En undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant human væksthormoninjektion hos patienter med Prader-Willi syndrom

Inklusionskriterier:

• 1. Underskrevet informeret samtykke fra den juridiske værge for emnerne;
• Forsøgspersoner er villige og i stand til at samarbejde for at gennemføre planlagte besøg, behandlingsplaner og laboratorietests og andre procedurer;
• Diagnosticeret som PWS ved gentest;
• Alder: 1 måned (30 dage efter fødslen) - 5 år;
• Mand eller kvinde;
• Beregnet af Peabody Developmental Motor Scale, er total motorisk kvotient, grovmotorisk kvotient eller finmotorisk kvotient mindre end 90 point;
• Skjoldbruskkirtelfunktionen er inden for det normale referenceområde eller forblev inden for det normale referenceområde ved substitutionsterapi;
• Ingen historie med rhGH-terapi før.

Ekskluderingskriterier:

• Personer med unormal lever- eller nyrefunktion;
• Personer med tydelig central søvnapnø og/eller moderat eller svær obstruktiv søvnapnø, akut lungeinfektion;
• Personer med kroniske sygdomme, der har langsigtede virkninger på knoglemetabolisme og kropssammensætning;
• Personer med medfødt skeletdysplasi eller rygsøjleskoliose med moderat og over grad, der kræver behandling eller halthed;
• Personer med en historie med medfødt hjertesygdom eller et ekkokardiogram, der viser, at de strukturelle abnormiteter kræver kirurgi eller interventionel terapi, eller at den venstre ventrikulære ejektionsfraktion er <40 %, eller det unormale elektrokardiogram, der kræver intervention;
• Personer med historie med kramper eller epilepsi;
• Personer med andre systemiske kroniske sygdomme;
• Forsøgspersoner med diagnosticerede tumorer;
• Forsøgspersoner med familiehistorie med kræftsygdomme, en tidligere kræfthistorie eller anses for at have en høj risiko for kræft ved at kombinere anden information;
• Personer med psykisk sygdom;
• Forsøgspersoner med diabetes eller unormal fastende glukose og forskere mener, at det kan påvirke patientens sikkerhed;
• Personer med svær overvægt;
• Personer med meget allergisk konstitution eller allergi over for proteiner eller forsøgsprodukt eller dets hjælpestof;
• Forsøgspersoner, der deltog i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder;
• Forsøgspersoner, der modtog lægemiddelbehandling, der kan interferere med GH-sekretion eller GH-virkning inden for 3 måneder;
• Andre forhold, hvor investigator udelukker tilmelding til undersøgelsen