以前に因子またはバイパス剤の予防を受けた重度の血友病AおよびB患者におけるフィツシランの研究 (ATLAS-PPX)
2023年1月10日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PPX: 以前に因子またはバイパス剤による予防を受けた血友病 A および B の患者におけるフィツシラン予防の有効性と安全性を説明するための非盲検多国籍切り替え研究。
第一目的：
フィツシラン治療中の出血エピソード (BE) の頻度を、因子濃縮物またはバイパス剤 (BPA) 予防投与中の出血エピソードの頻度と比較して特徴付けること。
副次的な目的:
- フィツシラン治療を受けている間、因子または BPA 予防を受けている場合と比較して、以下を特徴付ける:
- 自然出血エピソードの頻度
- 関節出血エピソードの頻度
- 17歳以上（>=）の参加者の健康関連の生活の質（HRQOL）
- フィツシランを投与された参加者の発症および治療期間中の出血エピソードの頻度を特徴付ける。
- フィツシランの安全性と忍容性を特徴付ける。
- フィツシラン治療を受けている間の因子/BPA の年間体重調整消費量を、因子または BPA の予防投与と比較して特徴付けること。
調査の概要
詳細な説明
コホート A のサブグループの参加者を除いて、延長試験に登録された参加者の場合、各参加者のスクリーニングを含む推定総研究時間は最大 15 か月で、9 か月まででした。
研究の推定合計時間は、追加の最大6か月のフォローアップが必要なために延長研究に登録しなかった参加者では、最大21か月（コホートAのサブグループの参加者では最大15か月）でしたアンチトロンビン (AT) レベルのモニタリング用。
研究の種類
介入
入学 (実際)
80
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Crumlin、アイルランド、12
- Investigational Site Number 5301
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Investigational Site Number 0139
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Glasgow、イギリス、G4 0SF
- Investigational Site Number 4402
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London、イギリス、E1 2ES
- Investigational Site Number 4407
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London、イギリス、NW3 2QG
- Investigational Site Number 4403
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London、イギリス、SE1 9RT
- Investigational Site Number 4401
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Ramat-Gan、イスラエル、52621
- Investigational Site Number 9701
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Milano、イタリア、20122
- Investigational Site Number 3902
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Kyiv、ウクライナ、?01135
- Investigational Site Number 8003
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Lviv、ウクライナ、79044
- Investigational Site Number 8002
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Prahran、オーストラリア、3181
- Investigational Site Number 6104
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Investigational Site Number 4501
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Lyon、フランス、69677
- Investigational Site Number 3303
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Ampang、マレーシア、68000
- Investigational Site Number 6004
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Johor Bahru、マレーシア、80100
- Investigational Site Number 6002
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Kota Kinabalu、マレーシア、88586
- Investigational Site Number 6003
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San Pablo、メキシコ
- Investigational Site Number 5201
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Adana、七面鳥、?01130
- Investigational Site Number 9002
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Ankara、七面鳥、06100
- Investigational Site Number 9001
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Antalya、七面鳥、07059
- Investigational Site Number 9004
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Gaziantep、七面鳥、27100
- Investigational Site Number 9008
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Istanbul、七面鳥、34093
- Investigational Site Number 9005
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Izmir、七面鳥、TR-35100
- Investigational Site Number 9003
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Kayseri、七面鳥、38039
- Investigational Site Number 9009
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Samsun、七面鳥、55200
- Investigational Site Number 9006
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Van、七面鳥、65080
- Investigational site number 9013
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İzmir、七面鳥、35040
- Investigational Site Number 9010
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Beijing、中国、100045
- Investigational Site Number 8604
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Busan、大韓民国、602-739
- Investigational Site Number 8201
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Daejeon、大韓民国、35233
- Investigational Site Number 8202
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Seoul、大韓民国、3722
- Investigational Site Number 8204
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Nagoya、日本
- Investigational Site Number 8101
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Nishinomiya、日本
- Investigational Site Number 8102
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Saitama、日本
- Investigational Site Number 8104
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Tokyo、日本
- Investigational Site Number 8109
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 男性、>=12 歳。
- -重度の血友病AまたはB（スクリーニング時の中央検査室測定または文書化された医療記録によって証明されるように、FVIIIが（<）1パーセント（％）未満またはFIXレベルが（<=）2％以下）。
- 第 VIII 因子または第 IX 因子に対する阻害抗体を有する参加者をスクリーニングする前に、過去 6 か月以内に最低 2 回の出血エピソードで BPA 治療が必要でした (コホート A)。 第 VIII 因子または第 IX 因子に対する阻害抗体を持たない参加者をスクリーニングする前に、過去 12 か月以内に少なくとも 1 回の出血エピソードで因子治療が必要でした (コホート B)。
- 以下の阻害剤または非阻害剤参加者の定義のいずれかを満たした：
- 阻害剤：スクリーニング前の少なくとも過去6か月間の予防および出血エピソードのためのBPAの使用、および次のナイメーヘン修正ベセスダアッセイ結果基準のいずれかを満たした：
- スクリーニング時の阻害剤力価 >=0.6 ベセスダ単位/ミリリットル (BU/mL)、または
- -スクリーニングでの阻害剤力価が<0.6 BU / mLで、2つの連続した力価の医療記録の証拠> = 0.6 BU / mL、または
- -既往反応の医療記録の証拠を伴うスクリーニングでの阻害剤力価<0.6 BU / mL
コホート A の参加者のサブグループは、スクリーニング期間の直後にフィツシランによる治療を開始する資格があるために、さらに次の基準を満たす可能性があります。
- 上記の第IX因子に対する阻害抗体を有する血友病B
- -登録前にBPA治療に十分に反応していない（歴史的ABR> = 20）
- 治験責任医師の意見では、治験依頼者の医療モニターの承認を得て、6 か月の BPA 予防期間を省略すべきです。
- 非阻害剤：スクリーニング前の少なくとも過去6か月間、予防および出血エピソードのために濃縮因子を使用し、次の各基準を満たしました。
- -スクリーニング時のナイメーヘン修飾ベセスダアッセイ阻害剤力価が<0.6 BU / mLであり、
- -スクリーニング前の少なくとも過去6か月間、出血エピソードを治療するためにBPAを使用せず、
- -スクリーニング前の過去3年以内に免疫寛容導入療法の履歴はありません。
- -スクリーニング前の少なくとも6か月間の血友病AまたはBの治療のための濃縮因子またはBPAによる予防的治療の記録。
- -治験責任医師の評価によるスクリーニング前の少なくとも6か月間、処方された予防療法を順守している。
- -研究要件を自発的に遵守し、書面によるインフォームドコンセントと同意を提供します。
除外基準:
- -血友病AまたはB以外の既知の共存する出血性疾患。
- -スクリーニング時のAT活性<60％。
- 血栓性疾患の併存。
- -臨床的に重要な肝疾患。
- アクティブな C 型肝炎ウイルス感染。
- 急性または慢性の B 型肝炎ウイルス感染。
- 1マイクロリットルあたりのCD4数が200未満のHIV陽性。
- -動脈または静脈血栓塞栓症の病歴。
- 不十分な腎機能。
- -複数の薬物アレルギーの病歴またはオリゴヌクレオチドまたはN-アセチルガラクトサミン（GalNAc）に対するアレルギー反応の病歴。
- -皮下注射に対する不耐性の病歴。
- -参加者を登録に適さないものにした、または研究への参加または研究の完了を妨げる可能性のあるその他の条件または併存疾患、治験責任医師の判断。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フィツシラン
コホート A [阻害剤]: 重度の血友病 A/B および凝固第 VIII 因子 (FVIII)/第 IX 因子 (FIX) に対する阻害抗体を有する参加者は、以前に BPA 予防を受けました。
コホート B [非阻害剤]: FVIII/FIX に対する阻害抗体を持たない重度の血友病 A/B の参加者は、以前に因子予防を受けました。
両方のコホートの参加者は、6 か月の因子/BPA 予防期間に登録され、因子/BPA による研究前の定期的な予防レジメンを継続しました。
この期間は、フィツシランを直接開始したコホート A のサブグループ (FIX に対する阻害剤を有し、過去の年間出血率 [ABR] >=20 を有する血友病 B) によってスキップされる可能性があります。
因子/BPA 予防期間を完了した後、参加者は 7 か月のフィツシラン治療期間 (1 か月の開始 + 6 か月の有効性) に入り、続いて AT フォローアップ/LTE15174 (NCT03754790) へのロールオーバーが行われました。
研究全体を通して、参加者は必要に応じて因子/BPA を使用したブレークスルー BE のオンデマンド治療を受けることができました。
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剤形：注射液 投与経路：皮下
剤形：注射用溶液 投与経路：静脈内
剤形：注射用溶液 投与経路：静脈内
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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推定年間出血率 (ABR)
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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出血エピソード (BE): 出血が発生した場合は、因子/BPA の投与が必要になる場合があります。
BE 開始時間: 最初の BE 症状が発生する時間。出血/同じ部位での BE の治療に使用された最後の注射から 72 時間以内に発生した症状は、元の BE の一部と見なされ、ABR に対して 1 BE としてカウントされました。
その場所での最後の注射の 72 時間後に出血が始まったことは、新しいイベントと見なされました。
ABR = 資格のある BE の合計数/それぞれの期間の合計日数 * 365.25.
推定データは、反復測定の負の二項 (NB) 回帰モデルを使用して導出されました。
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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観測された年間出血率 (ABR)
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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出血エピソード (BE): 出血が発生すると、因子/BPA の投与が必要になる場合があります。
BE 開始時間: 最初の BE 症状が発生する時間。 BE の治療に使用された最後の注射から 72 時間以内に同じ部位で発生した出血/症状は、元の BE の一部と見なされ、ABR に対して 1 BE としてカウントされました。
その場所での最後の注射の 72 時間後に始まった出血は、新しいイベントと見なされました。
ABR = 資格のある BE の合計数/それぞれの期間の日数 *365.25.
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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推定年間自然出血率
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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BE: 因子/BPA 注入の投与を必要とする可能性のある出血の発生。
BE 開始時間: 最初の BE 症状が発生する時間。出血/その場所でBEを治療するために使用された最後の注射の72時間以内に発生した同じ場所での症状は、元のBEの一部と見なされ、ABRに対して1 BEとしてカウントされました.
その場所での最後の注射の 72 時間後に出血が始まったことは、新しいイベントと見なされました。
自然発生的な BE: 特に関節、筋肉、および軟部組織への明らかな/既知の理由のない BE の発生。
ABR = 資格のある BE の合計数/それぞれの期間の日数 *365.25.
推定データは、反復測定 NB 回帰モデルを使用して導出されました。
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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観察された年間自然出血率
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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BE: 因子/BPA の投与を必要とする可能性のある出血の発生。
BE 開始時間: 最初の BE 症状が発生する時間。 BE の治療に使用された最後の注射から 72 時間以内に同じ部位で発生した出血/症状は、元の BE の一部と見なされ、ABR に対して 1 BE としてカウントされました。
その場所での最後の注射から 72 時間後に出血が始まったことを新しい事象と見なした。
自然発生性 BE: 特に関節、筋肉、軟部組織で、明らかな理由も既知の理由もなく発生した出血イベント。
ABR = 資格のある BE の合計数/それぞれの期間の日数 *365.25.
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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推定年間関節出血率
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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BE: 因子/BPA の投与を必要とする出血。
BE 開始時間: 最初の BE 症状が発生する時間。その場所でのBEを治療するための最後の注射から72時間以内に発生した同じ場所での出血/症状は、元のBEの一部と見なされました。 ABR に対して 1 BE としてカウントされます。
その場所での最後の注射から 72 時間後の出血は、新しいイベントと見なされました。
関節 BE: 関節の異常な感覚 (「オーラ」) + 関節皮膚の腫れ/熱の増加、痛みの増加/可動域の進行性の喪失/ベースラインと比較した手足の使用の困難を特徴とします。
ABR = 資格のある BE の合計数/それぞれの期間の日数 *365.25.
推定データは、反復測定 NB 回帰モデルを使用して導出されました。
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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観察された年間関節出血率
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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BE: 因子/BPA の投与を必要とする可能性のある出血の発生。
BE 開始時間: 最初の BE 症状が発生する時間。出血/その場所でBEを治療するために使用された最後の注射の72時間以内に発生した同じ場所での症状は、元のBEの一部と見なされ、ABRに対して1 BEとしてカウントされました.
その場所での最後の注射から 72 時間後に出血が始まったことを新しい事象と見なした。
関節 BE: 関節 (前兆) の異常な感覚を特徴とし、関節皮膚の腫れ/熱の増加、疼痛の増加または可動域の進行性の喪失/ベースラインと比較して四肢の使用困難を特徴とします。
ABR = 共同 BE の総数 / それぞれの期間の日数 * 365.25.
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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フィツシラン治療期間およびファクターまたは BPA 予防期間における成人の血友病の生活の質に関するアンケート (Haem-A-QOL) の身体的健康スコアの変化
時間枠：Factor または BPA 予防期間の -6 か月目 (ベースライン)、fitusiran 治療期間の 1 日目 (1 か月目) および 7 か月目
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Haem-A-QoL: 血友病の 17 歳以上の成人を対象とした参加者報告アンケートで、10 のドメインをカバーする 46 項目で構成されています。
身体的健康領域 (PHD) は、5 段階のリッカート スケールで評価された 5 つの項目で評価されます。
PHD の生のスコアは、0 から 100 の範囲のスケールに変換されました。スコアが低いほど、身体の健康状態が良好です。
ロバストなサンドイッチ共分散行列を使用した反復測定 (MMRM) 分析の混合モデルによる最小二乗 (LS) 平均および 95% 信頼区間 (CI): 応答変数として月 -6 から日 1 および月 7 への変化。固定効果としての期間 (因子/BPA 予防 & フィツシラン治療) & ベースラインスコア (-6 月)。
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Factor または BPA 予防期間の -6 か月目 (ベースライン)、fitusiran 治療期間の 1 日目 (1 か月目) および 7 か月目
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成人の血友病 QOL 質問票の変化 フィツシラン治療期間と因子または BPA 予防期間の合計スコア
時間枠：Factor または BPA 予防期間の -6 か月目 (ベースライン)、fitusiran 治療期間の 1 日目 (1 か月目) および 7 か月目
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Haem-A-QoL: 血友病の 17 歳以上の成人に対する質問票。体の健康、気持ち、自分自身の見方、スポーツとレジャー、仕事と学校、血友病、治療、将来、家族計画、パートナーシップ、セクシュアリティの10領域にわたる46項目で構成されています。
アイテムは 5 段階のリッカート スケールで評価されました。
ドメインの未加工スコアは、0 から 100 の範囲のスケールに変換されました。スコアが低いほど健康状態が良好です。
ロバストなサンドイッチ共分散行列を使用した MMRM 分析による LS 平均および 95% CI: 応答変数として月 -6 から日 1 および月 7 に変化。固定効果としての期間 (因子/BPA 予防 & フィツシラン治療) & ベースラインスコア (-6 月)。
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Factor または BPA 予防期間の -6 か月目 (ベースライン)、fitusiran 治療期間の 1 日目 (1 か月目) および 7 か月目
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フィツシラン発症期の推定年間出血率
時間枠：1日目から28日目まで、または出血追跡の最終日まで（28日目までのいずれか早い方）
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BE: 因子/BPA の投与を必要とする可能性のある出血の発生。
BE 開始時間: 最初の BE 症状が発生する時間。 BE の治療に使用された最後の注射から 72 時間以内に同じ部位で発生した出血/症状は、元の BE の一部と見なされ、ABR に対して 1 BE としてカウントされました。
その場所での最後の注射から 72 時間後に出血が始まり、新しい事象と見なされました。
推定 ABR と 95% CI は、オフセット変数として分析される BE データと一致する 1 か月のフィツシラン発症期間に各参加者が費やす期間 (年) の対数を使用した反復測定 NB 回帰モデルを使用して導出されました。
ABR = 資格のある BE の合計数/それぞれの期間の日数 *365.25.
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1日目から28日目まで、または出血追跡の最終日まで（28日目までのいずれか早い方）
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フィツシラン発症期に観察された年間出血率
時間枠：1日目から28日目まで、または出血追跡の最終日まで（28日目までのいずれか早い方）
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BE: 因子/BPA の投与を必要とする可能性のある出血の発生。
BE 開始時間: 最初の BE 症状が発生する時間。出血/その場所でBEを治療するために使用された最後の注射の72時間以内に発生した同じ場所での症状は、元のBEの一部と見なされ、ABRに対して1つのBEとしてカウントされました.
その場所での最後の注射から 72 時間後に出血が始まったことを新しい事象と見なした。
ABR = 適格な BE の総数 / 1 か月の発症期間の日数 *365.25.
分析は、1 か月の発症期間に治療されたすべての出血イベントを含み、中間イベントの期間に出血イベントを除外するオン治療戦略に基づいていました。
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1日目から28日目まで、または出血追跡の最終日まで（28日目までのいずれか早い方）
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フィツシラン治療期間における推定年間出血率
時間枠：1日目から190日目まで
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BE: 因子/BPA の投与を必要とする可能性のある出血の発生として定義されます。
BE開始時間は、最初のBE症状が発生した時間でした。出血/その場所でBEを治療するために使用された最後の注射の72時間以内に発生した同じ場所での症状は、元のBEの一部と見なされ、ABRに対して1つのBEとしてカウントされました.
その場所での最後の注射から 72 時間後に出血が始まり、新しい事象と見なされました。
分析は、フィツシラン期間のすべての治療出血イベントを含み、中間イベントの期間の出血イベントを除外する治療戦略に基づいていました。
ABR = 資格のある BE の合計数/それぞれの期間の日数 *365.25.
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1日目から190日目まで
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フィツシラン治療期間中に観察された年間出血率
時間枠：1日目から190日目まで
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BE: 因子/BPA の投与を必要とする可能性のある出血の発生。
BE開始時間は、最初のBE症状が発生した時間でした。出血/その場所でのBEを治療するために使用された最後の注射の72時間以内に発生した同じ場所での症状は、元の出血イベントの一部と見なされ、ABRに対して1つのBEとしてカウントされました.
その場所での最後の注射から 72 時間後に始まった出血は、新しいイベントと見なされました。
ABR = 資格のある BE の総数 / 治療期間の日数 *365.25.
分析は、フィツシラン期に治療されたすべての出血イベントを含み、中間イベントの期間に出血イベントを除外するオン治療戦略に基づいていました。
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1日目から190日目まで
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コホート A: BPA (活性化プロトロンビン複合体濃縮物) の年間体重調整消費量
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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予防期間中の各参加者の年間体重調整 BPA 消費量は次のように計算されました。
このアウトカム指標では、BPA エージェントの年換算体重調整消費量のデータ: aPCC (キログラムあたりの単位 [U/kg]) が報告されました。
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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コホート A: BPA (組換え第 VIIa 因子) の年間体重調整消費量
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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予防期間中の各参加者の年間体重調整 BPA 消費量は、次のように計算されました。
このアウトカム指標では、BPA 剤: rFVIIa (単位: マイクログラム/kg [mcg/kg]) の年間体重調整消費量のデータが報告されました。
治療された出血と予防目的の両方の年換算された体重調整 BPA 消費量 (mcg/kg) の結合データが、このアウトカム指標で報告されました。
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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コホート B: 因子の年換算加重調整消費量
時間枠：因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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予防期間中の各参加者の年間体重調整 BPA 消費量は、次のように計算されました。
このアウトカム指標では、BPA 剤の年間体重調整消費量のデータ: FVIII および FIX (単位: 国際単位 [IU]/kg [IU/kg]) が報告されました。
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因子/BPA予防期間：-168日目から-1日目まで、または出血追跡の最終日まで（-1日目までの任意の日）; 6ヶ月のフィツシラン有効期間：29日目から190日目まで、または出血追跡の最終日まで（190日目までの任意の日）のいずれか早い方
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月25日
一次修了 (実際)
2022年1月20日
研究の完了 (実際)
2022年3月25日
試験登録日
最初に提出
2018年5月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月6日
最初の投稿 (実際)
2018年6月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年2月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月10日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- EFC15110
- 2016-004087-19 (EUDRACT_NUMBER)
- ALN-AT3SC-009 (他の：Alnylam)
- U1111-1217-3270 (レジストリ：WHO Universal Trial Number (UTN))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。