Tutkimus lisäravinteesta ganaksolonihoidosta lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on CDKL5-puutoshäiriö (Marigold)
keskiviikko 12. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe lisäravinteesta ganaksolonihoidosta lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on sykliinistä riippuvainen kinaasi 5:n (CDKL5) puutoshäiriö (CDD), jota seuraa pitkäaikainen avoin hoito
Kliininen tutkimus, jossa arvioitiin ganaksolonihoidon tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna lasten ja nuorten kohtausten hoidossa, joilla on geneettisesti vahvistettu CDKL5-geenimutaatio.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Marigold Study on maailmanlaajuinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 kliininen tutkimus, johon osallistuu noin 70 2–21-vuotiasta potilasta, joilla on vahvistettu sairauteen liittyvä CDKL5-geenivariantti.
Potilaat käyvät läpi perusjakson, ennen kuin heidät satunnaistetaan saamaan nykyisen kouristushoitonsa lisäksi joko ganaksolonia tai lumelääkettä 17 viikon ajan.
Hoitojakson jälkeen kaikilla potilailla, jotka täyttävät tietyt kelpoisuusvaatimukset, on mahdollisuus saada ganaksolonia tutkimuksen avoimessa vaiheessa.
Tutkimuksen ensisijainen tehokkuuspäätetapahtuma on kohtausten prosentuaalinen väheneminen.
Toissijaiset tulosmittaukset sisältävät kohtauksiin liittymättömiä päätepisteitä tiettyjen käyttäytymis- ja unihäiriöiden havaitsemiseksi, joita on havaittu aikaisemmissa ganaksolonin kliinisissä tutkimuksissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
101
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3168
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italia
- Marinus Research Site
-
Milano, Italia
- Marinus Research Site
-
Pavia, Italia
- Marinus Research Site
-
Roma, Italia
- Marinus Research Site
-
Verona, Italia
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola
- Marinus Research Site
-
Kraków, Puola
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Marinus Research Site
-
Nizhniy Novgorod, Venäjän federaatio
- Marinus Research Site
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Marinus Research Site
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Marinus Research Site
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Marinus Research Facility
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1742
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
- Marinus Research Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32819
- Marinus Research Site
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Yhdysvallat, 30093
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-3852
- Marinus Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Marinus Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4318
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Marinus Research Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Marinus Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu CDKL5-geenimutaatio, kohtausten alkaminen 1 vuoden iässä ja itsenäisen liikkumisen puute 2 vuoden iässä
- Epäonnistuminen kohtausten hallinnassa huolimatta kahdesta tai useammasta kouristuslääkkeestä
- Vähintään 16 kohtausta 28 päivää kohden ensisijaisia kohtaustyyppejä
- Vagusilla 0–4 epilepsialääkkeen hoito-ohjelmalla (Vagus-hermostimulaattori, ketogeeninen ruokavalio ja muokattu Atkinsin ruokavalio eivät sisälly tähän rajaan)
- Muita osallistumiskriteerejä sovelletaan, ja niistä voidaan keskustella tutkimusryhmän kanssa
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi altistuminen ganaksolonille
- Westin oireyhtymä, johon liittyy hypsarrytmiakuvio EEG:ssä tai kouristuskohtauksia, jotka ovat pääasiassa infantiilispasmityyppisiä
- Adrenokortikotrooppisen hormonin (ACTH), prednisonin tai muun glukokortikoidin käyttö tai kohtalaisten tai vahvojen CYP3A4/5/7-induktorien tai estäjien käyttö on kielletty.
- Tetrahydrokannabinolin (THC) tai kannabidiolin (CBD) käyttö on kielletty kaksoissokkovaiheen aikana, ellei potilaalla ole Epidiolex®-reseptiä.
- Altistuminen jollekin muulle tutkimuslääkkeelle 30 päivän tai alle 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa
- Plasman allopregnanolonisulfaatti (Allo-S) -tasot yli tai yhtä suuri kuin 6,0 ng/ml seulontakäynnillä
- Muita poissulkemiskriteerejä sovelletaan, ja niistä voidaan keskustella tutkimusryhmän kanssa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
lumelääkesuspensio 3 kertaa päivässä 17 viikon ajan
|
epäaktiivinen
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ganaxolone
ganaksolonisuspensio (50 mg/ml) 3 kertaa päivässä 17 viikon ajan
|
aktiivinen lääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhteenveto 28 päivän kohtausten esiintymistiheydestä tärkeimmille motorisille kohtaustyypeille
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Yhteenveto 28 päivän kohtausten esiintymistiheydestä tärkeimpien motoristen kohtausten tyypeillä kaksoissokkohoitojakson aikana verrattuna 6 viikon mahdolliseen perusjaksoon Huomautus: Yhteenvedot perustuvat yksittäisten kohtausten, laskettavien kohtausten ja lukemattomia kohtauksia sisältävien ryhmien summaan (jokainen ryhmä, jossa on lukemattomia kohtauksia, lasketaan yhdeksi kohtaukseksi). Lähtötilanteen ja lähtötilanteen jälkeisten aikavälien sisällä 28 päivän kohtausten taajuus laskettiin jakamalla ajanjakson kohtausten kokonaismäärä niiden päivien lukumäärällä, jolloin ajanjaksolla oli saatavilla kohtaustietoja, kerrottuna 28:lla. |
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Omaishoitajan globaali vaikutelma huomionmuutoksesta
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Omaishoitajan yleinen vaikutelma huomion muutoksesta ganaksoloni-kaksoissokkohoitojakson aikana lumelääkkeeseen verrattuna.
Tutkijat ja hoitajat raportoivat parannuksista huomiossa, mielialassa, käyttäytymisessä ja unessa tutkijoiden kertomusten kautta
|
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
|
Omaishoitajan globaali vaikutelma tavoitekäyttäytymisen muutoksesta
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Omaishoitajan yleinen vaikutelma muutoksesta kohdekäyttäytymisessä ganaksoloni-kaksoissokkohoitojakson aikana lumelääkkeeseen verrattuna.
Tutkijat ja hoitajat raportoivat parannuksista huomiossa, mielialassa, käyttäytymisessä ja unessa tutkijoiden kertomusten kautta.
|
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
|
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma paranemisesta – vanhempi/hoitaja
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Kliininen yleinen vaikutelma paranemisesta ganaksoloni-kaksoissokkohoidon aikana lumelääkkeeseen verrattuna.
CGI on arvioitu 7 pisteen asteikolla, jossa sairauden vakavuusasteikolla käytetään erilaisia vasteita.
|
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
|
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma paranemisesta - Kliinikko
Aikaikkuna: [Aikajakso: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu]
|
Kliininen yleinen vaikutelma paranemisesta ganaksoloni-kaksoissokkohoidon aikana lumelääkkeeseen verrattuna
|
[Aikajakso: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu]
|
|
Kohdistamattomien päivien prosenttiosuus tärkeimmissä moottorikohtaustyypeissä
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Kohdistamattomien päivien prosenttiosuus vakavien motoristen kohtausten tyypeissä ganaksoloni-kaksoissokkohoitojakson aikana lumelääkkeeseen verrattuna.
Tärkeimpiä motorisia kohtausten tyyppejä ovat bilateraaliset tonic- (jatkuva motorinen aktiivisuus = 3 sekuntia), yleistynyt toonis-klooninen, atoninen/pudotus, bilateraalinen klooninen ja fokaalisesta kahdenväliseen toonis-klooniseen.
|
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
|
Aritmeettinen muutos pisimmän kohtausvapaan aikavälin primääristen kohtaustyyppien perusteella
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Aritmeettinen muutos pisimmässä kohtausvapaassa aikavälissä, joka perustuu primaarisiin kohtaustyyppeihin ganaksoloni-kaksoissokkohoitojakson aikana lumelääkkeeseen verrattuna
|
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
|
Omaishoitajan maailmanlaajuinen vaikutelma kohtausten intensiteetin ja keston muutoksista
Aikaikkuna: 17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Omaishoitajan yleinen vaikutelma kohtausten intensiteetin ja keston muutoksesta ganaksoloni-kaksoissokkohoitojakson aikana lumelääkkeeseen verrattuna.
CGI-C on 7 pisteen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut suhteessa perustilaan toimenpiteen alussa.
|
17 viikon kaksoissokkohoitojakson loppu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 30. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 28. toukokuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 28. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1042-CDD-3001
- 2018-001180-23 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .