Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av tilläggsbehandling med ganaxolon hos barn och unga vuxna med CDKL5-briststörning (Marigold)

12 april 2023 uppdaterad av: Marinus Pharmaceuticals

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av tilläggsbehandling med ganaxolon hos barn och unga vuxna med cyklinberoende kinasliknande 5 (CDKL5) briststörning (CDD) följt av långvarig öppen behandling

En klinisk studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av tilläggsbehandling med ganaxolon jämfört med placebo för behandling av anfall hos barn och unga vuxna med genetiskt bekräftad CDKL5-genmutation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Marigold-studien är en global, dubbelblind, placebokontrollerad, klinisk fas 3-studie som kommer att inkludera cirka 70 patienter mellan 2 och 21 år med en bekräftad sjukdomsrelaterad CDKL5-genvariant. Patienterna kommer att genomgå en baslinjeperiod innan de randomiseras för att få, utöver sin befintliga anti-anfallsbehandling, antingen ganaxolon eller placebo i 17 veckor. Efter behandlingsperioden kommer alla patienter som uppfyller vissa behörighetskrav att ha möjlighet att få ganaxolon i den öppna fasen av studien. Studiens primära effektmått är procentuell minskning av anfall. Sekundära utfallsmått kommer att inkludera icke-anfallsrelaterade effektmått för att fånga upp vissa beteende- och sömnstörningar som har setts i tidigare kliniska studier med ganaxolon.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

101

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3168
        • Marinus Research Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Marinus Research Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1742
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Marinus Research Site
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32819
        • Marinus Research Site
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Förenta staterna, 30093
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3852
        • Marinus Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Marinus Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63130
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Förenta staterna, 07039
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4318
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Marinus Research Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Marinus Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Marinus Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Marinus Research Site
      • Milano, Italien
        • Marinus Research Site
      • Pavia, Italien
        • Marinus Research Site
      • Roma, Italien
        • Marinus Research Site
      • Verona, Italien
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Marinus Research Site
      • Kraków, Polen
        • Marinus Research Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Marinus Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Ryska Federationen
        • Marinus Research Site
      • Novosibirsk, Ryska Federationen
        • Marinus Research Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Marinus Research Site
      • Bristol, Storbritannien
        • Marinus Research Site
      • Glasgow, Storbritannien
        • Marinus Research Facility
      • London, Storbritannien
        • Marinus Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad CDKL5-genmutation, anfallsdebut vid 1 års ålder och avsaknad av oberoende ambulation vid 2 års ålder
  • Misslyckande med att kontrollera anfall trots 2 eller flera läkemedel mot anfall
  • Minst 16 anfall per 28 dagar av primära anfallstyper
  • På en stabil regim av 0-4 läkemedel mot anfall (Vagus nervstimulator, ketogen diet och modifierad Atkins-diet räknas inte mot denna gräns)
  • Ytterligare inklusionskriterier gäller och kan diskuteras med studieteamet

Exklusions kriterier:

  • Tidigare exponering för ganaxolone
  • West Syndrome med hypsarrytmimönster på EEG eller anfall främst av typ infantila spasmer
  • Användning av adrenokortikotropt hormon (ACTH), prednison eller annan glukokortikoid eller användning av måttliga eller starka inducerare eller hämmare av CYP3A4/5/7 är förbjuden
  • Användning av tetrahydrocannabinol (THC) eller cannabidiol (CBD) är förbjuden under den dubbelblinda fasen, om inte patienten har recept på Epidiolex®
  • Exponering för något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar eller mindre än 5 halveringstider före screening
  • Plasmaallopregnanolonsulfat (Allo-S) nivåer större än eller lika med 6,0 ​​ng/ml vid screeningbesök
  • Ytterligare uteslutningskriterier gäller och kan diskuteras med studieteamet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
placebo suspension 3 gånger/dag i 17 veckor
Läkemedel: Placebo
inaktiv
Andra namn:
  • Placebo (för ganaxolon)
Experimentell: Ganaxolon
ganaxolonsuspension (50 mg/ml) 3 gånger/dag i 17 veckor
Läkemedel: ganaxolon
aktivt läkemedel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammanfattning av 28-dagars anfallsfrekvens för större motoriska anfallstyper
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden

Sammanfattning av 28-dagars anfallsfrekvens för större motoriska anfallstyper under den dubbelblinda behandlingsperioden i förhållande till den 6-veckors prospektiva baslinjeperioden

Notera: Sammanfattningar baseras på summan av de enskilda anfallen, de räknebara anfallen och klustren med oräkneliga anfall (varje kluster med oräkneliga anfall räknas som 1 anfall). Inom baslinje- och postbaslinjeintervallen beräknades 28-dagars anfallsfrekvens som det totala antalet anfall i intervallet dividerat med antalet dagar med tillgängliga anfallsdata i intervallet, multiplicerat med 28.
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vårdgivares globala intryck av förändring i uppmärksamhet
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Vårdgivarens globala intryck av förändring i uppmärksamhet under den dubbelblinda behandlingsperioden av ganaxolon jämfört med placebo. Utredare och vårdgivare rapporterade förbättringar i uppmärksamhet, humör, beteende och sömn via utredares berättelser
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Vårdgivares globala intryck av förändring i målbeteende
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Vårdgivarens globala intryck av förändring i målbeteende under den dubbelblinda behandlingsperioden för ganaxolon jämfört med placebo. Utredare och vårdgivare rapporterade förbättringar i uppmärksamhet, humör, beteende och sömn via utredares berättelser.
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Kliniskt globalt intryck av förbättring - förälder/vårdgivare
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Kliniskt globalt intryck av förbättring under den dubbelblinda behandlingsperioden av ganaxolon jämfört med placebo. CGI är betygsatt på en 7-gradig skala, med skalan för sjukdomens svårighetsgrad med hjälp av en rad svar.
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Clinical Global Impression of Improvement - Kliniker
Tidsram: [Tidsram: Slutet på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden]
Kliniskt globalt intryck av förbättring under den dubbelblinda behandlingsperioden för ganaxolon jämfört med placebo
[Tidsram: Slutet på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden]
Procentandel av anfallsfria dagar för större motoriska anfallstyper
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Procentandel av anfallsfria dagar för typer av större motoriska anfall under den dubbelblinda behandlingsperioden för ganaxolon jämfört med placebo. De huvudsakliga motoriska anfallstyperna inkluderar bilateral tonisk (ihållande motorisk aktivitet = 3 sekunder), generaliserad tonisk-klonisk, atonisk/dropp, bilateral klonisk och fokal till bilateral tonisk-klonisk.
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Aritmetisk förändring i längsta anfallsfria intervall, baserat på primära anfallstyper
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Aritmetisk förändring i längsta anfallsfria intervall, baserat på primära anfallstyper under den dubbelblinda behandlingsperioden för ganaxolon jämfört med placebo
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Vårdgivares globala intryck av förändring i anfallsintensitet och varaktighet
Tidsram: Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden
Vårdgivarens globala intryck av förändring i anfallsintensitet och varaktighet under den dubbelblinda behandlingsperioden för ganaxolon jämfört med placebo. CGI-C är en 7-gradig skala som kräver att läkaren bedömer hur mycket patientens sjukdom har förbättrats eller förvärrats i förhållande till ett baslinjetillstånd i början av interventionen.
Slut på den dubbelblinda 17 veckors behandlingsperioden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

31 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

28 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juni 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juni 2018

Första postat (Faktisk)

28 juni 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1042-CDD-3001
  • 2018-001180-23 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på CDKL5-briststörning

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera