Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van injectie met recombinant humaan groeihormoon te evalueren bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

30 mei 2018 bijgewerkt door: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Een eenarmige, multicenter fase III klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van injectie met recombinant humaan groeihormoon te evalueren bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

Om de effectiviteit van rhGH-injectie (Recombinant humaan groeihormoon) te evalueren voor het verbeteren van de motorische ontwikkeling bij patiënten met PWS.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, China
        • Werving
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China
        • Werving
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Shanghai, China
        • Werving
        • Children's Hospital of Fudan University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Werving
        • Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Werving
        • The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Ondertekende geïnformeerde toestemming van de wettelijke voogd van de proefpersonen;
  • Proefpersonen zijn bereid en in staat om samen te werken om geplande bezoeken, behandelplannen en laboratoriumtests en andere procedures te voltooien;
  • Gediagnosticeerd als PWS door gentest;
  • Leeftijd: 1 maand (30 dagen na de geboorte) - 5 jaar;
  • Man of vrouw;
  • Berekend door Peabody Developmental Motor Scale, is het totale motorische quotiënt, het grove motorische quotiënt of het fijne motorische quotiënt minder dan 90 punten;
  • Schildklierfunctie is binnen het normale referentiebereik of bleef binnen het normale referentiebereik door substitutietherapie;
  • Geen voorgeschiedenis van rhGH-therapie.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met een abnormale lever- of nierfunctie;
  • Proefpersonen met duidelijke centrale slaapapneu en/of matige of ernstige obstructieve slaapapneu, acute longinfectie;
  • Proefpersonen met chronische ziekten die langetermijneffecten hebben op het botmetabolisme en de lichaamssamenstelling;
  • Proefpersonen met congenitale skeletdysplasie of scoliose van de wervelkolom met matige of hogere graad die behandeling of kreupelheid vereisen;
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van aangeboren hartaandoeningen, of een echocardiogram waaruit blijkt dat de structurele afwijkingen een operatie of interventionele therapie vereisen of dat de linkerventrikelejectiefractie <40% is, of het abnormale elektrocardiogram waarvoor interventie nodig is;
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van convulsies of epilepsie;
  • Onderwerpen met andere systemische chronische ziekten;
  • Proefpersonen met gediagnosticeerde tumoren;
  • Proefpersonen met een familiegeschiedenis van kanker, een voorgeschiedenis van kanker, of die worden beschouwd als personen met een hoog risico op kanker die andere informatie combineren;
  • Onderwerpen met een psychische aandoening;
  • Proefpersonen met diabetes of abnormale nuchtere glucose en onderzoekers denken dat dit de veiligheid van de proefpersoon kan beïnvloeden;
  • Proefpersonen met ernstige obesitas;
  • Proefpersonen met een zeer allergische constitutie of allergie voor eiwitten of het onderzoeksproduct of de hulpstof;
  • Proefpersonen die binnen 3 maanden deelnamen aan andere klinische studies;
  • Onderwerpen die een medicamenteuze behandeling hebben ondergaan die de GH-afscheiding of de GH-werking binnen 3 maanden kan verstoren;
  • Andere omstandigheden waarin de onderzoeker deelname aan het onderzoek uitsluit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rhGH injectie/Jintropin AQ
Geneesmiddel: Recombinant Human Growth Hormone Injection /Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d gedurende de eerste 4 weken, daarna 1,0 mg/m2/d gedurende de volgende 48 weken; door subcutane injectie, eenmaal per dag gedurende in totaal 52 weken. Geen controle.
Geneesmiddel: Injectie met recombinant menselijk groeihormoon (rhGH).
Geneesmiddel: Recombinant Human Growth Hormone Injection /Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d gedurende de eerste 4 weken, daarna 1,0 mg/m2/d gedurende de volgende 48 weken; door subcutane injectie, eenmaal per dag gedurende in totaal 52 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De verandering van het totale motorische quotiënt berekend door Peabody Developmental Motor Scale voor en na de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, 26 weken, 52 weken
Basislijn, 26 weken, 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bruto-motorisch quotiënt en fijn-motorisch quotiënt berekend door Peabody Developmental Motor Scale voor en na de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, 26 weken, 52 weken
Basislijn, 26 weken, 52 weken
Verandering van de standaarddeviatiescore (SDS) van de lengte volgens chronologische leeftijd voor en na de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
Verandering van lichaamsgewicht voor en na de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
Verandering van BMI (Body mass index) standaarddeviatiescore voor en na de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
Globaal quotiënt, locomotorisch quotiënt, persoonlijk-sociale ontwikkelingsquotiënt, taalquotiënt, oog- en handcoördinatiequotiënt, prestatiequotiënt en verandering in praktisch redeneren berekend door Griffiths Mental Development Scale
Tijdsspanne: Basislijn, 26 weken, 52 weken
Basislijn, 26 weken, 52 weken
Botrijping (botleeftijd/chronologische leeftijd: BA/CA)
Tijdsspanne: Basislijn, 52 weken
Basislijn, 52 weken
Verandering van IGF-1 (Insuline-achtige groeifactor 1) SDS
Tijdsspanne: Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
IGF-1/IGFBP-3 molverhouding
Tijdsspanne: Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken
Basislijn, 4 weken, 13 weken, 26 weken, 39 weken, 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Medewerkers

Peking University First Hospital
Peking Union Medical College Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Beijing Children's Hospital
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
Tongji medical college huazhong university of science & technology

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 april 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 mei 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2018

Laatst geverifieerd

1 mei 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GenSci PWS CT

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren