spagna
- Unidad de Dismorfología y metabolismo Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Solna, Svezia
- Karolinska Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Individui con una diagnosi documentata di acondroplasia basata su:
- Conferma genetica di acondroplasia e/o
- Diagnosi clinica di acondroplasia (esame clinico o valutazione radiologica)
- ≥ cinque anni di età al momento dell'iscrizione
- Possiede le capacità cognitive e linguistiche necessarie per completare i questionari nella lingua del proprio paese (e/o dei genitori/rappresentanti legalmente riconosciuti, a seconda dei casi)
Accetta di partecipare allo studio e ha letto, compreso, completato e firmato:
- Modulo di consenso informato (ICF) - per soggetti maggiorenni
- Modulo di assenso informato (IAF) - per i soggetti minorenni, corredato da ICF dei genitori compilato dai genitori/rappresentanti di legge. L'età alla quale i soggetti minorenni sottoscrivono l'IAF sarà soggetta ai requisiti locali.
- Dispone di cartelle cliniche per almeno i cinque anni precedenti la data di iscrizione.
Criteri di esclusione:
Partecipa attualmente o ha partecipato negli ultimi sei mesi a
- una sperimentazione clinica di un medicinale o dispositivo medico o,
- altri studi non clinici, a basso intervento
- Attualmente partecipa o ha partecipato a qualsiasi studio BioMarin in qualsiasi momento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Coorte 1
Include la fascia di età 5-10 con un limite massimo di 50 soggetti.
Questo è uno studio osservazionale retrospettivo.
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Coorte 2
Include la fascia di età 11-15 con un limite massimo di 50 soggetti.
Questo è uno studio osservazionale retrospettivo.
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Coorte 3
Include la fascia di età 16-20 con un limite massimo di 40 soggetti.
Questo è uno studio osservazionale retrospettivo.
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Coorte 4
Include la fascia di età 21-30 con un limite massimo di 40 soggetti.
Questo è uno studio osservazionale retrospettivo.
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Coorte 5
Include la fascia di età 31-40 con un limite massimo di 40 soggetti.
Questo è uno studio osservazionale retrospettivo.
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Coorte 6
Include la fascia di età 41-50 con un limite massimo di 40 soggetti.
Questo è uno studio osservazionale retrospettivo.
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Coorte 7
Include la fascia di età 51-70 con un limite massimo di 40 soggetti.
Questo è uno studio osservazionale retrospettivo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Uso delle risorse sanitarie
Lasso di tempo: Una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari e tramite revisione retrospettiva dei dati storici. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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L'uso delle risorse sanitarie sarà raccolto dalle cartelle cliniche e attraverso i questionari dei pazienti.
La raccolta dei dati della cartella clinica sarà integrata da documentazione fornita dal soggetto e, se necessario, confermata dal medico di famiglia.
L'utilizzo delle risorse sanitarie sarà raccolto tramite un opuscolo di questionari validati e strutturati
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Una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari e tramite revisione retrospettiva dei dati storici. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Onere socio-economico (impatto educativo, personale, occupazionale e finanziario)
Lasso di tempo: I risultati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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I dati sull'onere socio-economico saranno raccolti tramite un opuscolo di questionari convalidati e strutturati, in particolare il lavoro, la produttività e il deterioramento delle attività (WPAI-SHP)
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I risultati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Misura dell'indipendenza funzionale pediatrica (WeeFIM)
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Il WeeFIM misura il bisogno di assistenza e la gravità della disabilità nei bambini di età compresa tra i sei mesi ei sette anni.
Lo strumento è composto da 18 elementi che coprono tre domini: cura di sé, mobilità e cognizione.
Verranno riepilogati il punteggio totale medio all'interno di ciascun dominio e il punteggio totale complessivo.
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I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Strumento per il dolore pediatrico adolescenziale (APPT)
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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L'APPT è uno strumento per l'autosegnalazione del dolore da parte di bambini e adolescenti di età compresa tra 8 e 17 anni.
Cinque punteggi di sottoscala saranno riassunti sulla popolazione di analisi
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I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Inventario della qualità della vita pediatrica (PedsQL)
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Il PedsQL è composto da quattro dimensioni: funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico.
Il punteggio complessivo per ogni dimensione è definito come il punteggio medio per ogni elemento coinvolto nella dimensione.
Il punteggio complessivo per ciascuna dimensione e il punteggio totale medio tra le dimensioni verranno riepilogati per ciascun report.
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I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Questionario sulla qualità della vita dei giovani di bassa statura (QoLiSSY).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Il questionario QoLISSY per bambini e adolescenti comprende le dimensioni fondamentali della qualità della vita: fisica, sociale ed emotiva e tre predittori della qualità della vita: coping, convinzioni e trattamento.
Il punteggio totale QoLISSY è calcolato dalla somma delle medie nelle sottoscale fisiche, sociali ed emotive divise per 3.
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I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Questionario sul profilo sanitario di Nottingham (NHP).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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L'NHP è un'indagine generica sulla qualità della vita utilizzata per misurare gli aspetti soggettivi fisici, emotivi e sociali della salute.
Il punteggio totale NHP viene calcolato facendo la media dei punteggi dei sei domini.
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I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Breve questionario Pain Inventory-Short Form (BPI-SF).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Il BPI-SF viene utilizzato per valutare il dolore clinico.
Un punteggio medio di gravità e un punteggio medio di interferenza saranno calcolati e riassunti per la popolazione analizzata
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I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Questionario EuroQol - 5 dimensioni - 5 livelli (EQ-5D-5L).
Lasso di tempo: I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Il questionario EQ-5D-5L ha 5 dimensioni: "Mobilità", "Autonomia umana", "Attività correnti", "Dolore/Disagi", "Ansia/Depressione" e tutte le dimensioni sono descritte da 5 livelli di problema corrispondenti alle scelte di risposta del paziente.
Un punteggio di qualità della vita è ottenuto in base alle risposte ai questionari.
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I dati saranno raccolti una volta all'inizio dello studio per soggetto attraverso il completamento dei questionari. Questi saranno valutati durante l'analisi intermedia di novembre 2018 e di nuovo alla fine dello studio con il rapporto finale dello studio clinico di marzo 2020
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Misurazione dell'altezza
Lasso di tempo: I dati retrospettivi saranno raccolti per 5 anni prima della data di iscrizione
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Le misurazioni dell'altezza saranno raccolte da dati retrospettivi ove disponibili per le misurazioni dell'altezza in piedi e seduti.
I dati relativi all'altezza saranno misurati in centimetri.
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I dati retrospettivi saranno raccolti per 5 anni prima della data di iscrizione
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Misurazione dell'indice di massa corporea del peso
Lasso di tempo: I dati retrospettivi saranno raccolti per 5 anni prima della data di iscrizione
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Il peso sarà raccolto dai dati retrospettivi raccolti e sarà inserito in chilogrammi.
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I dati retrospettivi saranno raccolti per 5 anni prima della data di iscrizione
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Indice di massa corporea (IMC)
Lasso di tempo: I dati retrospettivi saranno raccolti per 5 anni prima della data di iscrizione
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L'indice di massa corporea viene calcolato utilizzando altezza e peso.
L'indice di massa corporea (BMI) sarà misurato in kg/m2
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I dati retrospettivi saranno raccolti per 5 anni prima della data di iscrizione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 111-501
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Periodo di condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- RSI
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