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Estudo do tratamento adjuvante com Ganaxolona em crianças e adultos jovens com transtorno por deficiência de CDKL5 (Marigold)

12 de abril de 2023 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals

Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo do tratamento adjuvante com Ganaxolona em crianças e adultos jovens com transtorno de deficiência (CDD) semelhante à quinase 5 (CDKL5) dependente de ciclina seguido de tratamento aberto de longo prazo

Um estudo clínico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da terapia adjuvante com ganaxolona em comparação com placebo para o tratamento de convulsões em crianças e adultos jovens com mutação genética CDKL5 confirmada geneticamente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Marigold Study é um ensaio clínico de Fase 3 global, duplo-cego, controlado por placebo, que incluirá aproximadamente 70 pacientes entre 2 e 21 anos de idade com uma variante confirmada do gene CDKL5 relacionada à doença. Os pacientes passarão por um período inicial antes de serem randomizados para receber, além do tratamento anticonvulsivo existente, ganaxolona ou placebo por 17 semanas. Após o período de tratamento, todos os pacientes que atenderem a certos requisitos de elegibilidade terão a oportunidade de receber ganaxolona na fase aberta do estudo. O objetivo primário de eficácia do estudo é a redução percentual nas convulsões. As medidas de resultados secundários incluirão desfechos não relacionados a convulsões para capturar certos distúrbios comportamentais e do sono que foram observados em estudos clínicos anteriores com ganaxolona.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

101

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3168
        • Marinus Research Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1742
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Marinus Research Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Marinus Research Site
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3852
        • Marinus Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Marinus Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Marinus Research Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Marinus Research Site
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
        • Marinus Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Federação Russa
        • Marinus Research Site
      • Novosibirsk, Federação Russa
        • Marinus Research Site
  • França
      • Paris, França
        • Marinus Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Marinus Research Site
  • Itália
      • Firenze, Itália
        • Marinus Research Site
      • Milano, Itália
        • Marinus Research Site
      • Pavia, Itália
        • Marinus Research Site
      • Roma, Itália
        • Marinus Research Site
      • Verona, Itália
        • Marinus Research Site
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia
        • Marinus Research Site
      • Kraków, Polônia
        • Marinus Research Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Marinus Research Site
      • Bristol, Reino Unido
        • Marinus Research Site
      • Glasgow, Reino Unido
        • Marinus Research Facility
      • London, Reino Unido
        • Marinus Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mutação do gene CDKL5 geneticamente confirmada, início de convulsão por volta de 1 ano de idade e falta de deambulação independente por volta dos 2 anos de idade
  • Falha no controle das convulsões apesar de 2 ou mais medicamentos anticonvulsivantes
  • Pelo menos 16 convulsões por 28 dias de tipos de convulsões primárias
  • Em um regime estável de 0-4 medicamentos anticonvulsivantes (estimulador do nervo vago, dieta cetogênica e dieta Atkins modificada não contam para esse limite)
  • Critérios de inclusão adicionais se aplicam e podem ser discutidos com a equipe de estudo

Critério de exclusão:

  • Exposição prévia à ganaxolona
  • Síndrome de West com padrão de hipsarritmia no EEG ou convulsões predominantemente do tipo espasmos infantis
  • O uso de hormônio adrenocorticotrófico (ACTH), prednisona ou outro glicocorticóide ou o uso de indutores ou inibidores moderados ou fortes de CYP3A4/5/7 são proibidos
  • O uso de tetrahidrocanabinol (THC) ou canabidiol (CBD) é proibido durante a fase duplo-cega, a menos que o paciente tenha uma prescrição de Epidiolex®
  • Exposição a qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias ou menos de 5 meias-vidas antes da triagem
  • Níveis plasmáticos de sulfato de alopregnanolona (Allo-S) maiores ou iguais a 6,0 ng/ml na consulta de triagem
  • Critérios de exclusão adicionais se aplicam e podem ser discutidos com a equipe de estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
suspensão placebo 3x/dia por 17 semanas
Medicamento: Placebo
inativo
Outros nomes:
  • Placebo (para ganaxolona)
Experimental: Ganaxolona
suspensão de ganaxolona (50 mg/ml) 3x/dia por 17 semanas
Medicamento: ganaxolona
droga ativa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resumo da frequência de convulsões em 28 dias para os principais tipos de convulsões motoras
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas

Resumo da frequência de convulsões de 28 dias para os principais tipos de convulsões motoras durante o período de tratamento duplo-cego em relação ao período de linha de base prospectivo de 6 semanas

Nota: Os resumos são baseados na soma das crises individuais, das crises contáveis ​​e dos agrupamentos com incontáveis ​​crises (cada agrupamento com incontáveis ​​crises conta como 1 crise). Dentro dos intervalos de linha de base e pós linha de base, a frequência de convulsão de 28 dias foi calculada como o número total de convulsões no intervalo dividido pelo número de dias com dados de convulsão disponíveis no intervalo, multiplicado por 28.
Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impressão global do cuidador sobre a mudança na atenção
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Impressão global do cuidador de mudança na atenção durante o período de tratamento duplo-cego de ganaxolona em comparação com placebo. Investigadores e cuidadores relataram melhorias na atenção, humor, comportamento e sono por meio de narrativas do investigador
Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Impressão Global do Cuidador de Mudança no Comportamento Alvo
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Impressão global do cuidador de mudança no comportamento alvo durante o período de tratamento duplo-cego de ganaxolona em comparação com placebo. Investigadores e cuidadores relataram melhorias na atenção, humor, comportamento e sono por meio de narrativas do investigador.
Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Impressão clínica global de melhora - pais/responsáveis
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Impressão clínica global de melhora durante o período de tratamento duplo-cego de ganaxolona em comparação com placebo. O CGI é classificado em uma escala de 7 pontos, com a gravidade da escala da doença usando uma variedade de respostas.
Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Impressão clínica global de melhora - clínico
Prazo: [Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas]
Impressão clínica global de melhora durante o período de tratamento duplo-cego de ganaxolona em comparação com placebo
[Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas]
Porcentagem de dias sem convulsões para os principais tipos de convulsões motoras
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Porcentagem de dias livres de convulsões para tipos de convulsões motoras graves durante o período de tratamento duplo-cego de ganaxolona em comparação com placebo. Os principais tipos de convulsão motora incluem tônica bilateral (atividade motora sustentada = 3 segundos), tônico-clônica generalizada, atônica/queda, clônica bilateral e tônico-clônica focal a bilateral.
Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Mudança aritmética no intervalo livre de convulsão mais longo, com base nos tipos de convulsão primária
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Alteração aritmética no intervalo livre de convulsão mais longo, com base nos tipos de convulsão primária durante o período de tratamento duplo-cego de ganaxolona em comparação com placebo
Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Impressão global do cuidador sobre a mudança na intensidade e duração das convulsões
Prazo: Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas
Impressão global do cuidador sobre a mudança na intensidade e duração das crises durante o período de tratamento duplo-cego de ganaxolona em comparação com placebo. CGI-C é uma escala de 7 pontos que requer que o clínico avalie o quanto a doença do paciente melhorou ou piorou em relação a um estado inicial no início da intervenção.
Fim do período de tratamento duplo-cego de 17 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Marinus Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

31 de julho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

28 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de junho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de junho de 2018

Primeira postagem (Real)

28 de junho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1042-CDD-3001
  • 2018-001180-23 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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