Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione di ormone della crescita umano ricombinante nei pazienti con sindrome di Prader-Willi
30 maggio 2018 aggiornato da: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Uno studio clinico multicentrico di fase III a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione di ormone della crescita umano ricombinante in pazienti con sindrome di Prader-Willi
Valutare l'efficacia dell'iniezione di rhGH (ormone della crescita umano ricombinante) per migliorare lo sviluppo motorio nei pazienti con PWS.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
30
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing, Cina
- Reclutamento
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, Cina
- Reclutamento
- Peking University First Hospital
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Beijing, Cina
- Reclutamento
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Shanghai, Cina
- Reclutamento
- Children's Hospital of Fudan University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina
- Reclutamento
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Cina
- Reclutamento
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 mese a 5 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 1. Consenso informato firmato dal tutore legale dei soggetti;
- I soggetti sono disposti e in grado di collaborare per completare visite programmate, piani di trattamento e test di laboratorio e altre procedure;
- Diagnosi di PWS mediante test genetico;
- Età: 1 mese (30 giorni dopo la nascita) - 5 anni;
- Maschio o femmina;
- Calcolato dalla Peabody Developmental Motor Scale, il quoziente motorio totale, il quoziente motorio lordo o il quoziente motorio fine è inferiore a 90 punti;
- La funzione tiroidea è all'interno del normale intervallo di riferimento o è rimasta all'interno del normale intervallo di riferimento mediante terapia sostitutiva;
- Nessuna storia di terapia con rhGH prima.
Criteri di esclusione:
- Soggetti con funzionalità epatica o renale anomala;
- Soggetti con evidente apnea centrale del sonno e/o apnea ostruttiva del sonno moderata o grave, infezione polmonare acuta;
- Soggetti con malattie croniche che hanno effetti a lungo termine sul metabolismo osseo e sulla composizione corporea;
- Soggetti con displasia scheletrica congenita o scoliosi della colonna vertebrale con grado moderato e superiore che richiedono trattamento o zoppia;
- Soggetti con storia di cardiopatia congenita o un ecocardiogramma che mostri che le anomalie strutturali richiedono un intervento chirurgico o una terapia interventistica o che la frazione di eiezione ventricolare sinistra è <40% o l'elettrocardiogramma anormale che richiede un intervento;
- Soggetti con anamnesi di convulsioni o epilessia;
- Soggetti con altre malattie croniche sistemiche;
- Soggetti con tumori diagnosticati;
- Soggetti con storia familiare di cancro, una precedente storia di cancro o considerati ad alto rischio di cancro che combinano altre informazioni;
- Soggetti con malattia mentale;
- Soggetti con diabete o glicemia a digiuno anormale e i ricercatori ritengono che possa influire sulla sicurezza del soggetto;
- Soggetti con grave obesità;
- Soggetti con costituzione altamente allergica o allergia alle proteine o al prodotto sperimentale o al suo eccipiente;
- Soggetti che hanno preso parte ad altri studi clinici entro 3 mesi;
- Soggetti che hanno ricevuto un trattamento farmacologico che potrebbe interferire con la secrezione o l'azione del GH entro 3 mesi;
- Altre condizioni in cui lo sperimentatore preclude l'arruolamento nello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: iniezione di rhGH/Jintropin AQ
Droghe: Iniezione di ormone della crescita umano ricombinante/Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d per le prime 4 settimane, quindi 1,0 mg/m2/d per le successive 48 settimane; per iniezione sottocutanea, una volta al giorno per un totale di 52 settimane. Nessun controllo.
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Droghe: Iniezione di ormone della crescita umano ricombinante/Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d per le prime 4 settimane, quindi 1,0 mg/m2/d per le successive 48 settimane; per iniezione sottocutanea, una volta al giorno per un totale di 52 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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La variazione del quoziente motorio totale calcolato dalla Peabody Developmental Motor Scale prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 26 settimane, 52 settimane
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Basale, 26 settimane, 52 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Quoziente motorio lordo e quoziente motorio fine calcolato dalla Peabody Developmental Motor Scale prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 26 settimane, 52 settimane
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Basale, 26 settimane, 52 settimane
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Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) per età cronologica prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Variazione del peso corporeo prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Modifica del punteggio di deviazione standard del BMI (indice di massa corporea) prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Quoziente globale, quoziente locomotore, quoziente di sviluppo personale-sociale, quoziente linguistico, quoziente di coordinazione oculare e manuale, quoziente di prestazione e variazione del ragionamento pratico calcolati dalla scala di sviluppo mentale di Griffiths
Lasso di tempo: Basale, 26 settimane, 52 settimane
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Basale, 26 settimane, 52 settimane
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Maturazione ossea (età ossea/età cronologica: BA/CA)
Lasso di tempo: Basale, 52 settimane
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Basale, 52 settimane
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Cambiamento di IGF-1 (fattore di crescita insulino-simile 1) SDS
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Rapporto molare IGF-1/IGFBP-3
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Basale, 4 settimane, 13 settimane, 26 settimane, 39 settimane, 52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 aprile 2018
Completamento primario (Anticipato)
1 gennaio 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
1 gennaio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 maggio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 maggio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
12 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 giugno 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 maggio 2018
Ultimo verificato
1 maggio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Patologia
- Anomalie congenite
- Ipernutrizione
- Disturbi della nutrizione
- Malattie genetiche, congenite
- Disabilità intellettuale
- Anomalie multiple
- Disturbi cromosomici
- Obesità
- Sindrome
- Sindrome di Prader-Willi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Ormoni
Altri numeri di identificazione dello studio
- GenSci PWS CT
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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