Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti injekce rekombinantního lidského růstového hormonu u pacientů se syndromem Prader-Willi
30. května 2018 aktualizováno: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Jednoručná, multicentrická klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti injekce rekombinantního lidského růstového hormonu u pacientů se syndromem Prader-Willi
Vyhodnotit účinnost injekce rhGH (rekombinantního lidského růstového hormonu) pro zlepšení motorického vývoje u pacientů s PWS.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína
- Nábor
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Čína
- Nábor
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Čína
- Nábor
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Čína
- Nábor
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína
- Nábor
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína
- Nábor
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 měsíc až 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 1.Podepsaný informovaný souhlas zákonného zástupce subjektů;
- Subjekty jsou ochotné a schopné spolupracovat na dokončení plánovaných návštěv, plánů léčby a laboratorních testů a dalších postupů;
- Diagnostikováno jako PWS genovým testem;
- Věk: 1 měsíc (30 dní po narození) - 5 let věku;
- Muž nebo žena;
- Celkový motorický kvocient, hrubý motorický kvocient nebo kvocient jemné motoriky, počítáno podle Peabodyovy vývojové motorické stupnice, je menší než 90 bodů;
- Funkce štítné žlázy je v normálním referenčním rozmezí nebo zůstala v normálním referenčním rozmezí substituční terapií;
- Bez předchozí léčby rhGH.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s abnormální funkcí jater nebo ledvin;
- Subjekty se zjevnou centrální spánkovou apnoe a/nebo středně těžkou nebo těžkou obstrukční spánkovou apnoe, akutní plicní infekcí;
- Subjekty s chronickými onemocněními, které mají dlouhodobé účinky na metabolismus kostí a složení těla;
- Subjekty s vrozenou skeletální dysplazií nebo skoliózou páteře se středním a vyšším stupněm vyžadujícím léčbu nebo kulháním;
- Subjekty s anamnézou vrozené srdeční choroby nebo echokardiogramem ukazujícím, že strukturální abnormality vyžadují chirurgický zákrok nebo intervenční terapii nebo že ejekční frakce levé komory je < 40 %, nebo abnormální elektrokardiogram vyžadující intervenci;
- Subjekty s anamnézou křečí nebo epilepsie;
- Subjekty s jinými systémovými chronickými onemocněními;
- Subjekty s diagnostikovanými nádory;
- Subjekty s rodinnou anamnézou rakoviny, předchozí anamnézou rakoviny nebo subjekty považované za osoby s vysokým rizikem rakoviny v kombinaci s jinými informacemi;
- Subjekty s duševním onemocněním;
- Subjekty s diabetem nebo abnormální hladinou glukózy nalačno a výzkumníci se domnívají, že to může ovlivnit bezpečnost subjektu;
- Subjekty s těžkou obezitou;
- Subjekty s vysoce alergickou konstitucí nebo alergií na proteiny nebo hodnocený produkt nebo jeho pomocnou látku;
- Subjekty, které se zúčastnily jiných klinických studií do 3 měsíců;
- Subjekty, které byly léčeny léky, které mohou interferovat se sekrecí GH nebo působením GH během 3 měsíců;
- Jiné podmínky, ve kterých zkoušející brání zařazení do studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: rhGH injekce/Jintropin AQ
Lék: Injekce rekombinantního lidského růstového hormonu /Jintropin AQ, 30 IU/10 mg/3 ml/souprava, 0,5 mg/m2/d po dobu prvních 4 týdnů, poté 1,0 mg/m2/d po dobu následujících 48 týdnů; subkutánní injekcí jednou denně po dobu celkem 52 týdnů. Žádná kontrola.
|
Lék: Injekce rekombinantního lidského růstového hormonu /Jintropin AQ, 30 IU/10 mg/3 ml/souprava, 0,5 mg/m2/d po dobu prvních 4 týdnů, poté 1,0 mg/m2/d po dobu následujících 48 týdnů; subkutánní injekcí jednou denně po dobu celkem 52 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna celkového motorického kvocientu vypočtená pomocí Peabody Developmental Motor Scale před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Kvocient hrubé motoriky a kvocient jemné motoriky vypočítaný pomocí Peabody Developmental Motor Scale před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
|
|
Změna skóre směrodatné odchylky výšky (SDS) podle chronologického věku před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
|
Změna tělesné hmotnosti před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
|
Změna skóre směrodatné odchylky BMI (Body mass index) před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
|
Globální kvocient, pohybový kvocient, osobnostně-sociální rozvojový kvocient, jazykový kvocient, koordinační kvocient oka a ruky, výkonnostní kvocient a změna praktického uvažování vypočítaná Griffithsovou škálou duševního rozvoje
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 26 týdnů, 52 týdnů
|
|
Kostní zrání (kostní věk/chronologický věk: BA/CA)
Časové okno: Výchozí stav, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 52 týdnů
|
|
Změna IGF-1 (Insulin-like growth factor 1) SDS
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
|
Molární poměr IGF-1/IGFBP-3
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
Výchozí stav, 4 týdny, 13 týdnů, 26 týdnů, 39 týdnů, 52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. dubna 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
1. ledna 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
1. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. května 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. května 2018
První zveřejněno (Aktuální)
12. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. června 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. května 2018
Naposledy ověřeno
1. května 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Choroba
- Vrozené vady
- Nadměrná výživa
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Intelektuální postižení
- Abnormality, vícenásobné
- Chromozomové poruchy
- Obezita
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
- Fyziologické účinky léků
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Hormony
Další identifikační čísla studie
- GenSci PWS CT
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .