Badanie wspomagającego leczenia ganaksolonem u dzieci i młodych dorosłych z zespołem niedoboru CDKL5 (Marigold)
12 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals
Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba leczenia wspomagającego ganaksolonem u dzieci i młodych dorosłych z zaburzeniem niedoboru kinazy podobnej do kinazy cyklinozależnej 5 (CDKL5) (CDD), po którym następuje długoterminowe leczenie metodą otwartej próby
Badanie kliniczne oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję terapii wspomagającej ganaksolonem w porównaniu z placebo w leczeniu napadów padaczkowych u dzieci i młodych dorosłych z genetycznie potwierdzoną mutacją genu CDKL5.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie Marigold to globalne, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy III, do którego zostanie włączonych około 70 pacjentów w wieku od 2 do 21 lat z potwierdzonym wariantem genu CDKL5 związanym z chorobą.
Pacjenci zostaną poddani okresowi wyjściowemu, zanim zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania, oprócz istniejącego leczenia przeciwdrgawkowego, ganaksolonu lub placebo przez 17 tygodni.
Po okresie leczenia wszyscy pacjenci spełniający określone wymagania kwalifikacyjne będą mieli możliwość otrzymania ganaksolonu w otwartej fazie badania.
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania dotyczącym skuteczności jest procentowa redukcja napadów.
Wtórne pomiary wyników będą obejmować punkty końcowe niezwiązane z napadami padaczkowymi, aby uchwycić pewne zaburzenia zachowania i snu, które zaobserwowano we wcześniejszych badaniach klinicznych z ganaksolonem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
101
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3168
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- Marinus Research Site
-
Nizhniy Novgorod, Federacja Rosyjska
- Marinus Research Site
-
Novosibirsk, Federacja Rosyjska
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Francja
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polska
- Marinus Research Site
-
Kraków, Polska
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1742
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
- Marinus Research Site
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32819
- Marinus Research Site
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Stany Zjednoczone, 30093
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612-3852
- Marinus Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Marinus Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4318
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Marinus Research Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Włochy
- Marinus Research Site
-
Milano, Włochy
- Marinus Research Site
-
Pavia, Włochy
- Marinus Research Site
-
Roma, Włochy
- Marinus Research Site
-
Verona, Włochy
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Marinus Research Site
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo
- Marinus Research Site
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Marinus Research Facility
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Marinus Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Genetycznie potwierdzona mutacja genu CDKL5, początek napadu do 1 roku życia i brak samodzielnego poruszania się do 2 roku życia
- Brak kontroli napadów pomimo 2 lub więcej leków przeciwpadaczkowych
- Co najmniej 16 napadów na 28 dni pierwotnych typów napadów
- Przy stałym schemacie 0-4 leków przeciwpadaczkowych (stymulator nerwu błędnego, dieta ketogeniczna i zmodyfikowana dieta Atkinsa nie wliczają się do tego limitu)
- Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia, które można omówić z zespołem badawczym
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza ekspozycja na ganaksolon
- Zespół Westa z wzorcem hipsarytmii w zapisie EEG lub napadami padaczkowymi głównie typu skurczów dziecięcych
- Zabronione jest stosowanie hormonu adrenokortykotropowego (ACTH), prednizonu lub innego glikokortykosteroidu lub stosowanie umiarkowanych lub silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A4/5/7
- Stosowanie tetrahydrokanabinolu (THC) lub kannabidiolu (CBD) jest zabronione podczas fazy podwójnie ślepej próby, chyba że pacjent ma receptę na Epidiolex®
- Ekspozycja na jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni lub mniej niż 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym
- Stężenie siarczanu allopregnanolonu (Allo-S) w osoczu większe lub równe 6,0 ng/ml podczas wizyty przesiewowej
- Obowiązują dodatkowe kryteria wykluczenia, które można omówić z zespołem badawczym
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
zawiesina placebo 3x dziennie przez 17 tygodni
|
nieaktywny
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Ganaksolon
zawiesina ganaksolonu (50 mg/ml) 3x dziennie przez 17 tygodni
|
aktywny lek
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podsumowanie 28-dniowej częstotliwości napadów dla głównych rodzajów napadów motorycznych
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Podsumowanie 28-dniowej częstości napadów głównych typów napadów ruchowych w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby w stosunku do 6-tygodniowego prospektywnego okresu wyjściowego Uwaga: Podsumowania opierają się na sumie pojedynczych napadów, napadów policzalnych i grup z napadami niepoliczalnymi (każdy klaster z napadami niepoliczalnymi liczy się jako 1 napad). W okresie początkowym i po początkowym, 28-dniową częstość napadów obliczono jako całkowitą liczbę napadów w przedziale podzieloną przez liczbę dni z dostępnymi danymi o napadach w przedziale, pomnożoną przez 28. |
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opiekun Globalne wrażenie zmiany uwagi
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Ogólne wrażenie opiekuna dotyczące zmiany uwagi podczas podwójnie ślepego okresu leczenia ganaksolonem w porównaniu z placebo.
Badacze i opiekunowie zgłaszali poprawę uwagi, nastroju, zachowania i snu za pośrednictwem narracji badaczy
|
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
|
Całkowite wrażenie zmiany zachowania docelowego przez opiekuna
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Ogólne wrażenie opiekuna na temat zmiany zachowania docelowego podczas podwójnie ślepego okresu leczenia ganaksolonem w porównaniu z placebo.
Badacze i opiekunowie zgłaszali poprawę uwagi, nastroju, zachowania i snu za pośrednictwem narracji badaczy.
|
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
|
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy — rodzic/opiekun
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy podczas podwójnie ślepego okresu leczenia ganaksolonem w porównaniu z placebo.
CGI jest oceniany na 7-punktowej skali, przy czym skala ciężkości choroby wykorzystuje zakres odpowiedzi.
|
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
|
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy — klinicysta
Ramy czasowe: [Ramy czasowe: koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby]
|
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy podczas podwójnie ślepego okresu leczenia ganaksolonem w porównaniu z placebo
|
[Ramy czasowe: koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby]
|
|
Odsetek dni wolnych od napadów padaczkowych dla głównych rodzajów napadów ruchowych
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Odsetek dni bez napadów padaczkowych dla głównych typów napadów ruchowych podczas podwójnie ślepego okresu leczenia ganaksolonem w porównaniu z placebo.
Główne typy napadów ruchowych obejmują obustronne napady toniczne (trwała aktywność ruchowa = 3 sekundy), uogólnione napady toniczno-kloniczne, atoniczne/opadowe, obustronne kloniczne i ogniskowe do obustronnych napadów toniczno-klonicznych.
|
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
|
Zmiana arytmetyczna najdłuższego okresu bez napadów padaczkowych w oparciu o typy napadów pierwotnych
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Zmiana arytmetyczna najdłuższego okresu bez napadów padaczkowych w oparciu o typy napadów pierwotnych podczas podwójnie ślepego okresu leczenia ganaksolonem w porównaniu z placebo
|
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
|
Całkowite wrażenie zmiany intensywności i czasu trwania napadu padaczkowego przez opiekuna
Ramy czasowe: Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Ogólne wrażenie opiekuna na temat zmiany intensywności i czasu trwania napadów podczas podwójnie ślepego okresu leczenia ganaksolonem w porównaniu z placebo.
CGI-C to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo stan pacjenta poprawił się lub pogorszył w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji.
|
Koniec 17-tygodniowego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 lipca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 czerwca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 czerwca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 czerwca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1042-CDD-3001
- 2018-001180-23 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .