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儿童和青年 CDKL5 缺乏症加奈索酮辅助治疗的研究 (Marigold)

2023年4月12日 更新者：Marinus Pharmaceuticals

在患有细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺陷症 (CDD) 的儿童和年轻人中进行加奈索酮辅助治疗的双盲、随机、安慰剂对照试验，随后进行长期开放标签治疗

一项临床研究，旨在评估与安慰剂相比，加奈索酮辅助疗法治疗经遗传证实的 CDKL5 基因突变的儿童和年轻人癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

Marigold 研究是一项全球性、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，将招募大约 70 名年龄在 2 至 21 岁之间且确诊与疾病相关的 CDKL5 基因变异的患者。 除了现有的抗癫痫治疗外，患者将接受基线期，然后随机接受为期 17 周的加奈索酮或安慰剂治疗。 治疗期结束后，所有符合特定资格要求的患者将有机会在研究的开放标签阶段接受加奈索酮。 该研究的主要疗效终点是癫痫发作的减少百分比。 次要结果指标将包括与癫痫发作无关的终点，以捕捉在之前的加奈索酮临床研究中发现的某些行为和睡眠障碍。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

101

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Ramat Gan、以色列
        • Marinus Research Site
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Marinus Research Site
      • Nizhniy Novgorod、俄罗斯联邦
        • Marinus Research Site
      • Novosibirsk、俄罗斯联邦
        • Marinus Research Site
  • 意大利
      • Firenze、意大利
        • Marinus Research Site
      • Milano、意大利
        • Marinus Research Site
      • Pavia、意大利
        • Marinus Research Site
      • Roma、意大利
        • Marinus Research Site
      • Verona、意大利
        • Marinus Research Site
  • 法国
      • Paris、法国
        • Marinus Research Site
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰
        • Marinus Research Site
      • Kraków、波兰
        • Marinus Research Site
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Heidelberg、Victoria、澳大利亚、3084
        • Marinus Research Site
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3168
        • Marinus Research Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095-1742
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • Marinus Research Site
      • Orlando、Florida、美国、32819
        • Marinus Research Site
    • Georgia
      • Norcross、Georgia、美国、30093
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612-3852
        • Marinus Research Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Marinus Research Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63130
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston、New Jersey、美国、07039
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4318
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Marinus Research Site
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Marinus Research Site
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Marinus Research Site
      • Bristol、英国
        • Marinus Research Site
      • Glasgow、英国
        • Marinus Research Facility
      • London、英国
        • Marinus Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 经基因证实的 CDKL5 基因突变，1 岁时癫痫发作，2 岁时无法独立行走
  • 尽管使用了 2 种或更多种抗癫痫药物仍无法控制癫痫发作
  • 原发性发作类型每 28 天至少发作 16 次
  • 使用 0-4 种抗癫痫药物的稳定方案（迷走神经刺激器、生酮饮食和改良阿特金斯饮食不计入此限制）
  • 附加纳入标准适用，可与研究团队讨论

排除标准：

  • 以前接触过加奈索酮
  • West 综合征伴脑电图上的高度节律失常模式或主要为婴儿痉挛型癫痫发作
  • 禁止使用促肾上腺皮质激素 (ACTH)、泼尼松或其他糖皮质激素或使用中度或强诱导剂或 CYP3A4/5/7 抑制剂
  • 在双盲阶段禁止使用四氢大麻酚 (THC) 或大麻二酚 (CBD)，除非患者有 Epidiolex® 的处方
  • 在筛选前 30 天内或少于 5 个半衰期内接触任何其他研究药物
  • 筛选访视时血浆四氢孕烷醇酮硫酸盐 (Allo-S) 水平大于或等于 6.0 ng/ml
  • 附加排除标准适用，可与研究团队讨论

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂悬浮液 3 次/天，持续 17 周
药品：安慰剂
不活跃
其他名称：
  • 安慰剂（加奈索酮）
实验性的：加奈索酮
加奈索酮悬浮液 (50 mg/ml) 3 次/天，持续 17 周
药品：加奈索酮
活性药物

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要电机发作类型的 28 天发作频率总结
大体时间：双盲 17 周治疗期结束

相对于 6 周前瞻性基线期，双盲治疗期间主要运动发作类型的 28 天发作频率总结

注：总结基于单次癫痫发作、可计数癫痫发作和不可计数癫痫发作的集群（具有不可计数癫痫发作的每个集群计为 1 次癫痫发作）的总和。 在基线和基线后间隔内，28 天癫痫发作频率计算为间隔内的癫痫发作总数除以间隔内有可用癫痫发作数据的天数，再乘以 28。
双盲 17 周治疗期结束

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
照顾者对注意力变化的总体印象
大体时间：双盲 17 周治疗期结束
与安慰剂相比，护理人员对加奈索酮双盲治疗期间注意力变化的总体印象。 调查人员和护理人员通过调查人员的叙述报告了注意力、情绪、行为和睡眠的改善
双盲 17 周治疗期结束
照顾者对目标行为变化的整体印象
大体时间：双盲 17 周治疗期结束
与安慰剂相比，护理人员对加奈索酮双盲治疗期间目标行为变化的总体印象。 调查人员和护理人员通过调查人员的叙述报告了注意力、情绪、行为和睡眠的改善。
双盲 17 周治疗期结束
改善的临床总体印象 - 家长/看护人
大体时间：双盲 17 周治疗期结束
与安慰剂相比，加奈索酮双盲治疗期间临床总体改善印象。 CGI 采用 7 分制评分，疾病严重程度使用一系列反应。
双盲 17 周治疗期结束
改善的临床总体印象 - 临床医生
大体时间：[时间范围：双盲 17 周治疗期结束]
与安慰剂相比，加奈索酮双盲治疗期间临床整体改善印象
[时间范围：双盲 17 周治疗期结束]
主要运动发作类型的无发作天数百分比
大体时间：双盲 17 周治疗期结束
与安慰剂相比，加奈索酮双盲治疗期间主要运动发作类型的无发作天数百分比。 主要的运动发作类型包括双侧强直（持续运动活动 = 3 秒）、全身性强直-阵挛、失张力/下降、双侧阵挛和局灶性至双侧强直-阵挛。
双盲 17 周治疗期结束
基于主要发作类型的最长无发作间隔的算术变化
大体时间：双盲 17 周治疗期结束
与安慰剂相比，加奈索酮双盲治疗期间基于原发性癫痫发作类型的最长无癫痫发作间隔的算术变化
双盲 17 周治疗期结束
照顾者对癫痫发作强度和持续时间变化的整体印象
大体时间：双盲 17 周治疗期结束
与安慰剂相比，护理人员对加奈索酮双盲治疗期间癫痫发作强度和持续时间变化的总体印象。 CGI-C 是一个 7 点量表，需要临床医生评估患者的病情相对于干预开始时的基线状态改善或恶化的程度。
双盲 17 周治疗期结束

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Marinus Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Joseph Hulihan, MD、Marinus Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年6月30日

初级完成 (实际的)

2020年7月31日

研究完成 (实际的)

2021年5月28日

研究注册日期

首次提交

2018年6月19日

首先提交符合 QC 标准的

2018年6月19日

首次发布 (实际的)

2018年6月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月12日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 1042-CDD-3001
  • 2018-001180-23 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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