プラダー・ウィリー症候群患者における組換えヒト成長ホルモン注射の有効性と安全性を評価する研究
2018年5月30日 更新者：GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
プラダー・ウィリ症候群患者における組換えヒト成長ホルモン注射の有効性と安全性を評価するための単群多施設第III相臨床試験
PWS患者の運動発達を改善するためのrhGH（組換えヒト成長ホルモン）注射の有効性を評価すること。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
30
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing、中国
- 募集
- Peking University First Hospital
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Beijing、中国
- 募集
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Shanghai、中国
- 募集
- Children's Hospital of Fudan University
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国
- 募集
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国
- 募集
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1.被験者の法定後見人からの署名済みのインフォームドコンセント;
- -被験者は、予定された訪問、治療計画、臨床検査およびその他の手順を完了するために協力する意思があり、協力することができます。
- 遺伝子検査によりPWSと診断されました。
- 対象年齢：生後1ヶ月（生後30日）～5歳
- 男性か女性;
- Peabody Developmental Motor Scale、総運動商、総運動商、または細かい運動商で計算された値が 90 ポイント未満です。
- 甲状腺機能が正常基準範囲内にあるか、または補充療法により正常基準範囲内に留まっている;
- 以前にrhGH療法の歴史はありません。
除外基準:
- -異常な肝機能または腎機能のある被験者;
- -明らかな中枢性睡眠時無呼吸および/または中等度または重度の閉塞性睡眠時無呼吸、急性肺感染症の被験者;
- -骨代謝と体組成に長期的な影響を与える慢性疾患のある被験者;
- -先天性骨格異形成、または治療または跛行を必要とする中等度以上の脊柱側弯症の被験者;
- -先天性心疾患の病歴がある被験者、または構造的異常が手術または介入療法を必要とすることを示す心エコー図、または左心室駆出率が<40％であること、または介入を必要とする異常な心電図;
- -痙攣またはてんかんの病歴のある被験者;
- 他の全身性慢性疾患のある被験者;
- -腫瘍と診断された被験者;
- 癌の家族歴、癌の既往歴がある被験者、または他の情報と組み合わせて癌のリスクが高いと考えられる被験者;
- 精神疾患のある被験者;
- 糖尿病、または異常な空腹時血糖を有する被験者および研究者は、被験者の安全性に影響を与える可能性があると考えています。
- 重度の肥満の被験者;
- 高度のアレルギー体質またはタンパク質または治験薬またはその賦形剤に対するアレルギーのある被験者;
- 3ヶ月以内に他の臨床試験に参加した被験者;
- -3か月以内にGH分泌またはGH作用を妨げる可能性のある薬物治療を受けた被験者;
- 治験責任医師が研究への登録を除外するその他の条件
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：rhGH注射/ジントロピンAQ
薬物: 組換えヒト成長ホルモン注射/ジントロピン AQ、30IU/10 mg/3ml/キット、最初の 4 週間は 0.5 mg/m2/日、その後 48 週間は 1.0 mg/m2/日。皮下注射により、1日1回、合計52週間。対照なし。
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薬物: 組換えヒト成長ホルモン注射/ジントロピン AQ、30IU/10 mg/3ml/キット、最初の 4 週間は 0.5 mg/m2/日、その後 48 週間は 1.0 mg/m2/日。皮下注射により、1日1回、合計52週間。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Peabody Developmental Motor Scale で計算された総運動商の治療前後の変化
時間枠：ベースライン、26 週間、52 週間
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ベースライン、26 週間、52 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療前後のPeabody Developmental Motor Scaleで算出した総運動商と微細運動商
時間枠：ベースライン、26 週間、52 週間
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ベースライン、26 週間、52 週間
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治療前後の実年齢による身長標準偏差スコア（SDS）の変化
時間枠：ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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治療前後の体重変化
時間枠：ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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治療前後のBMI（Body Mass Index）標準偏差スコアの変化
時間枠：ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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Griffiths Mental Development Scale によって計算されたグローバル指数、自発運動指数、個人社会的発達指数、言語指数、目と手の協調指数、パフォーマンス指数、および実践的推論の変化
時間枠：ベースライン、26 週間、52 週間
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ベースライン、26 週間、52 週間
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骨の成熟度（骨年齢/暦年齢：BA/CA）
時間枠：ベースライン、52週間
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ベースライン、52週間
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IGF-1(インスリン様成長因子1) SDSの変更
時間枠：ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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IGF-1/IGFBP-3 モル比
時間枠：ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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ベースライン、4週間、13週間、26週間、39週間、52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月14日
一次修了 (予想される)
2020年1月1日
研究の完了 (予想される)
2020年1月1日
試験登録日
最初に提出
2018年5月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年5月30日
最初の投稿 (実際)
2018年6月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年6月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年5月30日
最終確認日
2018年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。