프라더-윌리 증후군 환자에서 재조합 인간성장호르몬 주사제의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2018년 5월 30일 업데이트: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Prader-Willi 증후군 환자에서 재조합 인간 성장 호르몬 주사의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 단일 암, 다기관 3상 임상 시험
PWS 환자의 운동 발달 개선을 위한 rhGH(재조합 인간 성장 호르몬) 주사의 효과를 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
30
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, 중국
- 모병
- Peking University First Hospital
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Beijing, 중국
- 모병
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Shanghai, 중국
- 모병
- Children's Hospital of Fudan University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국
- 모병
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국
- 모병
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 1. 피험자의 법정 후견인의 서명된 정보에 입각한 동의서
- 피험자는 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 절차를 완료하기 위해 기꺼이 협력할 수 있습니다.
- 유전자 검사에 의해 PWS로 진단됨;
- 나이: 생후 1개월(생후 30일) ~ 5세;
- 남성 또는 여성;
- Peabody Developmental Motor Scale로 계산한 총 운동 지수, 총 운동 지수 또는 소근육 운동 지수가 90점 미만입니다.
- 갑상선 기능이 정상 참조 범위 내에 있거나 대체 요법에 의해 정상 참조 범위 내에 남아 있는 경우
- 이전에 rhGH 요법의 병력이 없습니다.
제외 기준:
- 간 또는 신장 기능이 비정상적인 피험자;
- 명백한 중추성 수면 무호흡증 및/또는 중등도 또는 중증 폐쇄성 수면 무호흡증, 급성 폐 감염이 있는 피험자;
- 뼈 대사 및 체성분에 장기간 영향을 미치는 만성 질환이 있는 피험자;
- 치료 또는 절름발이가 필요한 중등도 이상의 척추 측만증 또는 선천성 골격 이형성증이 있는 피험자;
- 선천성 심장 질환의 병력이 있거나, 구조적 이상이 수술 또는 중재 요법이 필요하거나 좌심실 박출률이 40% 미만임을 보여주는 심초음파 검사 또는 중재가 필요한 비정상 심전도 검사를 받은 피험자;
- 경련 또는 간질 병력이 있는 피험자;
- 기타 전신성 만성 질환이 있는 피험자
- 진단된 종양을 가진 피험자;
- 암의 가족력이 있거나 암의 과거력이 있거나 다른 정보와 결합하여 암의 위험이 높은 것으로 간주되는 피험자;
- 정신 질환이 있는 피험자;
- 당뇨병이 있는 피험자 또는 비정상적인 공복 혈당 및 연구원이 피험자의 안전에 영향을 미칠 수 있다고 믿는 피험자;
- 심한 비만을 가진 피험자;
- 고도의 알레르기 체질이거나 단백질 또는 임상시험용 제품 또는 그 첨가제에 대한 알레르기가 있는 피험자
- 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 피험자
- 3개월 이내에 GH 분비 또는 GH 작용을 방해할 수 있는 약물 치료를 받은 피험자;
- 연구자가 연구 등록을 배제하는 기타 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rhGH 주사/진트로핀 AQ
약물: 재조합 인간 성장 호르몬 주사제/Jintropin AQ, 30IU/10mg/3ml/키트, 처음 4주 동안 0.5mg/m2/d, 이후 48주 동안 1.0mg/m2/d; 총 52주 동안 하루에 한 번 피하 주사. 대조군 없음.
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약물: 재조합 인간 성장 호르몬 주사제/Jintropin AQ, 30IU/10mg/3ml/키트, 처음 4주 동안 0.5mg/m2/d, 이후 48주 동안 1.0mg/m2/d; 총 52주 동안 1일 1회 피하주사.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 전후 Peabody Developmental Motor Scale로 계산한 총 운동 지수의 변화
기간: 기준선, 26주, 52주
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기준선, 26주, 52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 전후 Peabody Developmental Motor Scale로 계산한 총 운동 지수 및 미세 운동 지수
기간: 기준선, 26주, 52주
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기준선, 26주, 52주
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치료 전후 연령별 신장표준편차점수(SDS) 변화
기간: 기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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치료 전후 체중 변화
기간: 기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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치료 전후 BMI(체질량지수) 표준편차 점수 변화
기간: 기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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Griffiths Mental Development Scale로 계산된 글로벌 지수, 운동 지수, 개인-사회 발달 지수, 언어 지수, 눈과 손의 협응 지수, 수행 지수 및 실용적 추리 변화
기간: 기준선, 26주, 52주
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기준선, 26주, 52주
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뼈 성숙(뼈 나이/연령: BA/CA)
기간: 기준선, 52주
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기준선, 52주
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IGF-1(Insulin-like growth factor 1) SDS의 변화
기간: 기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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IGF-1/IGFBP-3 몰비
기간: 기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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기준선, 4주, 13주, 26주, 39주, 52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 14일
기본 완료 (예상)
2020년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 30일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 5월 30일
마지막으로 확인됨
2018년 5월 1일
추가 정보
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