Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança da injeção de hormônio de crescimento humano recombinante em pacientes com síndrome de Prader-Willi
30 de maio de 2018 atualizado por: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Um ensaio clínico multicêntrico de braço único de fase III para avaliar a eficácia e a segurança da injeção de hormônio de crescimento humano recombinante em pacientes com síndrome de Prader-Willi
Avaliar a eficácia da injeção de rhGH (hormônio de crescimento humano recombinante) para melhorar o desenvolvimento motor em pacientes com SPW.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
30
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, China
- Recrutamento
- Peking University First Hospital
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Beijing, China
- Recrutamento
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Shanghai, China
- Recrutamento
- Children's Hospital of Fudan University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China
- Recrutamento
- Tongji Medical College Huazhong University of Science & Technology
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China
- Recrutamento
- The Children's Hospital,Zhejiang University School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 1. Termo de consentimento livre e esclarecido assinado pelo responsável legal dos sujeitos;
- Os sujeitos estão dispostos e são capazes de cooperar para completar visitas agendadas, planos de tratamento e exames laboratoriais e outros procedimentos;
- Diagnosticado como SPW por teste genético;
- Idade: 1 mês (30 dias após o nascimento) - 5 anos de idade;
- Macho ou fêmea;
- Calculado pela Peabody Developmental Motor Scale, quociente motor total, quociente motor grosso ou quociente motor fino é inferior a 90 pontos;
- A função tireoidiana está dentro do intervalo de referência normal ou permaneceu dentro do intervalo de referência normal por terapia de substituição;
- Sem história de terapia com rhGH antes.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com função hepática ou renal anormal;
- Indivíduos com apnéia do sono central óbvia e/ou apnéia do sono obstrutiva moderada ou grave, infecção pulmonar aguda;
- Indivíduos com doenças crônicas que afetam a longo prazo o metabolismo ósseo e a composição corporal;
- Indivíduos com displasia esquelética congênita, ou escoliose de coluna com grau moderado e acima que necessitem de tratamento ou claudicação;
- Indivíduos com histórico de cardiopatia congênita, ou um ecocardiograma mostrando que as anormalidades estruturais requerem cirurgia ou terapia intervencionista ou que a fração de ejeção do ventrículo esquerdo é <40%, ou o eletrocardiograma anormal requer intervenção;
- Indivíduos com história de convulsões ou epilepsia;
- Portadores de outras doenças crônicas sistêmicas;
- Indivíduos com tumores diagnosticados;
- Indivíduos com histórico familiar de câncer, histórico anterior de câncer ou considerados de alto risco para câncer combinando outras informações;
- Sujeitos com doença mental;
- Indivíduos com diabetes ou glicemia de jejum anormal e os pesquisadores acreditam que isso pode afetar a segurança do indivíduo;
- Indivíduos com obesidade grave;
- Indivíduos com constituição altamente alérgica ou alergia a proteínas ou produto experimental ou seu excipiente;
- Indivíduos que participaram de outros ensaios clínicos dentro de 3 meses;
- Indivíduos que receberam tratamento medicamentoso que pode interferir na secreção ou ação do GH dentro de 3 meses;
- Outras condições nas quais o investigador impede a inscrição no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: injeção de rhGH/Jintropin AQ
Droga: Injeção de hormônio de crescimento humano recombinante/Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d nas primeiras 4 semanas, depois 1,0 mg/m2/d nas 48 semanas subsequentes; por injeção subcutânea, uma vez por dia durante um total de 52 semanas. Sem controle.
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Droga: Injeção de hormônio de crescimento humano recombinante/Jintropin AQ, 30IU/10 mg/3ml/kit, 0,5 mg/m2/d nas primeiras 4 semanas, depois 1,0 mg/m2/d nas 48 semanas subsequentes; por injeção subcutânea, uma vez por dia durante um total de 52 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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A mudança do quociente motor total calculado pela Peabody Developmental Motor Scale antes e depois do tratamento
Prazo: Linha de base, 26 semanas, 52 semanas
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Linha de base, 26 semanas, 52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Quociente motor grosso e quociente motor fino calculado pela Peabody Developmental Motor Scale antes e depois do tratamento
Prazo: Linha de base, 26 semanas, 52 semanas
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Linha de base, 26 semanas, 52 semanas
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Mudança do escore de desvio padrão da altura (SDS) por idade cronológica antes e depois do tratamento
Prazo: Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Alteração do peso corporal antes e após o tratamento
Prazo: Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Alteração da pontuação do desvio padrão do IMC (índice de massa corporal) antes e após o tratamento
Prazo: Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Quociente global, quociente locomotor, quociente de desenvolvimento pessoal-social, quociente de linguagem, quociente de coordenação olho-mão, quociente de desempenho e mudança de raciocínio prático calculado pela Escala de Desenvolvimento Mental de Griffiths
Prazo: Linha de base, 26 semanas, 52 semanas
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Linha de base, 26 semanas, 52 semanas
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Maturação óssea (idade óssea/ idade cronológica: BA/CA)
Prazo: Linha de base, 52 semanas
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Linha de base, 52 semanas
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Mudança de IGF-1 (fator de crescimento semelhante à insulina 1) SDS
Prazo: Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Razão molar IGF-1/IGFBP-3
Prazo: Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Linha de base, 4 semanas, 13 semanas, 26 semanas, 39 semanas, 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de abril de 2018
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de janeiro de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de maio de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de maio de 2018
Primeira postagem (Real)
12 de junho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de junho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de maio de 2018
Última verificação
1 de maio de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Obesidade
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Hormônios
Outros números de identificação do estudo
- GenSci PWS CT
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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