Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ihmisen rekombinantin kasvuhormoniinjektion tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

keskiviikko 30. toukokuuta 2018 päivittänyt: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Yksihaarainen, monikeskusvaiheen III kliininen tutkimus, jolla arvioidaan ihmisen rekombinantin kasvuhormoniruiskeen tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

Arvioida rhGH-injektion (Rekombinantti ihmisen kasvuhormoni) tehokkuus motorisen kehityksen parantamiseksi potilailla, joilla on PWS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Kiina
        • Rekrytointi
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Kiina
        • Rekrytointi
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, Kiina
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina
        • Rekrytointi
        • Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1. Allekirjoitettu tietoinen suostumus koehenkilön laillliselta huoltajalta;
  • Koehenkilöt ovat halukkaita ja kykeneviä tekemään yhteistyötä aikataulun mukaisten käyntien, hoitosuunnitelmien ja laboratoriotutkimusten ja muiden toimenpiteiden suorittamiseksi;
  • Diagnosoitu PWS:ksi geenitestillä;
  • Ikä: 1 kuukausi (30 päivää syntymän jälkeen) - 5 vuoden ikä;
  • Mies vai nainen;
  • Peabody Developmental Motor Scale -asteikolla laskettu kokonaismotorinen osamäärä, kokonaismoottoriosamäärä tai hienomotorinen osamäärä on alle 90 pistettä;
  • Kilpirauhasen toiminta on normaalilla viitealueella tai pysyi normaalilla vertailualueella korvaushoidolla;
  • Ei aiemmin ollut rhGH-hoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on epänormaali maksan tai munuaisten toiminta;
  • Potilaat, joilla on ilmeinen sentraalinen uniapnea ja/tai kohtalainen tai vaikea obstruktiivinen uniapnea, akuutti keuhkoinfektio;
  • Potilaat, joilla on kroonisia sairauksia, joilla on pitkäaikaisia ​​vaikutuksia luun aineenvaihduntaan ja kehon koostumukseen;
  • Potilaat, joilla on synnynnäinen luuston dysplasia tai selkärangan skolioosi, jossa on kohtalainen tai sitä korkeampi hoitoa tai ontuminen;
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut synnynnäinen sydänsairaus tai sydämen kaikututkimus, joka osoittaa, että rakenteelliset poikkeavuudet vaativat leikkausta tai interventiohoitoa tai että vasemman kammion ejektiofraktio on < 40 %, tai poikkeava elektrokardiogrammi, joka vaatii interventiota;
  • Potilaat, joilla on ollut kouristuksia tai epilepsiaa;
  • Potilaat, joilla on muita systeemisiä kroonisia sairauksia;
  • Kohteet, joilla on diagnosoitu kasvaimia;
  • Koehenkilöt, joiden suvussa on ollut syöpiä, aiempaa syöpähistoriaa tai joiden katsotaan olevan suuri syöpäriski, yhdistävät muita tietoja;
  • Koehenkilöt, joilla on mielisairaus;
  • Diabetes tai epänormaali paastoglukoosi ja tutkijat uskovat, että tämä voi vaikuttaa potilaan turvallisuuteen;
  • Koehenkilöt, joilla on vaikea liikalihavuus;
  • Potilaat, joilla on erittäin allerginen rakenne tai allergia proteiineille tai tutkimustuotteelle tai sen apuaineelle;
  • Koehenkilöt, jotka osallistuivat muihin kliinisiin tutkimuksiin kolmen kuukauden sisällä;
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet lääkehoitoa, joka saattaa häiritä kasvuhormonin eritystä tai vaikutusta 3 kuukauden kuluessa;
  • Muut olosuhteet, joissa tutkija estää osallistumisen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: rhGH-injektio/Jintropin AQ
Lääke: Rekombinantti ihmisen kasvuhormoniinjektio /Jintropin AQ, 30 IU/10 mg/3 ml/pakkaus, 0,5 mg/m2/d ensimmäiset 4 viikkoa, sitten 1,0 mg/m2/d seuraavat 48 viikkoa; ihonalaisena injektiona kerran päivässä yhteensä 52 viikon ajan. Ei kontrollia.
Lääke: Rekombinantti ihmisen kasvuhormoni (rhGH) -injektio
Lääke: Rekombinantti ihmisen kasvuhormoniinjektio /Jintropin AQ, 30 IU/10 mg/3 ml/pakkaus, 0,5 mg/m2/d ensimmäiset 4 viikkoa, sitten 1,0 mg/m2/d seuraavat 48 viikkoa; ihonalaisena injektiona kerran päivässä yhteensä 52 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Peabody Developmental Motor Scalen laskema motorisen kokonaisosuuden muutos ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 26 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 26 viikkoa, 52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Bruttomotorinen osamäärä ja hienomotorinen osamäärä laskettu Peabody Developmental Motor Scale -asteikolla ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 26 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 26 viikkoa, 52 viikkoa
Muutos pituuden standardipoikkeamapisteissä (SDS) kronologisen iän mukaan ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
Painon muutos ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
Muutos BMI:n (Body mass index) standardipoikkeaman pistemäärässä ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
Maailmanlaajuinen osamäärä, liikuntaosamäärä, henkilökohtaisen ja sosiaalisen kehityksen osamäärä, kieliosamäärä, silmän ja käden koordinaatioosamäärä, suoritusosamäärä ja käytännön päättelyn muutos Griffiths Mental Development Scalen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 26 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 26 viikkoa, 52 viikkoa
Luun kypsyminen (luun ikä/kronologinen ikä: BA/CA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 52 viikkoa
IGF-1:n (insuliinin kaltainen kasvutekijä 1) SDS:n muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
IGF-1/IGFBP-3-moolisuhde
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 4 viikkoa, 13 viikkoa, 26 viikkoa, 39 viikkoa, 52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Yhteistyökumppanit

Peking University First Hospital
Peking Union Medical College Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Tongji medical college huazhong university of science & technology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 14. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. toukokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GenSci PWS CT

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa