CDKL5 결핍 장애를 가진 아동 및 청년의 보조 ganaxolone 치료에 대한 연구 (Marigold)
2023년 4월 12일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
Cyclin-dependent Kinase-like 5 (CDKL5) Deficiency Disorder (CDD)가 있는 어린이와 청년을 대상으로 ganaxolone 보조제 치료에 대한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험, 장기간 공개 라벨 치료
유전적으로 확인된 CDKL5 유전자 변이를 가진 소아 및 청년의 발작 치료를 위한 위약과 비교하여 보조 ganaxolone 요법의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 임상 연구.
연구 개요
상세 설명
메리골드 연구는 확인된 질병 관련 CDKL5 유전자 변이를 가진 2세에서 21세 사이의 약 70명의 환자를 등록할 글로벌, 이중 맹검, 위약 대조 3상 임상 시험입니다.
환자들은 17주 동안 그들의 기존 항발작 치료에 더하여 ganaxolone 또는 위약을 무작위로 받기 전에 기준선 기간을 겪게 될 것입니다.
치료 기간 후, 특정 자격 요건을 충족하는 모든 환자는 연구의 공개 라벨 단계에서 ganaxolone을 받을 기회를 갖게 됩니다.
이 연구의 1차 효능 종점은 발작 감소율입니다.
2차 결과 측정에는 ganaxolone에 대한 이전 임상 연구에서 관찰된 특정 행동 및 수면 장애를 포착하기 위한 비발작 관련 종점이 포함될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
101
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방
- Marinus Research Site
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Nizhniy Novgorod, 러시아 연방
- Marinus Research Site
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Novosibirsk, 러시아 연방
- Marinus Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Marinus Research Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1742
- Marinus Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Marinus Research Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
- Marinus Research Site
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Orlando, Florida, 미국, 32819
- Marinus Research Site
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Georgia
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Norcross, Georgia, 미국, 30093
- Marinus Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612-3852
- Marinus Research Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Marinus Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Marinus Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Marinus Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63130
- Marinus Research Site
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, 미국, 07039
- Marinus Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4318
- Marinus Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Marinus Research Site
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Marinus Research Site
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Marinus Research Site
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Birmingham, 영국
- Marinus Research Site
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Bristol, 영국
- Marinus Research Site
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Glasgow, 영국
- Marinus Research Facility
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London, 영국
- Marinus Research Site
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Ramat Gan, 이스라엘
- Marinus Research Site
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Firenze, 이탈리아
- Marinus Research Site
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Milano, 이탈리아
- Marinus Research Site
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Pavia, 이탈리아
- Marinus Research Site
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Roma, 이탈리아
- Marinus Research Site
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Verona, 이탈리아
- Marinus Research Site
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Bydgoszcz, 폴란드
- Marinus Research Site
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Kraków, 폴란드
- Marinus Research Site
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Paris, 프랑스
- Marinus Research Site
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Marinus Research Site
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, 호주, 3084
- Marinus Research Site
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Melbourne, Victoria, 호주, 3168
- Marinus Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 CDKL5 유전자 돌연변이, 1세까지 발작 시작 및 2세까지 독립적인 보행 부족
- 2가지 이상의 항경련제에도 불구하고 발작 조절 실패
- 1차 발작 유형의 28일당 최소 16회의 발작
- 0-4개의 항발작 약물의 안정적인 요법(미주 신경 자극제, 케톤 생성 식이요법 및 수정된 Atkins 식이요법은 이 제한에 포함되지 않음)
- 추가 포함 기준이 적용되며 연구 팀과 논의할 수 있습니다.
제외 기준:
- ganaxolone에 대한 이전 노출
- EEG에서 부정맥 패턴이 있는 West Syndrome 또는 주로 유아 경련 유형의 발작
- 부신피질자극호르몬(ACTH), 프레드니손 또는 기타 글루코코르티코이드의 사용 또는 CYP3A4/5/7의 중등도 또는 강력한 유도제 또는 억제제의 사용은 금지됩니다.
- 환자가 Epidiolex® 처방전이 없는 한 이중 눈가림 단계에서 테트라히드로칸나비놀(THC) 또는 칸나비디올(CBD)의 사용이 금지됩니다.
- 스크리닝 전 30일 이내 또는 5 반감기 미만의 다른 연구 약물에 대한 노출
- 스크리닝 방문 시 6.0 ng/ml 이상의 혈장 알로프레그나놀론-설페이트(Allo-S) 수준
- 추가 제외 기준이 적용되며 연구 팀과 논의할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
17주 동안 위약 중단 3x/일
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비활성
다른 이름들:
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실험적: 가나쏘론
ganaxolone 현탁액 (50 mg/ml) 17주 동안 3x/일
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활성 약물
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 모터 발작 유형에 대한 28일 발작 빈도 요약
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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6주의 전향적 기준선 기간과 비교한 이중 맹검 치료 기간 동안 주요 운동 발작 유형에 대한 28일 발작 빈도 요약 참고: 요약은 개별 발작, 가산 발작 및 셀 수 없는 발작이 있는 클러스터의 합을 기반으로 합니다(셀 수 없는 발작이 있는 각 클러스터는 1개의 발작으로 계산됨). 기준선 및 후 기준선 간격 내에서 28일 발작 빈도는 해당 간격의 총 발작 수를 해당 간격의 발작 데이터가 있는 일수로 나눈 값에 28을 곱한 값으로 계산했습니다. |
이중맹검 17주 치료기간 종료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관심의 변화에 대한 간병인의 전반적인 인상
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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위약과 비교하여 ganaxolone의 이중 맹검 치료 기간 동안 관심의 변화에 대한 간병인의 전체적인 인상.
조사자와 간병인은 조사자의 내러티브를 통해 주의력, 기분, 행동 및 수면의 개선을 보고했습니다.
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이중맹검 17주 치료기간 종료
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대상 행동의 변화에 대한 간병인의 전반적인 인상
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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위약과 비교하여 ganaxolone의 이중 맹검 치료 기간 동안 대상 행동의 변화에 대한 간병인의 전체적인 인상.
조사자와 간병인은 조사자의 설명을 통해 주의력, 기분, 행동 및 수면의 개선을 보고했습니다.
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이중맹검 17주 치료기간 종료
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개선에 대한 임상적 전반적인 인상 - 부모/보호자
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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위약과 비교하여 ganaxolone의 이중 맹검 치료 기간 동안 개선의 임상적 전반적 인상.
CGI는 다양한 응답을 사용하여 질병의 중증도 척도와 함께 7점 척도로 평가됩니다.
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이중맹검 17주 치료기간 종료
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개선에 대한 임상적 전반적인 인상 - 임상의
기간: [기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료]
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위약과 비교하여 ganaxolone의 이중 맹검 치료 기간 동안 개선의 임상적 전반적인 인상
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[기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료]
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주요 모터 발작 유형에 대한 발작 없는 날의 백분율
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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위약과 비교하여 ganaxolone의 이중 맹검 치료 기간 동안 주요 운동 발작 유형에 대한 발작 없는 날의 백분율.
주요 운동 발작 유형에는 양측 강직(지속적인 운동 활동 = 3초), 일반화된 강직-간대, 이완/강하, 양측 간대 및 초점에서 양측 강직-간대가 포함됩니다.
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이중맹검 17주 치료기간 종료
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일차 발작 유형에 따른 최장 발작 없는 기간의 산술적 변화
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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위약과 비교하여 ganaxolone의 이중 맹검 치료 기간 동안 일차 발작 유형에 기반한 가장 긴 발작 없는 기간의 산술적 변화
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이중맹검 17주 치료기간 종료
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발작 강도 및 기간의 변화에 대한 간병인의 전반적인 인상
기간: 이중맹검 17주 치료기간 종료
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위약과 비교하여 ganaxolone의 이중 맹검 치료 기간 동안 간병인의 전반적인 발작 강도 및 지속 시간 변화에 대한 인상.
CGI-C는 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 호전 또는 악화되었는지 임상의가 평가해야 하는 7점 척도입니다.
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이중맹검 17주 치료기간 종료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 30일
기본 완료 (실제)
2020년 7월 31일
연구 완료 (실제)
2021년 5월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 19일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 12일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .