Egy tanulmány a rekombináns humán növekedési hormon injekció hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Prader-Willi-szindrómás betegeknél

Bevételi kritériumok:

• 1. Az alanyok törvényes képviselőjének aláírt, tájékozott beleegyezése;
• Az alanyok hajlandóak és képesek együttműködni a tervezett vizitek, kezelési tervek és laboratóriumi vizsgálatok és egyéb eljárások elvégzésében;
• Génteszttel PWS-ként diagnosztizálták;
• Életkor: 1 hónap (30 nappal a születés után) - 5 éves korig;
• Férfi vagy nő;
• A Peabody Fejlődési Motoros Scale szerint számítva a teljes motoros hányados, a bruttó motoros hányados vagy a finommotoros hányados kisebb, mint 90 pont;
• A pajzsmirigy funkciója a normál referenciatartományon belül van, vagy a szubsztitúciós terápia során a normál referenciatartományon belül maradt;
• Korábban nem szerepelt rhGH-terápia.

Kizárási kritériumok:

• Rendellenes máj- vagy vesefunkciójú alanyok;
• Nyilvánvaló központi alvási apnoéban és/vagy közepesen súlyos vagy súlyos obstruktív alvási apnoéban szenvedő alanyok, akut tüdőfertőzés;
• Krónikus betegségben szenvedő alanyok, amelyek hosszú távú hatással vannak a csontanyagcserére és a testösszetételre;
• Veleszületett csontváz-diszpláziában vagy közepesen súlyos vagy annál magasabb fokú gerincferdülésben szenvedő alanyok, akik kezelést vagy sántaságot igényelnek;
• Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében veleszületett szívbetegség szerepel, vagy olyan echokardiogramon, amely azt mutatja, hogy a szerkezeti rendellenességek műtétet vagy intervenciós terápiát igényelnek, vagy a bal kamrai ejekciós frakció <40%, vagy a kóros elektrokardiogram beavatkozást igényel;
• Olyan személyek, akiknek a kórtörténetében görcsök vagy epilepszia szerepel;
• Egyéb szisztémás krónikus betegségben szenvedő alanyok;
• Diagnosztizált daganatos alanyok;
• Olyan alanyok, akiknek a családjában előfordultak rákos megbetegedések, korábban rákbetegségben szenvedtek, vagy akiknél magas a rák kockázata, és más információkat kombinálnak;
• Mentális betegségben szenvedő alanyok;
• Cukorbetegek vagy abnormális éhomi glükózszintű alanyok, és a kutatók úgy vélik, hogy ez befolyásolhatja az alany biztonságát;
• Súlyos elhízással küzdő alanyok;
• Erősen allergiás felépítésű vagy fehérjékre, vizsgálati készítményre vagy segédanyagaira allergiás alanyok;
• Azok az alanyok, akik 3 hónapon belül más klinikai vizsgálatokban vettek részt;
• Alanyok, akik 3 hónapon belül olyan gyógyszeres kezelésben részesültek, amely megzavarhatja a GH-szekréciót vagy a GH-hatást;
• Egyéb feltételek, amelyek esetén a vizsgáló kizárja a vizsgálatba való felvételt