Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante en pacientes con síndrome de Prader-Willi
30 de mayo de 2018 actualizado por: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Un ensayo clínico de fase III multicéntrico de un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de la inyección de hormona de crecimiento humano recombinante en pacientes con síndrome de Prader-Willi
Evaluar la efectividad de la inyección de rhGH (hormona de crecimiento humano recombinante) para mejorar el desarrollo motor en pacientes con SPW.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
30
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, Porcelana
- Reclutamiento
- Peking University First Hospital
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Beijing, Porcelana
- Reclutamiento
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Shanghai, Porcelana
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Fudan University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana
- Reclutamiento
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
- Reclutamiento
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1.Consentimiento informado firmado por el tutor legal de los sujetos;
- Los sujetos están dispuestos y pueden cooperar para completar las visitas programadas, los planes de tratamiento y las pruebas de laboratorio y otros procedimientos;
- Diagnosticado como PWS por prueba genética;
- Edad: 1 mes (30 días después del nacimiento) - 5 años de edad;
- Masculino o femenino;
- Calculado por la escala de desarrollo motor de Peabody, el cociente motor total, el cociente motor grueso o el cociente motor fino es inferior a 90 puntos;
- la función tiroidea está dentro del rango de referencia normal o permaneció dentro del rango de referencia normal mediante terapia de sustitución;
- Sin antecedentes de terapia con rhGH antes.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con función hepática o renal anormal;
- Sujetos con apnea central del sueño evidente y/o apnea obstructiva del sueño moderada o grave, infección pulmonar aguda;
- Sujetos con enfermedades crónicas que tienen efectos a largo plazo sobre el metabolismo óseo y la composición corporal;
- Sujetos con displasia esquelética congénita o escoliosis de la columna con un grado moderado o superior que requiera tratamiento o cojera;
- Sujetos con antecedentes de cardiopatía congénita, o un ecocardiograma que muestre que las anomalías estructurales requieren cirugía o terapia intervencionista o que la fracción de eyección del ventrículo izquierdo es <40 %, o un electrocardiograma anormal que requiere intervención;
- Sujetos con antecedentes de convulsiones o epilepsia;
- Sujetos con otras enfermedades crónicas sistémicas;
- Sujetos con tumores diagnosticados;
- Sujetos con antecedentes familiares de cáncer, antecedentes previos de cáncer o considerados de alto riesgo de cáncer que combinen otra información;
- Sujetos con enfermedad mental;
- Sujetos con diabetes o glucosa en ayunas anormal y los investigadores creen que eso puede afectar la seguridad del sujeto;
- Sujetos con obesidad severa;
- Sujetos con constitución altamente alérgica o alergia a proteínas o producto en investigación o su excipiente;
- Sujetos que participaron en otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses;
- Sujetos que recibieron tratamiento farmacológico que puede interferir con la secreción de GH o la acción de GH dentro de los 3 meses;
- Otras condiciones en las que el investigador impide la inscripción en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inyección de rhGH/Jintropin AQ
Fármaco: Inyección de hormona de crecimiento humano recombinante /Jintropin AQ, 30 UI/10 mg/3 ml/kit, 0,5 mg/m2/día durante las primeras 4 semanas, luego 1,0 mg/m2/día durante las siguientes 48 semanas; por inyección subcutánea, una vez al día durante un total de 52 semanas. Sin control.
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Fármaco: Inyección de hormona de crecimiento humano recombinante /Jintropin AQ, 30 UI/10 mg/3 ml/kit, 0,5 mg/m2/día durante las primeras 4 semanas, luego 1,0 mg/m2/día durante las siguientes 48 semanas; por inyección subcutánea, una vez al día durante un total de 52 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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El cambio del cociente motor total calculado por la escala motora del desarrollo de Peabody antes y después del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, 26 semanas, 52 semanas
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Línea de base, 26 semanas, 52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cociente de motricidad gruesa y cociente de motricidad fina calculados por la escala de desarrollo motor de Peabody antes y después del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, 26 semanas, 52 semanas
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Línea de base, 26 semanas, 52 semanas
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Cambio en la puntuación de la desviación estándar (SDS) de la altura por edad cronológica antes y después del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Cambio de peso corporal antes y después del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Cambio en la puntuación de la desviación estándar del IMC (índice de masa corporal) antes y después del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Cociente global, cociente locomotor, cociente de desarrollo personal-social, cociente de lenguaje, cociente de coordinación de ojos y manos, cociente de rendimiento y cambio de razonamiento práctico calculado por la escala de desarrollo mental de Griffiths
Periodo de tiempo: Línea de base, 26 semanas, 52 semanas
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Línea de base, 26 semanas, 52 semanas
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Maduración ósea (edad ósea/edad cronológica: BA/CA)
Periodo de tiempo: Línea de base, 52 semanas
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Línea de base, 52 semanas
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Cambio de IGF-1 (factor de crecimiento similar a la insulina 1) Ficha datos de seguridad (MSDS)
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Relación molar IGF-1/IGFBP-3
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Línea de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de abril de 2018
Finalización primaria (Anticipado)
1 de enero de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de mayo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de mayo de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
12 de junio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de junio de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de mayo de 2018
Última verificación
1 de mayo de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormonas
Otros números de identificación del estudio
- GenSci PWS CT
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .