CDKL5欠損症の小児および若年成人における補助ガナキソロン治療の研究 (Marigold)
2023年4月12日 更新者：Marinus Pharmaceuticals
サイクリン依存性キナーゼ様 5 (CDKL5) 欠乏症 (CDD) の小児および若年成人における補助的ガナキソロン治療の二重盲検無作為化プラセボ対照試験と、その後の長期非盲検治療
遺伝的に確認された CDKL5 遺伝子変異を有する小児および若年成人の発作の治療に対する補助的ガナキソロン療法の有効性、安全性、忍容性をプラセボと比較して評価する臨床研究。
調査の概要
詳細な説明
マリーゴールド研究は、疾患関連の CDKL5 遺伝子バリアントが確認された 2 歳から 21 歳までの約 70 人の患者を登録する、世界規模の二重盲検プラセボ対照第 III 相臨床試験です。
患者は、無作為化される前にベースライン期間を経て、既存の抗てんかん治療に加えて、ガナキソロンまたはプラセボのいずれかを 17 週間投与されます。
治療期間後、特定の適格要件を満たすすべての患者は、研究の非盲検段階でガナキソロンを受ける機会があります。
この研究の主要な有効性エンドポイントは、発作の減少率です。
副次評価項目には、ガナキソロンを用いた以前の臨床研究で見られた特定の行動および睡眠障害を把握するための非発作関連のエンドポイントが含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
101
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095-1742
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
- Marinus Research Site
-
Orlando、Florida、アメリカ、32819
- Marinus Research Site
-
-
Georgia
-
Norcross、Georgia、アメリカ、30093
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612-3852
- Marinus Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Marinus Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63130
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4318
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Marinus Research Site
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス
- Marinus Research Site
-
Bristol、イギリス
- Marinus Research Site
-
Glasgow、イギリス
- Marinus Research Facility
-
London、イギリス
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Ramat Gan、イスラエル
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Firenze、イタリア
- Marinus Research Site
-
Milano、イタリア
- Marinus Research Site
-
Pavia、イタリア
- Marinus Research Site
-
Roma、イタリア
- Marinus Research Site
-
Verona、イタリア
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Queensland
-
Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Marinus Research Site
-
Melbourne、Victoria、オーストラリア、3168
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Paris、フランス
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz、ポーランド
- Marinus Research Site
-
Kraków、ポーランド
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Moscow、ロシア連邦
- Marinus Research Site
-
Nizhniy Novgorod、ロシア連邦
- Marinus Research Site
-
Novosibirsk、ロシア連邦
- Marinus Research Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 遺伝的に確認された CDKL5 遺伝子変異、1 歳までの発作発症、および 2 歳までの自立歩行の欠如
- 2種類以上の抗てんかん薬を服用しているにも関わらず、発作をコントロールできない
- 一次発作のタイプで、28日あたり少なくとも16回の発作
- 0 ～ 4 種類の抗てんかん薬の安定したレジメンで (迷走神経刺激剤、ケトジェニック ダイエット、修正アトキンス ダイエットはこの制限にはカウントされません)
- 追加の包含基準が適用され、研究チームと話し合うことができます
除外基準:
- ガナキソロンへの以前の暴露
- 脳波上で不整脈パターンを伴うウェスト症候群、または主に乳児痙攣型の発作
- 副腎皮質刺激ホルモン (ACTH)、プレドニゾンまたは他のグルココルチコイドの使用、または CYP3A4/5/7 の中程度または強力な誘導剤または阻害剤の使用は禁止されています
- 患者がEpidiolex®の処方箋を持っていない限り、二重盲検段階ではテトラヒドロカンナビノール（THC）またはカンナビジオール（CBD）の使用は禁止されています
- -スクリーニング前の30日以内または5半減期未満の他の治験薬への曝露
- -スクリーニング訪問時の血漿アロプレグナノロン硫酸（Allo-S）レベルが6.0 ng / ml以上
- 追加の除外基準が適用され、研究チームと話し合うことができます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ懸濁液 1 日 3 回、17 週間
|
非活性
他の名前：
|
|
実験的：ガナキソロン
ガナキソロン懸濁液 (50 mg/ml) 1 日 3 回、17 週間
|
活性薬物
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
主な運動発作タイプの 28 日間の発作頻度のまとめ
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
|
6週間の予測ベースライン期間と比較した、二重盲検治療期間中の主要な運動発作タイプの28日間の発作頻度の要約 注: 要約は、個々の発作、可算発作、および不可算発作を含むクラスターの合計に基づいています (不可算発作を含む各クラスターは 1 回の発作としてカウントされます)。 ベースラインおよびベースライン後の間隔内で、28 日間の発作頻度は、間隔内の発作の総数を、間隔内の発作データが利用可能な日数で割り、28 を掛けて計算されました。 |
17週間の二重盲検治療期間の終了
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
注意の変化の介護者全体の印象
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
|
プラセボと比較したガナキソロンの二重盲検治療期間中の注意の変化に対する介護者の全体的な印象。
治験責任医師と介護者は、治験責任医師の説明を通じて、注意力、気分、行動、睡眠の改善を報告しました
|
17週間の二重盲検治療期間の終了
|
|
目標行動の変化に対する介護者の全体的な印象
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
|
プラセボと比較したガナキソロンの二重盲検治療期間中の標的行動の変化に対する介護者の全体的な印象。
治験責任医師と介護者は、治験責任医師の説明を通じて、注意力、気分、行動、睡眠の改善を報告しました。
|
17週間の二重盲検治療期間の終了
|
|
改善の臨床的全体的印象 - 親/介護者
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
|
プラセボと比較したガナキソロンの二重盲検治療期間中の改善の臨床全体的な印象。
CGI は 7 段階で評価され、さまざまな回答を使用して病気の重症度が評価されます。
|
17週間の二重盲検治療期間の終了
|
|
改善の臨床的全体的印象 - 臨床医
時間枠：[期間: 17 週間の二重盲検治療期間の終了]
|
プラセボと比較したガナキソロンの二重盲検治療期間中の改善の臨床全体的な印象
|
[期間: 17 週間の二重盲検治療期間の終了]
|
|
主要な運動発作タイプの無発作日数の割合
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
|
プラセボと比較した、ガナキソロンの二重盲検治療期間中の主要な運動発作タイプの無発作日数の割合。
主要な運動発作のタイプには、両側性強直性（持続性運動活動 = 3 秒）、全身性強直間代性、脱力/脱落性、両側性間代性、および焦点から両側性強直間代性が含まれます。
|
17週間の二重盲検治療期間の終了
|
|
一次発作のタイプに基づく、最長無発作間隔の算術的変化
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
|
プラセボと比較したガナキソロンの二重盲検治療期間中の一次発作タイプに基づいた最長無発作間隔の算術的変化
|
17週間の二重盲検治療期間の終了
|
|
発作の強さと持続時間の変化に対する介護者の全体的な印象
時間枠：17週間の二重盲検治療期間の終了
|
プラセボと比較したガナキソロンの二重盲検治療期間中の発作の強さと持続時間の変化に対する介護者の全体的な印象。
CGI-C は、介入開始時のベースライン状態と比較して、患者の病気がどの程度改善または悪化したかを臨床医が評価する必要がある 7 段階のスケールです。
|
17週間の二重盲検治療期間の終了
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Joseph Hulihan, MD、Marinus Pharmaceuticals, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月30日
一次修了 (実際)
2020年7月31日
研究の完了 (実際)
2021年5月28日
試験登録日
最初に提出
2018年6月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月19日
最初の投稿 (実際)
2018年6月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月12日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。