再発性または転移性 II 型子宮内膜がんにおける ONC201 子宮内膜がん

包含基準:

• 組織学的に確認された転移性または再発性のII型EC（漿液性、明細胞、癌肉腫、腺扁平上皮および混合組織型）。
• 患者は、RECIST基準v.1.1に従って少なくとも1つの次元で正確に測定できる少なくとも1つの病変として定義される測定可能な疾患を持っている必要があります。
• アーカイブ FFPE 腫瘍組織からの少なくとも 12 の未染色スライドの入手可能性。
• アーム A の場合、患者は生検に適した疾患を持っている必要があり、ベースライン (ONC201 の開始から 30 日以内) での腫瘍生検と少なくとも 1 回の治療中の腫瘍生検に同意する意思がある必要があります。
• -転移性疾患に対する全身性細胞傷害性治療を少なくとも1回行った後、または補助化学療法を完了してから12か月以内に進行している必要があります。
• 年齢 > 18 歳。
• 0、1、または 2 の ECOG パフォーマンス ステータス。

• -患者は、以下に定義されているように、適切な骨髄、肝臓、および腎機能を持っている必要があります。

  • 白血球 > 3,000/mcL
  • 絶対好中球数 > 1,500/mcL
  • 血小板 > 100,000/mcL
  • -総ビリルビン≤1.5 ULN
  • AST/ALT (SGOT/SGPT) < 2 ULN
  • -クレアチニン≤1.5 ULN OR
  • クレアチニンクリアランス > 60ml/分/1.73 Calvert式を使用して計算されたULNを超えるクレアチニンレベルを持つ患者のm2
• 平均余命は少なくとも3か月。
• 書面によるインフォームド コンセントおよび HIPAA 同意文書を理解する能力と署名する意思があること。
• 患者は外科的に無菌であるか閉経後でなければならず、または治験期間中および治療完了後少なくとも90日間は効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

• ONC201による前治療なし。
• -研究に参加する前の4週間以内に化学療法または放射線療法を受けた患者、または4週間以上前に投与された薬剤による有害事象から回復していない患者。
• ベースラインまたは CTCAE ≤ Grade 1 まで回復していない被験者は、以前のすべての治療法に関連する毒性から除外されます。 脱毛症、疲労、脱力感、食欲不振、吐き気などの重大ではない有害事象のある患者は除外されません。
• -適切に治療および治癒された基底細胞または扁平上皮細胞皮膚がん、表在性膀胱がん、任意の部位の上皮内がんを除いて、患者が3年未満無病であった他の以前の悪性腫瘍。
• 被験者はカプセルを飲み込むことができません。
• -ONC201の吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸（GI）機能またはGI疾患の障害（制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、または小腸切除）。
• -他の治験薬を投与されている患者。
• 症候性脳転移のある患者は除外されます。 無症候性および治療中のCNS転移を有する患者は、この試験に参加できます。 -患者は、放射線療法または手術を含む研究登録の28日以上前に、CNS転移の前治療を完了している必要があります。 -脳転移の治療のためのステロイドは許可されておらず、患者は登録前の4週間ステロイド治療を受けていない状態で安定している必要があります。
• -進行中または活動性の感染症を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。 -過去6か月間の次のいずれか：心筋梗塞、重度/不安定狭心症、冠動脈/末梢動脈バイパス移植片、脳血管障害、一過性脳虚血発作、または症候性肺塞栓症。
• -アクティブな炎症性胃腸疾患、慢性下痢（根底にある悪性腫瘍または以前の関連治療に関連する場合を除く）または腹腔瘻、胃腸穿孔、消化性潰瘍疾患、または研究登録前の6か月以内の腹腔内膿瘍の病歴。 プロトンポンプ阻害薬による治療中の胃食道逆流症は許可されます。
• -併用抗レトロウイルス療法を受けている既知のHIV陽性患者。
• -HBVまたはHCV感染の既知の病歴。
• -その他の深刻な急性または慢性の医学的または精神医学的状態または実験室の異常で、研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性がある、または治験責任医師の判断で、患者を参加に不適切にする可能性があります研究に。
• 妊娠中または授乳中。