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Studie zur begleitenden Ganaxolon-Behandlung bei Kindern und jungen Erwachsenen mit CDKL5-Mangelstörung (Marigold)

12. April 2023 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur ergänzenden Ganaxolon-Behandlung bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Cyclin-abhängiger Kinase-ähnlicher 5 (CDKL5)-Mangelstörung (CDD), gefolgt von einer offenen Langzeitbehandlung

Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer begleitenden Ganaxolon-Therapie im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von Krampfanfällen bei Kindern und jungen Erwachsenen mit genetisch bestätigter CDKL5-Genmutation.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Marigold-Studie ist eine globale, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie, in die etwa 70 Patienten im Alter zwischen 2 und 21 Jahren mit einer bestätigten krankheitsbedingten CDKL5-Genvariante aufgenommen werden. Die Patienten durchlaufen eine Baseline-Periode, bevor sie randomisiert werden, um zusätzlich zu ihrer bestehenden Behandlung gegen Krampfanfälle entweder Ganaxolon oder Placebo für 17 Wochen zu erhalten. Nach dem Behandlungszeitraum haben alle Patienten, die bestimmte Eignungsvoraussetzungen erfüllen, die Möglichkeit, Ganaxolon in der Open-Label-Phase der Studie zu erhalten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie ist die prozentuale Verringerung der Anfälle. Sekundäre Ergebnismessungen umfassen nicht anfallsbezogene Endpunkte, um bestimmte Verhaltens- und Schlafstörungen zu erfassen, die in früheren klinischen Studien mit Ganaxolon beobachtet wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

101

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3168
        • Marinus Research Site
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Marinus Research Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Marinus Research Site
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Marinus Research Site
      • Milano, Italien
        • Marinus Research Site
      • Pavia, Italien
        • Marinus Research Site
      • Roma, Italien
        • Marinus Research Site
      • Verona, Italien
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Marinus Research Site
      • Kraków, Polen
        • Marinus Research Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Marinus Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Russische Föderation
        • Marinus Research Site
      • Novosibirsk, Russische Föderation
        • Marinus Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1742
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Marinus Research Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32819
        • Marinus Research Site
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Vereinigte Staaten, 30093
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612-3852
        • Marinus Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Marinus Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4318
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Marinus Research Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Marinus Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Marinus Research Site
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Marinus Research Site
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Marinus Research Facility
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Marinus Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Mutation des CDKL5-Gens, Anfallsbeginn im Alter von 1 Jahr und fehlendes selbstständiges Gehen im Alter von 2 Jahren
  • Unfähigkeit, Anfälle trotz 2 oder mehr Anti-Anfall-Medikamenten zu kontrollieren
  • Mindestens 16 Anfälle pro 28 Tage primärer Anfallsarten
  • Bei einer stabilen Behandlung mit 0-4 Antikonvulsiva (Vagus-Nervenstimulator, ketogene Diät und modifizierte Atkins-Diät zählen nicht zu dieser Grenze)
  • Es gelten zusätzliche Einschlusskriterien, die mit dem Studienteam besprochen werden können

Ausschlusskriterien:

  • Frühere Exposition gegenüber Ganaxolon
  • West-Syndrom mit Hypsarrhythmie-Muster im EEG oder Anfällen, überwiegend vom Typ infantile Spasmen
  • Die Anwendung von adrenocorticotropem Hormon (ACTH), Prednison oder anderen Glucocorticoiden oder die Anwendung von moderaten oder starken Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5/7 sind verboten
  • Die Verwendung von Tetrahydrocannabinol (THC) oder Cannabidiol (CBD) ist während der Doppelblindphase verboten, es sei denn, der Patient hat ein Rezept für Epidiolex®
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder weniger als 5 Halbwertszeiten vor dem Screening
  • Plasma-Allopregnanolon-Sulfat (Allo-S)-Spiegel größer oder gleich 6,0 ng/ml beim Screening-Besuch
  • Es gelten zusätzliche Ausschlusskriterien, die mit dem Studienteam besprochen werden können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Suspension 3 x täglich für 17 Wochen
Arzneimittel: Placebo
inaktiv
Andere Namen:
  • Placebo (für Ganaxolon)
Experimental: Ganaxolon
Ganaxolon-Suspension (50 mg/ml) 3 x täglich für 17 Wochen
Arzneimittel: Ganaxolon
aktives Medikament

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit für schwere motorische Anfallsarten
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums

Zusammenfassung der 28-tägigen Anfallshäufigkeit für schwere motorische Anfälle während des doppelblinden Behandlungszeitraums im Vergleich zum 6-wöchigen prospektiven Basiszeitraum

Hinweis: Zusammenfassungen basieren auf der Summe der einzelnen Anfälle, der zählbaren Anfälle und der Cluster mit nicht zählbaren Anfällen (jedes Cluster mit nicht zählbaren Anfällen zählt als 1 Anfall). Innerhalb der Baseline- und Postbaseline-Intervalle wurde die 28-Tage-Anfallshäufigkeit berechnet als die Gesamtzahl der Anfälle im Intervall dividiert durch die Anzahl der Tage mit verfügbaren Anfallsdaten im Intervall, multipliziert mit 28.
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Globaler Eindruck der Pflegekraft von der Veränderung der Aufmerksamkeit
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Globaler Eindruck der Pflegekraft von der Änderung der Aufmerksamkeit während der doppelblinden Behandlungsphase von Ganaxolon im Vergleich zu Placebo. Ermittler und Betreuer berichteten über Verbesserungen der Aufmerksamkeit, Stimmung, des Verhaltens und des Schlafs durch Ermittlererzählungen
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Globaler Eindruck der Pflegekraft von der Änderung des Zielverhaltens
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Globaler Eindruck der Pflegekraft von der Änderung des Zielverhaltens während der doppelblinden Behandlungsphase von Ganaxolon im Vergleich zu Placebo. Ermittler und Betreuer berichteten über Verbesserungen der Aufmerksamkeit, Stimmung, des Verhaltens und des Schlafs über Ermittlererzählungen.
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Klinischer Gesamteindruck der Verbesserung – Elternteil/Betreuer
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Klinischer Gesamteindruck der Verbesserung während der doppelblinden Behandlungsphase von Ganaxolon im Vergleich zu Placebo. Der CGI wird auf einer 7-Punkte-Skala bewertet, wobei die Schwere der Krankheit eine Reihe von Antworten verwendet.
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Klinischer Gesamteindruck der Verbesserung – Kliniker
Zeitfenster: [Zeitrahmen: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums]
Klinischer Gesamteindruck der Verbesserung während der doppelblinden Behandlungsphase von Ganaxolon im Vergleich zu Placebo
[Zeitrahmen: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums]
Prozentsatz der anfallsfreien Tage für schwere motorische Anfälle
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Prozentsatz der anfallsfreien Tage für schwere motorische Anfälle während des doppelblinden Behandlungszeitraums mit Ganaxolon im Vergleich zu Placebo. Die wichtigsten motorischen Anfallstypen umfassen bilateral tonisch (anhaltende motorische Aktivität = 3 Sekunden), generalisiert tonisch-klonisch, atonisch/tropfend, bilateral klonisch und fokal bis bilateral tonisch-klonisch.
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Arithmetische Änderung des längsten anfallsfreien Intervalls, basierend auf primären Anfallstypen
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Arithmetische Veränderung des längsten anfallsfreien Intervalls, basierend auf primären Anfallstypen während der doppelblinden Behandlungsphase mit Ganaxolon im Vergleich zu Placebo
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Globaler Eindruck der Pflegekraft von der Veränderung der Anfallsintensität und -dauer
Zeitfenster: Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums
Globaler Eindruck der Pflegekraft von der Veränderung der Anfallsintensität und -dauer während der doppelblinden Behandlungsphase mit Ganaxolon im Vergleich zu Placebo. CGI-C ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt beurteilen muss, wie sehr sich die Krankheit des Patienten im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn des Eingriffs verbessert oder verschlechtert hat.
Ende des doppelblinden 17-wöchigen Behandlungszeitraums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1042-CDD-3001
  • 2018-001180-23 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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