Achondroplasia-tutkimuksen elinikäinen vaikutus Euroopassa-LIAISE (LIAISE)
perjantai 2. huhtikuuta 2021 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Achondroplasian vaikutus elämänlaatuun, terveydenhuollon resurssien käyttöön, kliiniseen, sosioekonomiseen ja psykososiaaliseen tilaan yksilön.
Havainnointitutkimus, jossa tarkastellaan 5–70-vuotiaiden achondroplasia-potilaiden sairaustaakkaa. Tutkimus sisältää viiden vuoden katsauksen historiallisista kliinisistä tiedoista sekä yhden pisteen kyselylomakkeen tietojen kokoelman, jossa tarkastellaan vaikutusta seuraaviin yksilöihin, joilla on achondroplasia verrattuna normatiiviseen populaatioon:
- Elämänlaatu
- Kliininen rasitus
- Terveydenhuollon resurssien käyttö
- Sosioekonominen taakka
- Psykososiaalinen taakka
Jopa 300 aihetta sisällytetään sivustoihin Saksassa, Espanjassa, Italiassa, Ruotsissa, Itävallassa ja Tanskassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikansallinen, epidemiologinen, havainnollinen, retrospektiivinen, poikkileikkaustutkimus henkilöistä, joilla on achondroplasia (kohteet). Tämä tutkimus tehdään jopa noin 20 paikkakunnalla Euroopan maissa.
Aiheet kutsutaan ilmoittautumaan 3 reittiä pitkin:
- Rutiininomaisten sairaalakäyntien aikana
- Aiemmin hoidettujen, mutta joita ei enää seurattu tutkimuspaikalla aiheluetteloista.
- Tutkijan yhteistyössä achondroplasiaan liittyvien potilasjärjestöjen, muiden achondroplasiaan liittyvien organisaatioiden, muiden oman maansa terveydenhuollon ammattilaisten ja achondroplasiaan liittyvien sosiaalisen median sivustojen kautta. Näille organisaatioille, terveydenhuollon ammattilaisille ja sosiaalisen median sivustoille toimitetaan rekrytointilehtinen, joka jaetaan mahdollisille aiheille.
Tietoja kerätään vähintään viiden vuoden ajalta ennen ilmoittautumista. Kliiniset ja terveydenhuollon resurssien käyttötiedot kerätään potilaskertomuksista. Jokaisesta ilmoittautuneesta koehenkilöstä kerätään tiedot lääketieteellisistä tiedoista ja syötetään sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen (eCRF) jokaisessa paikassa. Tiedonkeruuta potilaskertomuksista täydennetään tutkittavan toimittamilla ja tarvittaessa perhelääkärin vahvistamilla tietueilla.
Tietoja elämänlaadusta, psykososiaalisesta rasituksesta, sosioekonomisesta rasituksesta ja terveydenhuollon resurssien käytöstä kerätään validoitujen ja jäsenneltyjen kyselylomakkeiden avulla.
Achondroplasiaa sairastavien koehenkilöiden ominaisuuksia (QoL-pisteet, terveydenhuollon resurssien käyttö, koulutustaso, perheasema, työllisyystilanne) verrataan yleiseen väestöön, mikäli mahdollista.
Koska kyseessä on havainnointitutkimus, osallistuminen ei vaikuta tutkittavan/tutkijan väliseen suhteeseen eikä vaikuta tutkijan hoitoon, terapeuttiseen tai muuhun kohteen hallintaan.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
196
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Espanja
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Málaga, Espanja
- Se ubica en los siguientes centros, Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Sevilla, Espanja
- Unidad de Dismorfología y metabolismo Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Como, Italia
- UOC Pediatria
-
Genova, Italia
- Maternal and Child Health - University of Genova
-
Roma, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Medizinische Universitat Wien
-
-
-
-
-
Solna, Ruotsi
- Karolinska hospital
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Magdeburg, Saksa, 44 39120
- Medizinische Fakultät, Universitätskinderklinik (KPAE)
-
Mainz, Saksa
- Universitätsmedizin
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska
- Aarhus Universitetshospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
5-vuotiaat tai sitä vanhemmat henkilöt, joilla on diagnosoitu Achondroplasia Ruotsissa, Saksassa, Espanjassa, Italiassa, Itävallassa ja Tanskassa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Henkilöt, joilla on dokumentoitu achondroplasia-diagnoosi, joka perustuu:
- Geneettinen vahvistus achondroplasiasta ja/tai
- Achondroplasian kliininen diagnoosi (kliininen tutkimus tai radiologinen arviointi)
- ≥ viiden vuoden ikä ilmoittautumishetkellä
- Hänellä on tarvittavat kognitiiviset ja kielelliset valmiudet täyttääkseen kyselylomakkeet oman maansa kielellä (ja/tai vanhemmilla/laillisesti hyväksyttävillä edustajilla tapauksen mukaan)
Suostuu osallistumaan tutkimukseen ja on lukenut, ymmärtänyt, täyttänyt ja allekirjoittanut:
- Informed Consent Form (ICF) - aikuisille
- Informed Assent Form (IAF) - alaikäisille koehenkilöille heidän vanhempiensa/laillisesti hyväksyttävien edustajiensa täyttämän ICF:n mukana. Ikä, jossa alaikäiset allekirjoittavat IAF:n, on paikallisten vaatimusten alainen.
- Hänellä on potilastiedot saatavilla vähintään viideltä vuodelta ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistut tällä hetkellä tai olet osallistunut viimeisen kuuden kuukauden aikana
- lääkkeen tai lääkinnällisen laitteen kliininen tutkimus tai
- muut ei-kliiniset, vähän interventiotutkimukset
- Osallistut tai osallistut tällä hetkellä mihin tahansa BioMarin-tutkimukseen milloin tahansa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kohortti 1
Sisältää 5-10-vuotiaiden ikäryhmän ja enimmäismäärä 50 henkilöä.
Tämä on retrospektiivinen, havainnollinen tutkimus.
|
|
Kohortti 2
Sisältää ikäryhmän 11-15 ja enimmäismäärä 50 kohdetta.
Tämä on retrospektiivinen, havainnollinen tutkimus.
|
|
Kohortti 3
Sisältää ikäryhmän 16-20 ja enimmäismäärä 40 kohdetta.
Tämä on retrospektiivinen, havainnollinen tutkimus.
|
|
Kohortti 4
Sisältää ikäryhmän 21-30 ja enimmäismäärä 40 kohdetta.
Tämä on retrospektiivinen, havainnollinen tutkimus.
|
|
Kohortti 5
Sisältää ikäryhmän 31-40 ja enimmäismäärä 40 kohdetta.
Tämä on retrospektiivinen, havainnollinen tutkimus.
|
|
Kohortti 6
Sisältää 41-50-vuotiaiden ikäryhmän ja enimmäismäärä 40 kohdetta.
Tämä on retrospektiivinen, havainnollinen tutkimus.
|
|
Kohortti 7
Sisältää ikäryhmän 51-70 ja enimmäismäärä 40 kohdetta.
Tämä on retrospektiivinen, havainnollinen tutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terveydenhuollon resurssien käyttö
Aikaikkuna: Kerran tutkimuksen alussa per koehenkilö täyttämällä kyselylomakkeet ja tarkastelemalla retrospektiivistä historiallista tietoa. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
Terveydenhuollon resurssien käyttö kerätään lääketieteellisistä asiakirjoista ja potilaskyselyillä.
Tiedonkeruuta potilaskertomuksista täydennetään tutkittavan toimittamilla ja tarvittaessa perhelääkärin vahvistamilla tietueilla.
Terveydenhuollon resurssien käyttö kerätään validoitujen ja jäsenneltyjen kyselylomakkeiden kirjasen avulla
|
Kerran tutkimuksen alussa per koehenkilö täyttämällä kyselylomakkeet ja tarkastelemalla retrospektiivistä historiallista tietoa. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sosioekonominen taakka (koulutukseen liittyvät, henkilökohtaiset, työllisyyteen liittyvät ja taloudelliset vaikutukset)
Aikaikkuna: Tulokset kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeet. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
Sosioekonomista taakkaa koskevat tiedot kerätään validoitujen ja jäsenneltyjen kyselylomakkeiden kirjasen avulla, erityisesti Work and Productivity and Activity Impairment (WPAI-SHP)
|
Tulokset kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeet. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
|
Pediatric Functional Independence Measure (WeeFIM)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
WeeFIM mittaa kuuden kuukauden ja seitsemän vuoden ikäisten lasten avun tarvetta ja vamman vakavuutta.
Instrumentti koostuu 18 osasta, jotka kattavat kolme aluetta: itsehoito, liikkuvuus ja kognitio.
Kunkin verkkotunnuksen keskimääräiset kokonaispisteet ja kokonaispisteet lasketaan yhteen.
|
Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
|
Nuorten lasten kiputyökalu (APPT)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
APPT on väline 8–17-vuotiaiden lasten ja nuorten itsensä ilmoittamiseen kivusta.
Analyysipopulaatiosta tehdään yhteenveto viidestä alaasteikkopisteestä
|
Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
|
Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL)
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
PedsQL koostuu neljästä ulottuvuudesta: fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta.
Kunkin ulottuvuuden kokonaispistemäärä määritellään kunkin ulottuvuuteen liittyvän kohteen keskiarvopisteeksi.
Kunkin ulottuvuuden kokonaispisteet ja ulottuvuuksien keskimääräiset kokonaispisteet lasketaan yhteen kunkin raportin osalta.
|
Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
|
Elämänlaatu Lyhytikäinen nuoriso (QoLiSSY) -kysely
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
QoLISSY-kysely lapsille ja nuorille koostuu keskeisistä QOL-ulottuvuuksista: Fyysinen, Sosiaalinen ja Emotionaalinen sekä kolmesta elämänlaadun ennustajasta: selviytymisestä, uskomuksista ja kohtelusta.
QoLISSY-kokonaispistemäärä lasketaan fyysisen, sosiaalisen ja emotionaalisen ala-asteikon keskiarvojen summalla jaettuna kolmella.
|
Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
|
Nottingham Health Profile (NHP) -kyselylomake
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
NHP on yleinen elämänlaatututkimus, jolla mitataan terveyden subjektiivisia fyysisiä, emotionaalisia ja sosiaalisia näkökohtia.
NHP:n kokonaispistemäärä lasketaan laskemalla kuuden toimialueen pistemäärän keskiarvo.
|
Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
|
Lyhyt kipukartoitus-lyhytlomake (BPI-SF) -kyselylomake
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
BPI-SF:ää käytetään kliinisen kivun arvioimiseen.
Keskimääräinen vakavuuspisteet ja keskimääräiset häiriöpisteet lasketaan ja niistä tehdään yhteenveto analyysipopulaatiolle
|
Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
|
EuroQol - 5 Dimensions - 5 Levels (EQ-5D-5L) Kyselylomake
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
EQ-5D-5L-kyselylomakkeessa on 5 ulottuvuutta: "Liikkuvuus", "Ihmisen autonomia", "Nykyiset toiminnot", "Kipu / Epämukavuus", "Ahdistus / Masennus" ja kaikki mitat on kuvattu 5 ongelmatasolla, jotka vastaavat potilaan vastausvaihtoehtoja.
Elämänlaatupisteet saadaan kyselylomakkeiden vastausten perusteella.
|
Tiedot kerätään kerran opiskelun alussa oppiainekohtaisesti täyttämällä kyselylomakkeita. Nämä arvioidaan välianalyysissä marraskuussa 2018 ja uudelleen tutkimuksen lopussa lopullisen kliinisen tutkimuksen raportin kanssa maaliskuussa 2020
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korkeuden mittaus
Aikaikkuna: Retrospektiivisia tietoja kerätään 5 vuoden ajalta ennen ilmoittautumista
|
Pituusmittaukset kerätään retrospektiivisistä tiedoista, jos niitä on saatavilla seisoma- ja istumakorkeusmittauksia varten.
Korkeustiedot mitataan senttimetreinä.
|
Retrospektiivisia tietoja kerätään 5 vuoden ajalta ennen ilmoittautumista
|
|
Painon mittaaminen kehon massaindeksi
Aikaikkuna: Retrospektiivisia tietoja kerätään 5 vuoden ajalta ennen ilmoittautumista
|
Paino kerätään takautuvasti kerätyistä tiedoista ja ilmoitetaan kilogrammoina.
|
Retrospektiivisia tietoja kerätään 5 vuoden ajalta ennen ilmoittautumista
|
|
Painoindeksi (BMI)
Aikaikkuna: Retrospektiivisia tietoja kerätään 5 vuoden ajalta ennen ilmoittautumista
|
Painoindeksi lasketaan pituuden ja painon perusteella.
Body Mass Index (BMI) mitataan kg/m2
|
Retrospektiivisia tietoja kerätään 5 vuoden ajalta ennen ilmoittautumista
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Sunnuntai 17. joulukuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. joulukuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 28. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Maanantai 5. huhtikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 111-501
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-jaon aikakehys
Elokuu 2020
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- CSR
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .