Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo iniekcji rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego
30 maja 2018 zaktualizowane przez: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Jednoramienne, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo iniekcji rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego
Ocena skuteczności iniekcji rhGH (rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu) w poprawie rozwoju motorycznego u pacjentów z PWS.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
30
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny
- Rekrutacyjny
- Peking Union Medical College Hospital
-
Beijing, Chiny
- Rekrutacyjny
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Chiny
- Rekrutacyjny
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Shanghai, Chiny
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny
- Rekrutacyjny
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny
- Rekrutacyjny
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 miesiąc do 5 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 1. Podpisana świadoma zgoda opiekuna prawnego uczestników;
- Pacjenci są chętni i zdolni do współpracy w celu realizacji zaplanowanych wizyt, planów leczenia oraz badań laboratoryjnych i innych procedur;
- Zdiagnozowano jako PWS za pomocą testu genetycznego;
- Wiek: 1 miesiąc (30 dni po urodzeniu) - 5 lat;
- Mężczyzna czy kobieta;
- Obliczony za pomocą Peabody Developmental Motor Scale całkowity iloraz motoryczny, iloraz motoryki dużej lub iloraz motoryki małej jest mniejszy niż 90 punktów;
- Czynność tarczycy mieści się w normalnym zakresie referencyjnym lub pozostała w normalnym zakresie referencyjnym dzięki terapii substytucyjnej;
- Brak wcześniejszej terapii rhGH.
Kryteria wyłączenia:
- Osoby z nieprawidłową czynnością wątroby lub nerek;
- Pacjenci z oczywistym centralnym bezdechem sennym i/lub umiarkowanym lub ciężkim obturacyjnym bezdechem sennym, ostrą infekcją płuc;
- Osoby z chorobami przewlekłymi, które mają długotrwały wpływ na metabolizm kości i skład ciała;
- Osoby z wrodzoną dysplazją szkieletową lub skoliozą kręgosłupa w stopniu umiarkowanym i wyższym wymagające leczenia lub kulawizny;
- Pacjenci z wrodzoną wadą serca w wywiadzie lub echokardiogram wykazujący, że nieprawidłowości strukturalne wymagają operacji lub leczenia interwencyjnego lub że frakcja wyrzutowa lewej komory wynosi <40%, lub nieprawidłowy elektrokardiogram wymagający interwencji;
- Pacjenci z historią drgawek lub epilepsji;
- Pacjenci z innymi ogólnoustrojowymi chorobami przewlekłymi;
- Osoby ze zdiagnozowanymi nowotworami;
- Osoby z rodzinną historią raka, wcześniejszą historią raka lub uważane za osoby z wysokim ryzykiem raka łączące inne informacje;
- Osoby z chorobą psychiczną;
- Osoby z cukrzycą lub nieprawidłowym poziomem glukozy na czczo i badacze uważają, że może to mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta;
- Osoby z ciężką otyłością;
- Osoby z wysoce alergiczną budową lub alergią na białka lub badany produkt lub jego substancję pomocniczą;
- Pacjenci, którzy brali udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy;
- Osoby, które otrzymały leczenie farmakologiczne, które może wpływać na wydzielanie lub działanie GH w ciągu 3 miesięcy;
- Inne warunki, w których badacz wyklucza włączenie do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: wstrzyknięcie rhGH/Jintropin AQ
Lek: rekombinowany ludzki hormon wzrostu do wstrzykiwań /Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/zestaw, 0,5 mg/m2/d przez pierwsze 4 tygodnie, następnie 1,0 mg/m2/d przez kolejne 48 tygodni; przez wstrzyknięcie podskórne, raz dziennie przez łącznie 52 tygodnie. Brak kontroli.
|
Lek: rekombinowany ludzki hormon wzrostu do wstrzykiwań /Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/zestaw, 0,5 mg/m2/d przez pierwsze 4 tygodnie, następnie 1,0 mg/m2/d przez kolejne 48 tygodni; we wstrzyknięciu podskórnym, raz dziennie przez łącznie 52 tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana całkowitego ilorazu motorycznego obliczonego przez Peabody Developmental Motor Scale przed i po leczeniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 26 tygodni, 52 tygodnie
|
Punkt wyjściowy, 26 tygodni, 52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Iloraz motoryki dużej i motoryki małej obliczono za pomocą Skali Motoryki Rozwojowej Peabody'ego przed i po leczeniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 26 tygodni, 52 tygodnie
|
Punkt wyjściowy, 26 tygodni, 52 tygodnie
|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu (SDS) według wieku chronologicznego przed i po leczeniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
|
Zmiana masy ciała przed i po leczeniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego BMI (wskaźnik masy ciała) przed i po leczeniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
|
Globalny iloraz, iloraz lokomotoryczny, iloraz rozwoju osobowo-społecznego, iloraz językowy, iloraz koordynacji wzrokowo-ruchowej, iloraz wydajności i praktyczna zmiana rozumowania obliczona za pomocą Skali Rozwoju Psychicznego Griffithsa
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 26 tygodni, 52 tygodnie
|
Punkt wyjściowy, 26 tygodni, 52 tygodnie
|
|
Dojrzewanie kości (wiek kostny/ wiek chronologiczny: BA/CA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 52 tygodnie
|
Wartość wyjściowa, 52 tygodnie
|
|
Zmiana IGF-1 (insulinopodobny czynnik wzrostu 1) SDS
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
|
Stosunek molowy IGF-1/IGFBP-3
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
Punkt wyjściowy, 4 tygodnie, 13 tygodni, 26 tygodni, 39 tygodni, 52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2018
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 stycznia 2020
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 stycznia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 maja 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 maja 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 czerwca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 czerwca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 maja 2018
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroba
- Wady wrodzone
- Przekarmienie
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Upośledzenie intelektualne
- Nieprawidłowości, mnogość
- Zaburzenia chromosomowe
- Otyłość
- Zespół
- Zespół Pradera-Williego
- Fizjologiczne skutki leków
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Hormony
Inne numery identyfikacyjne badania
- GenSci PWS CT
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .