중증 혈우병 A형 및 B형 환자에서 이전에 인자 또는 우회제 예방을 받은 적이 있는 Fitusiran에 대한 연구 (ATLAS-PPX)
2023년 1월 10일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PPX: 이전에 인자 또는 우회제 예방요법을 받은 적이 있는 혈우병 A 및 B 환자에서 피투시란 예방요법의 효능 및 안전성을 설명하기 위한 공개 라벨, 다국적, 전환 연구.
주요 목표:
농축인자 또는 바이패싱제(BPA) 예방을 받는 동안 출혈 에피소드의 빈도와 비교하여 피투시란 치료를 받는 동안 출혈 에피소드(BE)의 빈도를 특성화합니다.
보조 목표:
- 인자 또는 BPA 예방을 받는 것과 관련하여 피투시란 치료를 받는 동안 다음을 특성화하려면:
- 자발적인 출혈 에피소드의 빈도
- 관절 출혈 에피소드의 빈도
- 17세 이상(>=) 참가자의 건강 관련 삶의 질(HRQOL)
- 피투시란을 받는 참가자의 발병 및 치료 기간 동안 출혈 에피소드의 빈도를 특성화합니다.
- 피투시란의 안전성과 내약성을 특성화합니다.
- 인자 또는 BPA 예방을 받는 것과 관련하여 피투시란 치료를 받는 동안 인자/BPA의 연간 체중 조정 소비량을 특성화합니다.
연구 개요
상세 설명
각 참가자의 예상 총 연구 시간(선별검사 포함)은 최대 9개월인 코호트 A 하위 그룹의 참가자를 제외하고 연장 연구에 등록한 참가자의 경우 최대 15개월이었습니다.
추가로 최대 6개월의 후속 조치가 필요하기 때문에 연장 연구에 등록하지 않은 참가자의 예상 총 연구 시간은 최대 21개월(코호트 A 하위 그룹 참가자의 경우 최대 15개월)이었습니다. 안티트롬빈(AT) 수치 모니터링용.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
80
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Busan, 대한민국, 602-739
- Investigational Site Number 8201
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Daejeon, 대한민국, 35233
- Investigational Site Number 8202
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Seoul, 대한민국, 3722
- Investigational Site Number 8204
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Investigational Site Number 4501
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Ampang, 말레이시아, 68000
- Investigational Site Number 6004
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Johor Bahru, 말레이시아, 80100
- Investigational Site Number 6002
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Kota Kinabalu, 말레이시아, 88586
- Investigational Site Number 6003
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San Pablo, 멕시코
- Investigational Site Number 5201
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Investigational Site Number 0139
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Crumlin, 아일랜드, 12
- Investigational Site Number 5301
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Glasgow, 영국, G4 0SF
- Investigational Site Number 4402
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London, 영국, E1 2ES
- Investigational Site Number 4407
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London, 영국, NW3 2QG
- Investigational Site Number 4403
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London, 영국, SE1 9RT
- Investigational Site Number 4401
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Kyiv, 우크라이나, ?01135
- Investigational Site Number 8003
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Lviv, 우크라이나, 79044
- Investigational Site Number 8002
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Ramat-Gan, 이스라엘, 52621
- Investigational Site Number 9701
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Milano, 이탈리아, 20122
- Investigational Site Number 3902
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Nagoya, 일본
- Investigational Site Number 8101
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Nishinomiya, 일본
- Investigational Site Number 8102
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Saitama, 일본
- Investigational Site Number 8104
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Tokyo, 일본
- Investigational Site Number 8109
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Beijing, 중국, 100045
- Investigational Site Number 8604
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Adana, 칠면조, ?01130
- Investigational Site Number 9002
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Ankara, 칠면조, 06100
- Investigational Site Number 9001
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Antalya, 칠면조, 07059
- Investigational Site Number 9004
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Gaziantep, 칠면조, 27100
- Investigational Site Number 9008
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Investigational Site Number 9005
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Izmir, 칠면조, TR-35100
- Investigational Site Number 9003
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Kayseri, 칠면조, 38039
- Investigational Site Number 9009
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Samsun, 칠면조, 55200
- Investigational Site Number 9006
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Van, 칠면조, 65080
- Investigational site number 9013
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İzmir, 칠면조, 35040
- Investigational Site Number 9010
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Lyon, 프랑스, 69677
- Investigational Site Number 3303
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Prahran, 호주, 3181
- Investigational Site Number 6104
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 남성, >=12세.
- 중증 혈우병 A 또는 B(스크리닝 시 중앙 검사실 측정 또는 FVIII이(<) 1%(%) 미만 또는 FIX 수준이(<=) 2% 이하(<=) 2%인 문서화된 의료 기록 증거로 입증됨).
- 인자 VIII 또는 인자 IX에 대한 억제 항체가 있는 참가자(코호트 A)를 선별하기 전 지난 6개월 이내에 최소 2번의 출혈 에피소드가 BPA 치료를 필요로 했습니다. 인자 VIII 또는 인자 IX에 대한 억제 항체가 없는 참가자(코호트 B)에 대한 스크리닝 전 지난 12개월 이내에 최소 1번의 출혈 에피소드가 인자 치료를 필요로 했습니다.
- 아래와 같이 억제제 또는 비억제제 참가자의 정의를 충족했습니다.
- 억제제: 스크리닝 전 적어도 마지막 6개월 동안 예방 및 모든 출혈 에피소드를 위해 BPA를 사용하고 다음 Nijmegen-modified Bethesda 분석 결과 기준 중 하나를 충족했습니다.
- 스크리닝 시 >=0.6 베데스다 유닛/밀리리터(BU/mL)의 억제제 역가, 또는
- 2회 연속 역가 >=0.6 BU/mL의 의료 기록 증거와 함께 스크리닝 시 <0.6 BU/mL의 억제제 역가, 또는
- 기왕 반응의 의료 기록 증거가 있는 스크리닝 시 억제제 역가 <0.6 BU/mL
코호트 A 참가자의 하위 그룹 참가자는 스크리닝 기간 직후에 피투시란으로 치료를 시작할 자격이 있는 다음 기준을 추가로 충족할 수 있습니다.
- 위에서 정의된 제IX인자에 대한 억제 항체가 있는 B형 혈우병
- 등록 전 BPA 치료에 적절하게 반응하지 않음(이력적 ABR >=20)
- Investigator의 의견으로는 Sponsor Medical Monitor의 승인으로 6개월 BPA 예방 기간을 생략해야 합니다.
- 비억제제: 스크리닝 전 적어도 마지막 6개월 동안 예방 및 출혈 에피소드를 위해 인자 농축물을 사용하고 다음 각 기준을 충족함:
- 스크리닝 시 <0.6 BU/mL의 Nijmegen-변형 Bethesda 분석 억제제 역가 및
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안 출혈 에피소드를 치료하기 위해 BPA를 사용하지 않고
- 스크리닝 전 지난 3년 이내에 면역 관용 유도 요법의 이력이 없습니다.
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안 혈우병 A 또는 B의 치료를 위한 인자 농축물 또는 BPA를 사용한 문서화된 예방적 치료.
- 조사자 평가에 따라 스크리닝 전 최소 6개월 동안 처방된 예방 요법을 준수함.
- 연구 요구 사항을 기꺼이 준수하고 서면 동의 및 동의를 제공합니다.
제외 기준:
- 혈우병 A 또는 B 이외의 알려진 공존 출혈 장애.
- 스크리닝 시 AT 활동 <60%.
- 공존하는 혈전성 장애.
- 임상적으로 중요한 간 질환.
- 활성 C형 간염 바이러스 감염.
- 급성 또는 만성 B형 간염 바이러스 감염.
- CD4 수가 마이크로리터당 <200 세포인 HIV 양성.
- 동맥 또는 정맥 혈전색전증의 병력.
- 부적절한 신장 기능.
- 다중 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc)에 대한 알레르기 반응 병력.
- 피하 주사에 대한 과민증의 병력.
- 연구자의 판단에 따라 참가자를 등록에 부적합하게 만들거나 연구 참여 또는 연구 완료를 방해할 수 있는 기타 조건 또는 동반 질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 피투시란
코호트 A [억제제]: 중증 혈우병 A/B 및 응고 인자 VIII(FVIII)/인자 IX(FIX)에 대한 억제 항체가 있는 참가자는 이전에 BPA 예방을 받았습니다.
코호트 B[비억제제]: FVIII/FIX에 대한 억제 항체가 없는 중증 혈우병 A/B 참가자는 이전에 인자 예방을 받았습니다.
두 코호트의 참가자는 6개월 인자/BPA 예방 기간에 등록되었고 연구 전, 인자/BPA를 사용한 정기적인 예방 요법을 계속했습니다.
이 기간은 피투시란으로 직접 시작한 코호트 A의 하위군(FIX에 대한 억제제 및 과거 연간 출혈률[ABR] >=20이 있는 혈우병 B)에 의해 건너뛸 수 있습니다.
완료 인자/BPA 예방 기간 후, 참가자는 7개월의 피투시란 치료 기간(1개월 개시 + 6개월 효능)에 들어간 후 AT 후속 조치/LTE15174(NCT03754790)로 롤오버했습니다.
연구 기간 동안 참가자는 적절한 경우 요인/BPA를 사용하여 획기적인 BE에 대한 주문형 치료를 받을 수 있습니다.
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제형: 주사용 용액 투여 경로: 피하
제형: 주사용액 투여경로: 정맥주사
제형: 주사용액 투여경로: 정맥주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예상 연간 출혈률(ABR)
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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출혈 에피소드(BE): 출혈이 발생하면 인자/BPA 투여가 필요할 수 있습니다.
BE 시작 시간: 1st BE 증상이 발생하는 시간; 해당 위치에서 BE를 치료하는 데 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되었으며 ABR에 대해 1 BE로 계산되었습니다.
출혈은 해당 위치에서 마지막 주사 72시간 후에 시작되었으며 새로운 이벤트로 간주되었습니다.
ABR = 적격 BE의 총 수/해당 기간의 총 일수*365.25.
추정 데이터는 반복 측정 음이항(NB) 회귀 모델을 사용하여 도출되었습니다.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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관찰된 연간 출혈률(ABR)
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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출혈 삽화(BE): 출혈이 발생하면 인자/BPA 투여가 필요할 수 있습니다.
BE 시작 시간: 1st BE 증상이 발생하는 시간; 해당 위치에서 BE를 치료하는 데 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치에서의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되고 ABR에 대한 1 BE로 계산되었습니다.
해당 위치에서 마지막 주사 72시간 후에 시작된 모든 출혈은 새로운 사건으로 간주되었습니다.
ABR = 적격 BE의 총 수/해당 기간의 일수 *365.25.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예상 연간 자발 출혈률
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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BE: 인자/BPA 주입의 투여가 필요할 수 있는 출혈의 발생.
BE 시작 시간: 1st BE 증상이 발생하는 시간; 해당 위치에서 BE를 치료하는 데 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치에서의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되고 ABR에 대한 1 BE로 계산되었습니다.
출혈은 해당 위치에서 마지막 주사 72시간 후에 시작되었으며 새로운 이벤트로 간주되었습니다.
자발적인 BE: 특히 관절, 근육 및 연조직으로 명백한/알려진 이유 없이 BE 발생.
ABR = 적격 BE의 총 수/해당 기간의 일수 *365.25.
추정 데이터는 반복 측정 NB 회귀 모델을 사용하여 도출되었습니다.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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관찰된 연간 자발 출혈률
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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BE: 인자/BPA의 투여가 필요할 수 있는 출혈의 발생.
BE 시작 시간: 1st BE 증상이 발생하는 시간; 해당 위치에서 BE를 치료하기 위해 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치에서의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되었고 ABR에 대한 1 BE로 계산되었습니다.
해당 위치에서 마지막 주입 후 72시간 후에 출혈이 시작되면 새로운 이벤트로 간주됩니다.
자발적인 BE: 명백하거나 알려진 이유 없이 특히 관절, 근육 및 연조직에 출혈이 발생했습니다.
ABR = 적격 BE의 총 수/해당 기간의 일수 *365.25.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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예상 연간 관절 출혈률
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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BE: 인자/BPA 투여가 필요한 모든 출혈.
BE 시작 시간: 1st BE 증상이 발생하는 시간; 해당 위치에서 BE를 치료하기 위해 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치에서의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되었습니다. ABR에 대해 1BE로 계산됩니다.
해당 위치에서 마지막 주사 후 72시간 후 출혈은 새로운 사건으로 간주되었습니다.
관절 BE: 기준선과 비교하여 관절의 비정상적인 감각("조짐") + 관절 피부의 팽창/온기 증가, 통증 증가/가동 범위의 점진적 손실/사지 사용 어려움이 특징입니다.
ABR = 적격 BE의 총 수/해당 기간의 일수 *365.25.
추정 데이터는 반복 측정 NB 회귀 모델을 사용하여 도출되었습니다.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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관찰된 연간 관절 출혈률
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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BE: 인자/BPA의 투여가 필요할 수 있는 출혈의 발생.
BE 시작 시간: 1st BE 증상이 발생하는 시간; 해당 위치에서 BE를 치료하는 데 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치에서의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되고 ABR에 대한 1 BE로 계산되었습니다.
해당 위치에서 마지막 주입 후 72시간 후에 출혈이 시작되면 새로운 이벤트로 간주됩니다.
관절 BE: 베이스라인과 비교하여 관절(조짐)의 비정상적인 감각이 관절 피부의 부기/따뜻함 증가, 통증 증가 또는 운동 범위의 점진적 손실/사지 사용 어려움을 특징으로 합니다.
ABR = 공동 BE의 총 수/각 기간의 일수*365.25.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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성인 대상 혈우병 삶의 질 설문지(Haem-A-QOL) Fitusiran 치료 기간과 인자 또는 BPA 예방 기간에 따른 신체 건강 점수의 변화
기간: 인자 또는 BPA 예방 기간의 -6개월(기준선), 1일(1개월) 및 피투시란 치료 기간의 7개월
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Haem-A-QoL: 혈우병이 있는 17세 이상의 성인을 위한 참가자 보고 설문지이며 10개 도메인을 다루는 46개 항목으로 구성됩니다.
신체 건강 영역(PHD)은 5점 리커트 척도로 등급이 매겨진 5개 항목(전혀 없음, 거의 없음, 가끔, 자주 또는 항상)으로 평가됩니다.
PHD에 대한 원시 점수는 0에서 100까지 범위의 척도로 변환되었으며, 여기서 낮은 점수는 더 나은 신체 건강을 의미합니다.
강력한 샌드위치 공분산 매트릭스를 사용한 반복 측정(MMRM) 분석을 위한 혼합 모델에 의한 최소 제곱(LS) 평균 및 95% 신뢰 구간(CI): 응답 변수로서 -6개월에서 1일로 및 7개월로 변경; 기간(인자/BPA 예방 및 피투시란 치료) 및 기준선 점수(-6개월)를 고정 효과로 사용합니다.
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인자 또는 BPA 예방 기간의 -6개월(기준선), 1일(1개월) 및 피투시란 치료 기간의 7개월
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성인 대상 혈우병 삶의 질 설문지 Fitusiran 치료 기간과 인자 또는 BPA 예방 기간에 따른 총점의 변화
기간: 인자 또는 BPA 예방 기간의 -6개월(기준선), 1일(1개월) 및 피투시란 치료 기간의 7개월
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Haem-A-QoL: 혈우병이 있는 17세 이상의 성인을 위한 설문지; 신체적 건강, 감정, 자아관, 스포츠와 레저, 직장과 학교, 혈우병 치료, 치료, 미래, 가족 계획, 파트너십, 성 등 10개 영역을 다루는 46개 항목으로 구성되어 있습니다.
항목은 5점 리커트 척도(전혀 없음, 드물게, 가끔, 자주 또는 항상)로 평가되었습니다.
도메인 원시 점수는 0에서 100 사이의 범위로 변환되었습니다. 여기서 낮은 점수는 더 나은 건강입니다.
견고한 샌드위치 공분산 매트릭스를 사용한 MMRM 분석에 의한 LS 평균 및 95% CI: 응답 변수로서 -6일에서 1일로 및 7개월로 변경; 기간(인자/BPA 예방 및 피투시란 치료) 및 기준선 점수(-6개월)를 고정 효과로 사용합니다.
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인자 또는 BPA 예방 기간의 -6개월(기준선), 1일(1개월) 및 피투시란 치료 기간의 7개월
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Fitusiran 발병 기간의 예상 연간 출혈률
기간: 1일부터 28일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(28일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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BE: 인자/BPA의 투여가 필요할 수 있는 출혈의 발생.
BE 시작 시간: 1st BE 증상이 발생하는 시간; 해당 위치에서 BE를 치료하기 위해 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치에서의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되었고 ABR에 대한 1 BE로 계산되었습니다.
해당 위치에서 마지막 주입 후 72시간 후에 출혈이 시작되면 새로운 이벤트로 간주됩니다.
예상 ABR 및 95% CI는 오프셋 변수로 분석되는 BE 데이터와 일치하는 1개월 피투시란 발병 기간에서 각 참가자가 소비하는 지속 기간(년)의 로그가 있는 반복 측정 NB 회귀 모델을 사용하여 도출되었습니다.
ABR = 적격 BE의 총 수/해당 기간의 일수 *365.25.
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1일부터 28일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(28일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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Fitusiran 발병 기간에 관찰된 연간 출혈률
기간: 1일부터 28일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(28일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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BE: 인자/BPA의 투여가 필요할 수 있는 출혈의 발생.
BE 시작 시간: 1st BE 증상이 발생하는 시간; 해당 위치에서 BE를 치료하기 위해 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치에서의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되었고 ABR에 대한 하나의 BE로 계산되었습니다.
해당 위치에서 마지막 주입 후 72시간 후에 출혈이 시작되면 새로운 이벤트로 간주됩니다.
ABR= 적격 BE의 총 수/1개월 발병 기간의 일수 *365.25.
분석은 1개월 개시 기간에 치료된 모든 출혈 사건을 포함하고 동시 발생 사건 기간에 모든 출혈 사건을 배제하는 치료 중 전략을 기반으로 했습니다.
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1일부터 28일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(28일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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Fitusiran 치료 기간의 예상 연간 출혈률
기간: 1일차부터 190일차까지
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BE: 인자/BPA의 투여가 필요할 수 있는 출혈의 발생으로 정의됩니다.
BE 시작 시간은 첫 번째 BE 증상이 발생하는 시간이었습니다. 해당 위치에서 BE를 치료하는 데 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치의 출혈/모든 증상은 원래 BE의 일부로 간주되었으며 ABR에 대해 하나의 BE로 계산되었습니다.
해당 위치에서 마지막 주입 후 72시간 후에 출혈이 시작되면 새로운 이벤트로 간주됩니다.
분석은 피투시란 기간에 치료된 모든 출혈 사례를 포함하고 동시 발생 사례 기간에 출혈 사례를 배제한 치료 중 전략을 기반으로 했습니다.
ABR = 적격 BE의 총 수/해당 기간의 일수 *365.25.
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1일차부터 190일차까지
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Fitusiran 치료 기간 동안 관찰된 연간 출혈률
기간: 1일차부터 190일차까지
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BE: 인자/BPA의 투여가 필요할 수 있는 출혈의 발생.
BE 시작 시간은 첫 번째 BE 증상이 발생하는 시간이었습니다. 해당 위치에서 BE를 치료하기 위해 사용된 마지막 주사 후 72시간 이내에 발생한 동일한 위치에서의 출혈/모든 증상은 원래 출혈 사건의 일부로 간주되었고 ABR에 대한 하나의 BE로 계산되었습니다.
해당 위치에서 마지막 주사 후 72시간 후에 시작된 모든 출혈은 새로운 사건으로 간주되었습니다.
ABR = 적격 BE의 총 수/치료 기간의 일수 *365.25.
분석은 피투시란 기간의 모든 치료된 출혈 사건을 포함하고 동시 발생 사건 기간의 모든 출혈 사건을 배제한 치료 중 전략을 기반으로 했습니다.
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1일차부터 190일차까지
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코호트 A: BPA(활성 프로트롬빈 복합 농축물)의 연간 체중 조정 소비량
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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예방 기간 동안 각 참가자에 대해 연간 체중 조정 BPA 소비량을 다음과 같이 계산했습니다. [해당 기간 동안 받은 체중당 BPA 복용량의 합/해당 기간의 일수]*365.25.
이 결과 측정에서 BPA 제제의 연간 체중 조정 소비 데이터: aPCC(킬로그램당 단위[U/kg])가 보고되었습니다.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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코호트 A: BPA(재조합 인자 VIIa)의 연간 체중 조정 소비량
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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예방 기간 동안 각 참가자에 대해 연간 체중 조정 BPA 소비량을 다음과 같이 계산했습니다. (해당 기간 동안 받은 체중당 BPA 복용량의 합계/해당 기간의 일수)*365.25.
이 결과 측정에서 BPA 제제의 연간 체중 조정 소비 데이터: rFVIIa(단위: kg당 마이크로그램[mcg/kg])이 보고되었습니다.
치료된 출혈 및 예방 목적 모두에 대한 연간 체중 조정 BPA 소비량(mcg/kg)의 통합 데이터가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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코호트 B: 팩터의 연간 가중치 조정 소비량
기간: 인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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예방 기간 동안 각 참가자에 대해 연간 체중 조정 BPA 소비량을 다음과 같이 계산했습니다. (해당 기간 동안 받은 체중당 BPA 복용량의 합계/해당 기간의 일수)*365.25.
이 결과 측정에서 BPA 제제: FVIII 및 FIX의 연간 체중 조정 소비 데이터(단위: 국제 단위[IU] per kg[IU/kg])가 보고되었습니다.
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인자/BPA 예방 기간: -168일부터 -1일까지 또는 출혈 마지막 날까지(임의의 -1일까지); 6개월 피투시란 효능 기간: 29일부터 190일까지 또는 출혈 추적 마지막 날까지(최대 190일까지 임의의 날짜), 둘 중 가장 이른 날짜
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 25일
기본 완료 (실제)
2022년 1월 20일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 6일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- EFC15110
- 2016-004087-19 (EUDRACT_NUMBER)
- ALN-AT3SC-009 (다른: Alnylam)
- U1111-1217-3270 (기재: WHO Universal Trial Number (UTN))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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