Исследование по оценке эффективности и безопасности инъекций рекомбинантного человеческого гормона роста у пациентов с синдромом Прадера-Вилли
30 мая 2018 г. обновлено: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Одностороннее многоцентровое клиническое исследование фазы III для оценки эффективности и безопасности инъекций рекомбинантного человеческого гормона роста у пациентов с синдромом Прадера-Вилли
Оценить эффективность инъекций рчГР (рекомбинантного гормона роста человека) для улучшения моторного развития у пациентов с СПВ.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
30
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай
- Рекрутинг
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Китай
- Рекрутинг
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Китай
- Рекрутинг
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Китай
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай
- Рекрутинг
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Китай
- Рекрутинг
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 месяц до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- 1. Подписанное информированное согласие от законного опекуна субъектов;
- Субъекты желают и могут сотрудничать для выполнения запланированных посещений, составления планов лечения, лабораторных анализов и других процедур;
- Диагноз PWS с помощью генетического теста;
- Возраст: 1 месяц (30 дней после рождения) - 5 лет;
- Мужчина или женщина;
- Рассчитанный по шкале развития моторики Пибоди, общий двигательный коэффициент, коэффициент крупной моторики или коэффициент мелкой моторики составляет менее 90 баллов;
- Функция щитовидной железы находится в пределах нормы или остается в пределах нормы при заместительной терапии;
- В анамнезе терапии рчГР ранее не было.
Критерий исключения:
- Субъекты с аномальной функцией печени или почек;
- Субъекты с явным центральным апноэ сна и/или умеренным или тяжелым обструктивным апноэ сна, острой легочной инфекцией;
- Субъекты с хроническими заболеваниями, которые имеют долгосрочные последствия для костного метаболизма и состава тела;
- Субъекты с врожденной дисплазией скелета или сколиозом позвоночника средней и выше степени, требующей лечения, или хромотой;
- Субъекты с врожденным пороком сердца в анамнезе или эхокардиограмма, показывающая, что структурные аномалии требуют хирургического вмешательства или интервенционной терапии, или что фракция выброса левого желудочка составляет <40%, или аномальная электрокардиограмма, требующая вмешательства;
- Субъекты с историей судорог или эпилепсии;
- Субъекты с другими системными хроническими заболеваниями;
- Субъекты с диагностированными опухолями;
- Субъекты с семейным анамнезом рака, предыдущим анамнезом рака или с высоким риском рака, сочетающим другую информацию;
- Субъекты с психическими заболеваниями;
- Субъекты с диабетом или аномальным уровнем глюкозы натощак, и исследователи считают, что это может повлиять на безопасность субъекта;
- Субъекты с тяжелым ожирением;
- Субъекты с высокой аллергической конституцией или аллергией на белки или исследуемый продукт или его вспомогательное вещество;
- Субъекты, принимавшие участие в других клинических исследованиях в течение 3 месяцев;
- Субъекты, получавшие медикаментозное лечение, которое может повлиять на секрецию или действие ГР в течение 3 месяцев;
- Другие условия, при которых исследователь препятствует включению в исследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Инъекция rhGH/Jintropin AQ
Лекарственное средство: рекомбинантный гормон роста человека для инъекций/Джинтропин AQ, 30 МЕ/10 мг/3 мл/набор, 0,5 мг/м2/сутки в течение первых 4 недель, затем 1,0 мг/м2/сутки в течение последующих 48 недель; подкожно, один раз в день в течение 52 недель. Нет контроля.
|
Лекарственное средство: рекомбинантный гормон роста человека для инъекций/Джинтропин AQ, 30 МЕ/10 мг/3 мл/набор, 0,5 мг/м2/сутки в течение первых 4 недель, затем 1,0 мг/м2/сутки в течение последующих 48 недель; подкожно, один раз в день в течение 52 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение общего двигательного коэффициента, рассчитанного по шкале развития моторики Пибоди, до и после лечения.
Временное ограничение: Исходный уровень, 26 недель, 52 недели
|
Исходный уровень, 26 недель, 52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Коэффициент общей моторики и коэффициент мелкой моторики, рассчитанные по шкале развития моторики Пибоди до и после лечения.
Временное ограничение: Исходный уровень, 26 недель, 52 недели
|
Исходный уровень, 26 недель, 52 недели
|
|
Изменение показателя стандартного отклонения роста (SDS) в зависимости от хронологического возраста до и после лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
|
Изменение массы тела до и после лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
|
Изменение показателя стандартного отклонения ИМТ (индекса массы тела) до и после лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
|
Общий коэффициент, двигательный коэффициент, коэффициент личностно-социального развития, языковой коэффициент, коэффициент координации глаз и рук, коэффициент производительности и изменение практического мышления, рассчитанные по шкале умственного развития Гриффитса.
Временное ограничение: Исходный уровень, 26 недель, 52 недели
|
Исходный уровень, 26 недель, 52 недели
|
|
Костное созревание (костный возраст/хронологический возраст: BA/CA)
Временное ограничение: Исходный уровень, 52 недели
|
Исходный уровень, 52 недели
|
|
Изменение IGF-1 (инсулиноподобный фактор роста 1) SDS
Временное ограничение: Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
|
Молярное соотношение IGF-1/IGFBP-3
Временное ограничение: Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
Исходный уровень, 4 недели, 13 недель, 26 недель, 39 недель, 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 апреля 2018 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 января 2020 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 января 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 мая 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 мая 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 июня 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 июня 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 мая 2018 г.
Последняя проверка
1 мая 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Переедание
- Расстройства питания
- Генетические заболевания, врожденные
- Интеллектуальная недееспособность
- Аномалии, Множественные
- Хромосомные нарушения
- Ожирение
- Синдром
- Синдром Прадера-Вилли
- Физиологические эффекты лекарств
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Гормоны
Другие идентификационные номера исследования
- GenSci PWS CT
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .