Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Injektion rekombinanter menschlicher Wachstumshormone bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

30. Mai 2018 aktualisiert von: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Eine einarmige, multizentrische klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Injektion rekombinanter menschlicher Wachstumshormone bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

Bewertung der Wirksamkeit der Injektion von rhGH (rekombinantes menschliches Wachstumshormon) zur Verbesserung der motorischen Entwicklung bei Patienten mit PWS.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, China
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Rekrutierung
        • Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1.Unterschriebene Einverständniserklärung des Erziehungsberechtigten der Probanden;
  • Die Probanden sind bereit und in der Lage, zusammenzuarbeiten, um geplante Besuche, Behandlungspläne und Labortests und andere Verfahren durchzuführen;
  • Durch Gentest als PWS diagnostiziert;
  • Alter: 1 Monat (30 Tage nach der Geburt) - 5 Jahre;
  • Männlich oder weiblich;
  • Berechnet nach der Peabody Developmental Motor Scale beträgt der totale motorische Quotient, der grobmotorische Quotient oder der feinmotorische Quotient weniger als 90 Punkte;
  • Die Schilddrüsenfunktion liegt im normalen Referenzbereich oder blieb durch Substitutionstherapie im normalen Referenzbereich;
  • Keine Vorgeschichte einer rhGH-Therapie.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit abnormaler Leber- oder Nierenfunktion;
  • Patienten mit offensichtlicher zentraler Schlafapnoe und/oder mittelschwerer oder schwerer obstruktiver Schlafapnoe, akuter Lungeninfektion;
  • Personen mit chronischen Krankheiten, die langfristige Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel und die Körperzusammensetzung haben;
  • Patienten mit angeborener Skelettdysplasie oder Wirbelsäulenskoliose mit mittlerem und höherem Grad, die eine Behandlung oder Lahmheit erfordern;
  • Patienten mit angeborenen Herzfehlern in der Vorgeschichte oder einem Echokardiogramm, das zeigt, dass die strukturellen Anomalien eine Operation oder eine interventionelle Therapie erfordern oder dass die linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 % beträgt, oder das abnormale Elektrokardiogramm, das eine Intervention erfordert;
  • Patienten mit Krampfanfällen oder Epilepsie in der Vorgeschichte;
  • Patienten mit anderen systemischen chronischen Erkrankungen;
  • Probanden mit diagnostizierten Tumoren;
  • Probanden mit familiärer Vorgeschichte von Krebs, einer Vorgeschichte von Krebs oder Personen mit hohem Krebsrisiko, die andere Informationen kombinieren;
  • Personen mit Geisteskrankheit;
  • Personen mit Diabetes oder abnormalem Nüchternglukosewert und Forscher glauben, dass dies die Sicherheit der Person beeinträchtigen kann;
  • Probanden mit schwerer Fettleibigkeit;
  • Probanden mit stark allergischer Konstitution oder Allergie gegen Proteine ​​oder Prüfpräparate oder deren Hilfsstoffe;
  • Probanden, die innerhalb von 3 Monaten an anderen klinischen Studien teilgenommen haben;
  • Probanden, die innerhalb von 3 Monaten eine medikamentöse Behandlung erhalten haben, die die GH-Sekretion oder GH-Wirkung beeinträchtigen kann;
  • Andere Bedingungen, unter denen der Prüfarzt die Aufnahme in die Studie ausschließt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rhGH-Injektion/Jintropin AQ
Medikament: Injektion rekombinanter menschlicher Wachstumshormone/Jintropin AQ, 30 IE/10 mg/3 ml/Kit, 0,5 mg/m2/d für die ersten 4 Wochen, dann 1,0 mg/m2/d für die folgenden 48 Wochen; durch subkutane Injektion, einmal täglich für insgesamt 52 Wochen. Keine Kontrolle.
Arzneimittel: Injektion von rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (rhGH).
Medikament: Injektion rekombinanter menschlicher Wachstumshormone/Jintropin AQ, 30 IE/10 mg/3 ml/Kit, 0,5 mg/m2/d für die ersten 4 Wochen, dann 1,0 mg/m2/d für die folgenden 48 Wochen; durch subkutane Injektion einmal täglich für insgesamt 52 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Veränderung des gesamten motorischen Quotienten, berechnet mit der Peabody Developmental Motor Scale vor und nach der Behandlung
Zeitfenster: Baseline, 26 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 26 Wochen, 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Grobmotorischer Quotient und feinmotorischer Quotient, berechnet mit der Peabody Developmental Motor Scale vor und nach der Behandlung
Zeitfenster: Baseline, 26 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 26 Wochen, 52 Wochen
Veränderung der Standardabweichung der Körpergröße (SDS) nach chronologischem Alter vor und nach der Behandlung
Zeitfenster: Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
Veränderung des Körpergewichts vor und nach der Behandlung
Zeitfenster: Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
Änderung der Standardabweichung des BMI (Body Mass Index) vor und nach der Behandlung
Zeitfenster: Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
Globaler Quotient, lokomotorischer Quotient, persönlich-sozialer Entwicklungsquotient, Sprachquotient, Augen- und Handkoordinationsquotient, Leistungsquotient und Veränderung des praktischen Denkens, berechnet mit der Griffiths Mental Development Scale
Zeitfenster: Baseline, 26 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 26 Wochen, 52 Wochen
Knochenreifung (Knochenalter/ chronologisches Alter: BA/CA)
Zeitfenster: Basislinie, 52 Wochen
Basislinie, 52 Wochen
Änderung des IGF-1 (Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor 1) SDS
Zeitfenster: Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
IGF-1/IGFBP-3-Molverhältnis
Zeitfenster: Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen
Baseline, 4 Wochen, 13 Wochen, 26 Wochen, 39 Wochen, 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Mitarbeiter

Peking University First Hospital
Peking Union Medical College Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Tongji medical college huazhong university of science & technology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Mai 2018

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GenSci PWS CT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren