高リスク多発性骨髄腫に対する huCART19 の有無にかかわらず、事前の CART-BCMA
高リスク多発性骨髄腫に対する標準的な一次治療または二次治療の統合としての huCART19 の併用または非併用による CART-BCMA の第 1 相試験
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
フェーズ A: 安全性ランイン。以前の 2 つのレジメン後に再発/難治性骨髄腫を患い、現在の治療に反応している患者を対象に、シクロホスファミド + フルダラビンによるリンパ球除去化学療法後の分割用量点滴として CART-BCMA + huCART19 の安全性をテストします。 フェーズ A の拡大: フェーズ A で安全性が証明され次第開始します。 - フェーズ B: ランダム化フェーズでは、一次治療または二次治療に反応する患者が CART-BCMA 単独 (コホート) のいずれかを受けることになります。
1) シクロホスファミド + フルダラビンによるリンパ球除去化学療法後の分割用量注入としての CART-BCMA + huCART19 (コホート 2)。 フェーズ C: 患者におけるシクロホスファミド + フルダラビンによるリンパ球除去化学療法後の単回投与としての CART-BCMA 単独 (コホート 1) および CART-BCMA + huCART19 (コホート 2) の単回投与の安全性を試験する単回投与フェーズ第一選択または第二選択の治療に反応する。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Univ. of Pennsylvania
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
被験者は、IMWG 2014 基準 106 に従って、以下の高リスクの特徴のいずれかを伴う多発性骨髄腫と診断されている必要があります。 フェーズ A 拡張の対象者は、高リスクの特徴を持つ必要はありません。
- ベータ-2-ミクログロブリン ≥ 5.5 mg/L および LDH が正常の上限を超えている。 注:全身療法の開始前にLDHおよび/またはベータ-2-ミクログロブリンが測定されなかった被験者は、全身療法の開始後に得られた測定値に基づいて認定される場合があります。
- 高リスク FISH の特徴: 以下の [欠失 17p、t(14;16)、t(14;20)、t(4;14)] の少なくとも 1 つと、ベータ 2 ミクログロブリン ≥ 5.5 mg/L を組み合わせたもの(つまり、改訂された ISS ステージ 3)。 注: 全身療法の開始前にベータ 2 ミクログロブリンが測定されなかった被験者は、全身療法の開始後に得られた測定値に基づいて認定される場合があります。
- 高二倍性を除く 3 つ以上の構造異常を伴う中期核型
- -医師と研究者による適格性の確認前のいずれかの時点で、形質細胞性白血病(末梢血中の形質細胞が20%を超える)。
- 「イミド/PI」併用療法(サリドマイド、レナリドマイド、またはポマリドマイドとボルテゾミブ、イキサゾミブ、またはカーフィルゾミブの併用)による初期治療に対して部分奏効以上(IMWG 2016基準1による)を達成できない。
- 一次治療における早期の進行、進行と定義される(IMWG 2016 基準1による)
私。 「イミド/PI」の組み合わせによる第一選択療法を開始してから1年以内 ii. 「イミド/PI」併用療法による第一選択療法の完了から6か月以内(すなわち、「イミド/PI」併用療法を受け、観察療法または維持療法に移行し、この移行から6か月以内に進行した患者) iii. 高用量メルファランおよび自家幹細胞移植後1年以内(フェーズA対象者のみ)
被験者は、以前の骨髄腫治療に関して以下の基準を満たしている必要があります。
a.フェーズ A およびフェーズ A の拡張:
a.被験者は、以前の多発性骨髄腫治療に関して以下の基準を満たさなければなりません: i.プロテアソーム阻害剤およびサリドマイド類似体(サリドマイド、レナリドマイド、ポマリドマイド)を含む少なくとも2つのレジメン後に再発した疾患を患っている、またはそれらのレジメンに対して難治性である、または ii. -以前の治療法または現在の治療法に「イミド/PI」併用、ポマリドミド、レナリドミド、ダラツムマブ、およびカーフィルゾミブのすべてが含まれている場合、以前の1つのレジメン後に再発したか、または治療抵抗性だった疾患を患っている。
注: 難治性は、治療中または治療中止後 60 日以内の疾患の進行として定義されます。
b.被験者は、現在のレジメンに対して少なくとも最小限の反応(IMWG 2016 基準 1 で定義)を達成していなければなりません。
c.被験者は、抗BCMA細胞療法による以前の治療を受けていてはなりません。 対象者は、他のBCMA指向性薬剤(例えば、抗BCMA抗体薬物複合体または二重特異性抗体)による治療を受けている可能性があります。
b.フェーズ B および C:
- 被験者は多発性骨髄腫治療の第一選択者である必要がありますが、以下の例外があります:第一選択療法中の疾患進行により第二選択療法に進んだ被験者は、そのような進行が第一選択療法の開始から6か月以内に起こった場合に適格となります。 。 一連の治療法は、IMWG 2016 基準 1 によって定義されています。
- 被験者は、以下の例外を除き、細胞傷害性化学療法(ドキソルビシン、シクロホスファミド、エトポシド、シスプラチンなど)を受けていてはなりません。
私。低用量のシクロホスファミドを毎週投与(≤500 mg/m2/週) ii. 1 サイクルに限定される場合は、シクロホスファミドの持続注入。 c. 被験者は自家幹細胞移植または同種幹細胞移植を受けていてはなりません。
d.被験者は、医師と研究者による適格性の確認の1年以内に多発性骨髄腫の全身療法を開始していなければなりません。
e.被験者は、多発性骨髄腫に対する全体的な全身療法に対して少なくとも最小限の反応(IMWG 2016基準1で定義)を達成しており、治験責任医師の判断で現在のレジメンで臨床的に安定している必要があります。
- 被験者は、フローサイトメトリーによって骨髄でクローン形質細胞が検出できない限り、医師と研究者による適格性確認の時点でIMWG 2016基準1に従って厳密な完全奏効を達成していてはなりません(つまり、最小の残存病変が確認できる場合、厳密な完全奏効にある被験者は適格となります)骨髄フローサイトメトリーによって記録される)、または残存疾患がPET/CT、CT、またはMRIなどの画像処理によって検出可能かどうか。
- 被験者は書面によるインフォームドコンセントに署名しなければなりません。
- 対象者は18歳以上である必要があります。
被験者は適切な重要な器官機能を持っている必要があります。
- 血清クレアチニン≤ 2.5、またはクレアチニンクリアランス≧30 ml/分(CKD-EPIに従って測定または推定)、透析に依存していない。
- 絶対好中球数 ≥1000/μl および血小板数 ≥50,000/μl (骨髄形質細胞の細胞性が ≥50% の場合は ≥30,000/μl)。
- SGOT ≤ 正常上限の 3 倍、総ビリルビン ≤ 2.0 mg/dl (高ビリルビン血症がギルバート症候群に起因すると考えられる患者を除く)。
- 左心室駆出率 (LVEF) ≥ 45%。 LVEF 評価は、医師と研究者による適格性の確認から 8 週間以内に実施されなければなりません。
- 以前の/進行中の治療による毒性は、多発性骨髄腫治療に起因する末梢神経障害を除き、CTCAE 5.0基準または対象の以前のベースラインに従ってグレード2以下に回復していなければなりません。
- 被験者は ECOG パフォーマンスステータスが 0 ~ 2 でなければなりません。
- 被験者は、第一選択の ASCT を控える意思がなければなりません (フェーズ B および C の患者のみ)。
- 生殖能力のある被験者は、プロトコールに記載されている許容可能な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- プロトコル V6 で廃止
- 活動性 B 型肝炎、C 型肝炎、HIV 感染、またはその他の制御されていない活動性感染症。
- 概要を説明した参加を妨げる、制御されていない医学的または精神医学的障害。
- -NYHAクラスIIIまたはIVの心不全、不安定狭心症、または最近(6か月以内)の心筋梗塞または持続性(>30秒)の心室頻拍の病歴。
- 結合組織病、ぶどう膜炎、サルコイドーシス、炎症性腸疾患、多発性硬化症などの活動性の自己免疫疾患を患っている、または長期の免疫抑制療法を必要とする重度の(治験医師が判断した)自己免疫疾患の病歴がある。
- 過去に中枢神経系(CNS)に関与している、または活動性のある中枢神経系(CNS)関与がある(例: 軟髄膜疾患、実質腫瘤)骨髄腫を伴う。 疑わしい症状や X 線所見が存在しない限り、これに関するスクリーニング (例: 腰椎穿刺) は必要ありません。 たとえCSFが骨髄腫に対して陰性であっても、頭蓋内に広がり硬膜を含む頭蓋冠疾患を有する被験者は除外される。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:基礎科学
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:フェーズA
安全性ランインは、以前の 2 つのレジメン後に再発/難治性骨髄腫を患い、現在の治療に反応している患者を対象に、シクロホスファミド + フルダラビンによるリンパ球除去化学療法後の分割用量注入としての CART-BCMA + huCART19 の安全性をテストします。
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The target dose for CART-BCMA and huCART19 will be 5x10^8 CAR-expressing cell for each product.
Split dose infusions will consist of a 10% dose (of one or both products) on the first infusion day, 30% dose (of one or both products) on the second infusion day, or 60% dose (of one or both products) on the third infusion day.
Infusion days may be spread over 7 calendar days due to scheduling constraints or to allow observation of suspected early cytokine release syndrome or other toxicity.
Infusions will begin 3 days (+/- 1 day) after completion of lymphodepleting chemotherapy with cyclophosphamide + fludarabine.
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実験的:フェーズB
一次治療または二次治療に反応する患者が、シクロホスファミド + フルダラビンによるリンパ球除去化学療法後に分割投与として CART-BCMA 単独 (コホート 1) または CART-BCMA + huCART19 (コホート 2) のいずれかを投与されるランダム化フェーズ。
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The target dose for CART-BCMA and huCART19 will be 5x10^8 CAR-expressing cell for each product.
Cohort 1 refers to the group of subjects assigned to receive CART-BCMA alone; Cohort 2 refers to the group of subjects assigned to receive CART-BCMA + huCART19.
Split dose infusions will consist of a 10% dose (of one or both products) on the first infusion day, 30% dose (of one or both products) on the second infusion day, or 60% dose (of one or both products) on the third infusion day.
Infusion days may be spread over 7 calendar days due to scheduling constraints or to allow observation of suspected early cytokine release syndrome or other toxicity.
Infusions will begin 3 days (+/- 1 day) after completion of lymphodepleting chemotherapy with cyclophosphamide + fludarabine.
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実験的:フェーズC
最初の治療に反応した患者を対象に、シクロホスファミド + フルダラビンによるリンパ球除去化学療法後の単回投与としての CART-BCMA 単独 (コホート 1) および CART-BCMA + huCART19 (コホート 2) の単回投与の安全性を試験する単回投与フェーズ- または二次療法。
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The target dose for CART-BCMA and huCART19 will be 5x10^8 CAR-expressing cell for each product.
Cohort 1 refers to the group of subjects assigned to receive single dose infusions of CART-BCMA alone; Cohort 2 refers to the group of subjects assigned to receive single dose infusions of CART-BCMA + huCART19.
Infusions will begin 3 days (+/- 1 day) after completion of lymphodepleting chemotherapy with cyclophosphamide + fludarabine.
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実験的:フェーズAの拡張
CART-BCMA/huCART19併用療法の安全性がフェーズAで確立されれば、フェーズAの拡大が行われ、フェーズAの対象集団(標準的な救済療法レジメンに反応する再発/難治性多発性骨髄腫患者)が両方のCARTを受けることになる。 -BCMAとhuCART19。
フェーズ A 拡張への登録は、フェーズ B が開始されると同時に行われる場合があります。
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The target dose for CART-BCMA and huCART19 will be 5x10^8 CAR-expressing cell for each product.
Split dose infusions will consist of a 10% dose (of one or both products) on the first infusion day, 30% dose (of one or both products) on the second infusion day, or 60% dose (of one or both products) on the third infusion day.
Infusion days may be spread over 7 calendar days due to scheduling constraints or to allow observation of suspected early cytokine release syndrome or other toxicity.
Infusions will begin 3 days (+/- 1 day) after completion of lymphodepleting chemotherapy with cyclophosphamide + fludarabine.
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の報告
時間枠:90日
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CAR T 細胞に関連する可能性がある、おそらく、または明らかに関連する有害事象の発生。
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90日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存期間 (OS)
時間枠:15年間
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15年間
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有害事象の報告
時間枠:15年間
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一次または長期追跡段階での研究介入に関連する可能性がある、おそらく、または明らかに関連する有害事象の発生。
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15年間
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各CAR T細胞レジメン後の臨床転帰
時間枠:2年
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PET陰性反応の達成(PET/CTによる検出可能なFDG依存性疾患の不在)。
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2年
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反応期間
時間枠:15年間
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IMWG 2016 基準は疾患の進行を定義するために使用されます。
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15年間
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠:15年間
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最初のCAR T細胞から多発性骨髄腫の死または進行までの時間として定義されます。
IMWG 2016 基準は疾患の進行を定義するために使用されます。
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15年間
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以下のような、CART BCMA 耐性とクローン原性多発性骨髄腫細胞の相関パラメーターに対する huCART19 の効果を評価します。
時間枠:2年
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フローサイトメトリーおよび免疫組織化学によって測定されるクローンBCMAdim/negまたはCD19+形質細胞の存続
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2年
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治験製品の構成
時間枠:2年
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アフェレーシス生成物および CARTBCMA/huCART19 細胞の細胞組成を評価します。
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2年
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持続性に対する維持療法の効果
時間枠:注入後 28 日 - 2 年
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定量的分子法を使用して、CAR T 細胞の存続に対する注入後維持療法の効果を評価します。
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注入後 28 日 - 2 年
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フローサイトメトリーで測定した in vivo CAR T 細胞増殖
時間枠:注入後 28 日 - 2 年
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注入後 28 日 - 2 年
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QPCR で測定した in vivo CAR T 細胞増殖
時間枠:注入後 28 日 - 2 年
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注入後 28 日 - 2 年
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CAR T 細胞の in vivo での存続期間。
時間枠:注入後 28 日 - 2 年
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ベクター配列のフローサイトメトリーおよび/またはqPCRによって測定。
各パラメーターについて、CART-BCMA と huCART19 の薬物動態は、両方の製品を投与されている患者について個別に分析されます。
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注入後 28 日 - 2 年
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CAR T細胞の薬物動態パラメータに対する維持療法の影響。
時間枠:注入後 28 日 - 2 年
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ベクター配列のフローサイトメトリーおよび/またはqPCRによって測定。
各パラメーターについて、CART-BCMA と huCART19 の薬物動態は、両方の製品を投与されている患者について個別に分析されます。
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注入後 28 日 - 2 年
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マルチプレックスサイトカイン解析による生物活性
時間枠:注入後 28 日 - 2 年
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ベクター配列のフローサイトメトリーおよび/またはqPCRによって測定。
各パラメーターについて、CART-BCMA と huCART19 の薬物動態は、両方の製品を投与されている患者について個別に分析されます。
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注入後 28 日 - 2 年
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CAR T 細胞産物の細胞組成
時間枠:注入後 28 日 - 2 年
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細胞表面免疫表現型
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注入後 28 日 - 2 年
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免疫細胞の表現型解析
時間枠:2年
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定性的分子法を使用して、CAR T 細胞治療後に持続する多発性骨髄腫細胞の細胞表現型を特徴付けます。
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2年
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患者の全身性可溶性免疫因子に対する T 細胞の影響
時間枠:2年
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2年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Alfred Garfall, MD、University of Pennsylvania
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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