Estudio del tratamiento adyuvante con ganaxolona en niños y adultos jóvenes con trastorno por deficiencia de CDKL5 (Marigold)
12 de abril de 2023 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Un ensayo doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo del tratamiento adyuvante con ganaxolona en niños y adultos jóvenes con trastorno por deficiencia de quinasa similar a 5 (CDKL5) dependiente de ciclina (CDD) seguido de un tratamiento abierto a largo plazo
Un estudio clínico para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la terapia adyuvante con ganaxolona en comparación con un placebo para el tratamiento de convulsiones en niños y adultos jóvenes con mutación del gen CDKL5 confirmada genéticamente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio Marigold es un ensayo clínico de fase 3 global, doble ciego, controlado con placebo que inscribirá a aproximadamente 70 pacientes entre las edades de 2 y 21 años con una variante del gen CDKL5 relacionada con la enfermedad confirmada.
Los pacientes se someterán a un período de referencia antes de ser aleatorizados para recibir, además de su tratamiento anticonvulsivo existente, ganaxolona o placebo durante 17 semanas.
Luego del período de tratamiento, todos los pacientes que cumplan con ciertos requisitos de elegibilidad tendrán la oportunidad de recibir ganaxolona en la fase abierta del estudio.
El criterio principal de valoración de la eficacia del estudio es el porcentaje de reducción de las convulsiones.
Las medidas de resultado secundarias incluirán criterios de valoración no relacionados con las convulsiones para capturar ciertos trastornos del comportamiento y del sueño que se han observado en estudios clínicos previos con ganaxolona.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
101
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4101
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Marinus Research Site
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Melbourne, Victoria, Australia, 3168
- Marinus Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1742
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
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Georgia
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Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3852
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Marinus Research Site
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
- Marinus Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Marinus Research Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Moscow, Federación Rusa
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Nizhniy Novgorod, Federación Rusa
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Novosibirsk, Federación Rusa
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Paris, Francia
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Ramat Gan, Israel
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Firenze, Italia
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Milano, Italia
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Pavia, Italia
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Roma, Italia
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Verona, Italia
- Marinus Research Site
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Bydgoszcz, Polonia
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Kraków, Polonia
- Marinus Research Site
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Birmingham, Reino Unido
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Bristol, Reino Unido
- Marinus Research Site
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Glasgow, Reino Unido
- Marinus Research Facility
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London, Reino Unido
- Marinus Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mutación del gen CDKL5 confirmada genéticamente, aparición de convulsiones al año de edad y falta de deambulación independiente a los 2 años de edad
- Falta de control de las convulsiones a pesar de 2 o más medicamentos anticonvulsivos
- Al menos 16 convulsiones por 28 días de tipos de convulsiones primarias
- Con un régimen estable de 0-4 medicamentos anticonvulsivos (el estimulador del nervio vago, la dieta cetogénica y la dieta Atkins modificada no cuentan para este límite)
- Se aplican criterios de inclusión adicionales y se pueden discutir con el equipo de estudio
Criterio de exclusión:
- Exposición previa a la ganaxolona
- Síndrome de West con patrón de hipsarritmia en el EEG o convulsiones predominantemente del tipo espasmos infantiles
- Está prohibido el uso de hormona adrenocorticotrópica (ACTH), prednisona u otro glucocorticoide o el uso de inductores o inhibidores moderados o fuertes de CYP3A4/5/7
- El uso de tetrahidrocannabinol (THC) o cannabidiol (CBD) está prohibido durante la fase doble ciego, a menos que el paciente tenga una receta de Epidiolex®
- Exposición a cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o menos de 5 semividas antes de la selección
- Niveles plasmáticos de sulfato de alopregnanolona (Allo-S) mayores o iguales a 6,0 ng/ml en la visita de selección
- Se aplican criterios de exclusión adicionales y se pueden discutir con el equipo de estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
suspensión de placebo 3 veces al día durante 17 semanas
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inactivo
Otros nombres:
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Experimental: Ganaxolona
suspensión de ganaxolona (50 mg/ml) 3 veces al día durante 17 semanas
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droga activa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resumen de la frecuencia de convulsiones en 28 días para los principales tipos de convulsiones motoras
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Resumen de la frecuencia de convulsiones de 28 días para los tipos principales de convulsiones motoras durante el período de tratamiento doble ciego en relación con el período de referencia prospectivo de 6 semanas Nota: Los resúmenes se basan en la suma de las incautaciones individuales, las incautaciones contables y los grupos con incautaciones no contables (cada grupo con incautaciones no contables cuenta como 1 incautación). Dentro de los intervalos de referencia y posteriores a la referencia, la frecuencia de convulsiones de 28 días se calculó como el número total de convulsiones en el intervalo dividido por el número de días con datos de convulsiones disponibles en el intervalo, multiplicado por 28. |
Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Impresión global del cuidador sobre el cambio en la atención
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Impresión global del cuidador del cambio en la atención durante el período de tratamiento doble ciego de ganaxolona en comparación con el placebo.
Los investigadores y los cuidadores informaron mejoras en la atención, el estado de ánimo, el comportamiento y el sueño a través de las narrativas de los investigadores.
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Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Impresión global del cuidador sobre el cambio en el comportamiento objetivo
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Impresión global del cuidador del cambio en el comportamiento objetivo durante el período de tratamiento doble ciego de ganaxolona en comparación con el placebo.
Los investigadores y los cuidadores informaron mejoras en la atención, el estado de ánimo, el comportamiento y el sueño a través de las narrativas de los investigadores.
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Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Impresión clínica global de mejora: padres/cuidadores
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Impresión clínica global de mejora durante el período de tratamiento doble ciego de ganaxolona en comparación con el placebo.
El CGI se clasifica en una escala de 7 puntos, y la escala de gravedad de la enfermedad utiliza una variedad de respuestas.
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Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Impresión clínica global de mejora: médico
Periodo de tiempo: [Marco de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas]
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Impresión clínica global de mejoría durante el período de tratamiento doble ciego con ganaxolona en comparación con placebo
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[Marco de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas]
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Porcentaje de días sin convulsiones para los principales tipos de convulsiones motoras
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Porcentaje de días sin convulsiones para los tipos de convulsiones motoras mayores durante el período de tratamiento doble ciego con ganaxolona en comparación con el placebo.
Los principales tipos de convulsiones motoras incluyen tónico bilateral (actividad motora sostenida = 3 segundos), tónico-clónico generalizado, atónico/gota, clónico bilateral y tónico-clónico focal a bilateral.
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Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Cambio aritmético en el intervalo libre de convulsiones más largo, basado en tipos de convulsiones primarias
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Cambio aritmético en el intervalo más largo sin convulsiones, basado en tipos de convulsiones primarias durante el período de tratamiento doble ciego de ganaxolona en comparación con placebo
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Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Impresión global del cuidador sobre el cambio en la intensidad y duración de las convulsiones
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Impresión global del cuidador sobre el cambio en la intensidad y duración de las convulsiones durante el período de tratamiento doble ciego con ganaxolona en comparación con el placebo.
CGI-C es una escala de 7 puntos que requiere que el médico evalúe cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del paciente en relación con un estado inicial al comienzo de la intervención.
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Fin del período de tratamiento doble ciego de 17 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
31 de julio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
28 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de junio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
28 de junio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de abril de 2023
Última verificación
1 de abril de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1042-CDD-3001
- 2018-001180-23 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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