Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'injection d'hormone de croissance humaine recombinante chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi
30 mai 2018 mis à jour par: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Un essai clinique multicentrique de phase III à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'injection d'hormone de croissance humaine recombinante chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi
Évaluer l'efficacité de l'injection de rhGH (hormone de croissance humaine recombinante) pour améliorer le développement moteur chez les patients atteints du SPW.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
30
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing, Chine
- Recrutement
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, Chine
- Recrutement
- Peking University First Hospital
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Beijing, Chine
- Recrutement
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Shanghai, Chine
- Recrutement
- Children's Hospital of Fudan University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine
- Recrutement
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Chine
- Recrutement
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 mois à 5 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- 1.Consentement éclairé signé du tuteur légal des sujets ;
- Les sujets sont disposés et capables de coopérer pour effectuer les visites prévues, les plans de traitement et les tests de laboratoire et autres procédures ;
- Diagnostiqué comme PWS par test génétique ;
- Âge : 1 mois (30 jours après la naissance) - 5 ans ;
- Masculin ou féminin;
- Calculé par Peabody Developmental Motor Scale, le quotient moteur total, le quotient moteur brut ou le quotient moteur fin est inférieur à 90 points ;
- La fonction thyroïdienne se situe dans la plage de référence normale ou est restée dans la plage de référence normale grâce à un traitement de substitution ;
- Aucun antécédent de traitement à la rhGH auparavant.
Critère d'exclusion:
- Sujets présentant une fonction hépatique ou rénale anormale ;
- Sujets présentant une apnée centrale du sommeil évidente et/ou une apnée obstructive du sommeil modérée ou sévère, une infection pulmonaire aiguë ;
- Sujets atteints de maladies chroniques ayant des effets à long terme sur le métabolisme osseux et la composition corporelle ;
- Sujets atteints de dysplasie squelettique congénitale ou de scoliose vertébrale de degré modéré et supérieur nécessitant un traitement ou une boiterie ;
- Sujets ayant des antécédents de cardiopathie congénitale, ou un échocardiogramme montrant que les anomalies structurelles nécessitent une intervention chirurgicale ou une thérapie interventionnelle ou que la fraction d'éjection ventriculaire gauche est <40 %, ou l'électrocardiogramme anormal nécessitant une intervention ;
- Sujets ayant des antécédents de convulsions ou d'épilepsie ;
- Sujets atteints d'autres maladies chroniques systémiques ;
- Sujets avec des tumeurs diagnostiquées ;
- Sujets ayant des antécédents familiaux de cancers, des antécédents de cancer ou considérés comme à haut risque de cancer combinant d'autres informations ;
- Sujets atteints de maladie mentale ;
- Les sujets atteints de diabète ou de glycémie à jeun anormale et les chercheurs pensent que cela peut affecter la sécurité du sujet ;
- Sujets souffrant d'obésité sévère ;
- Sujets de constitution hautement allergique ou allergique aux protéines ou au produit expérimental ou à son excipient ;
- Sujets ayant participé à d'autres essais cliniques dans les 3 mois ;
- Sujets ayant reçu un traitement médicamenteux susceptible d'interférer avec la sécrétion ou l'action de la GH dans les 3 mois ;
- Autres conditions dans lesquelles l'investigateur exclut l'inscription à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Injection de rhGH/Jintropin AQ
Médicament : Injection d'hormone de croissance humaine recombinante / Jintropin AQ, 30 UI/10 mg/3 ml/kit, 0,5 mg/m2/j pendant les 4 premières semaines, puis 1,0 mg/m2/j pendant les 48 semaines suivantes ; par injection sous-cutanée, une fois par jour pendant 52 semaines au total. Pas de contrôle.
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Médicament : Injection d'hormone de croissance humaine recombinante / Jintropin AQ, 30 UI/10 mg/3 ml/kit, 0,5 mg/m2/j pendant les 4 premières semaines, puis 1,0 mg/m2/j pendant les 48 semaines suivantes ; par injection sous-cutanée, une fois par jour pendant 52 semaines au total.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Le changement du quotient moteur total calculé par Peabody Developmental Motor Scale avant et après le traitement
Délai: Au départ, 26 semaines, 52 semaines
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Au départ, 26 semaines, 52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Quotient moteur global et quotient moteur fin calculés par Peabody Developmental Motor Scale avant et après traitement
Délai: Au départ, 26 semaines, 52 semaines
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Au départ, 26 semaines, 52 semaines
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Changement du score d'écart type de la taille (SDS) en fonction de l'âge chronologique avant et après le traitement
Délai: Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Changement de poids corporel avant et après le traitement
Délai: Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Modification du score d'écart type de l'IMC (indice de masse corporelle) avant et après le traitement
Délai: Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Quotient global, quotient locomoteur, quotient de développement personnel-social, quotient de langage, quotient de coordination des yeux et des mains, quotient de performance et changement de raisonnement pratique calculé par l'échelle de développement mental de Griffiths
Délai: Au départ, 26 semaines, 52 semaines
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Au départ, 26 semaines, 52 semaines
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Maturation osseuse (âge osseux/âge chronologique : BA/CA)
Délai: Base de référence, 52 semaines
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Base de référence, 52 semaines
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Modification de l'IGF-1 (facteur de croissance analogue à l'insuline 1) FDS
Délai: Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Rapport molaire IGF-1/IGFBP-3
Délai: Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Baseline, 4 semaines, 13 semaines, 26 semaines, 39 semaines, 52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 avril 2018
Achèvement primaire (Anticipé)
1 janvier 2020
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 janvier 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 mai 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 mai 2018
Première publication (Réel)
12 juin 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 juin 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mai 2018
Dernière vérification
1 mai 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Suralimentation
- Troubles nutritionnels
- Maladies génétiques, innées
- Déficience intellectuelle
- Anomalies multiples
- Troubles chromosomiques
- Obésité
- Syndrome
- Syndrome de Prader Willi
- Effets physiologiques des médicaments
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Les hormones
Autres numéros d'identification d'étude
- GenSci PWS CT
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .