En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til rekombinant humant veksthormoninjeksjon hos pasienter med Prader-Willi syndrom

Inklusjonskriterier:

• 1. Signert informert samtykke fra juridisk verge for fagene;
• Forsøkspersonene er villige og i stand til å samarbeide for å gjennomføre planlagte besøk, behandlingsplaner og laboratorietester og andre prosedyrer;
• Diagnostisert som PWS ved gentest;
• Alder: 1 måned (30 dager etter fødselen) - 5 år;
• Mann eller kvinne;
• Beregnet av Peabody Developmental Motor Scale, total motorisk kvotient, grovmotorisk kvotient eller finmotorisk kvotient er mindre enn 90 poeng;
• Skjoldbruskfunksjonen er innenfor det normale referanseområdet eller holdt seg innenfor det normale referanseområdet ved substitusjonsterapi;
• Ingen historie med rhGH-terapi tidligere.

Ekskluderingskriterier:

• Personer med unormal lever- eller nyrefunksjon;
• Personer med åpenbar sentral søvnapné og/eller moderat eller alvorlig obstruktiv søvnapné, akutt lungeinfeksjon;
• Personer med kroniske sykdommer som har langsiktige effekter på benmetabolisme og kroppssammensetning;
• Personer med medfødt skjelettdysplasi, eller ryggradsskoliose med moderat og over grad som krever behandling eller halthet;
• Personer med historie med medfødt hjertesykdom, eller et ekkokardiogram som viser at de strukturelle abnormitetene krever kirurgi eller intervensjonsterapi eller at venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon er <40 %, eller det unormale elektrokardiogrammet som krever intervensjon;
• Personer med historie med kramper eller epilepsi;
• Personer med andre systemiske kroniske sykdommer;
• Personer med diagnostiserte svulster;
• Personer med familiehistorie med kreft, en tidligere historie med kreft, eller anses å ha høy risiko for kreft ved å kombinere annen informasjon;
• Personer med psykisk sykdom;
• Personer med diabetes, eller unormalt fastende glukose og forskere tror det kan påvirke sikkerheten til personen;
• Personer med alvorlig fedme;
• Personer med svært allergisk konstitusjon eller allergi mot proteiner eller undersøkelsesprodukt eller dets hjelpestoff;
• Forsøkspersoner som deltok i andre kliniske studier innen 3 måneder;
• Personer som mottok medikamentell behandling som kan forstyrre GH-sekresjon eller GH-virkning innen 3 måneder;
• Andre forhold der etterforskeren utelukker påmelding til studien