Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude du traitement d'appoint à la ganaxolone chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'un trouble de déficit en CDKL5 (Marigold)

12 avril 2023 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals

Un essai en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo sur le traitement d'appoint à la ganaxolone chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'un trouble de déficit en kinase de type 5 (CDKL5) dépendant de la cycline (CDD) suivi d'un traitement ouvert à long terme

Une étude clinique visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité d'un traitement adjuvant à la ganaxolone par rapport à un placebo pour le traitement des convulsions chez les enfants et les jeunes adultes présentant une mutation génétiquement confirmée du gène CDKL5.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude Marigold est un essai clinique mondial de phase 3, en double aveugle, contrôlé par placebo, qui recrutera environ 70 patients âgés de 2 à 21 ans avec une variante confirmée du gène CDKL5 liée à la maladie. Les patients subiront une période de référence avant d'être randomisés pour recevoir, en plus de leur traitement anti-épileptique existant, soit de la ganaxolone, soit un placebo pendant 17 semaines. Après la période de traitement, tous les patients qui remplissent certaines conditions d'éligibilité auront la possibilité de recevoir de la ganaxolone dans la phase ouverte de l'étude. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité de l'étude est le pourcentage de réduction des crises. Les critères de jugement secondaires incluront des critères d'évaluation non liés aux crises pour capturer certains troubles du comportement et du sommeil qui ont été observés dans des études cliniques antérieures avec la ganaxolone.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

101

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3168
        • Marinus Research Site
  • France
      • Paris, France
        • Marinus Research Site
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Marinus Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Fédération Russe
        • Marinus Research Site
      • Novosibirsk, Fédération Russe
        • Marinus Research Site
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Marinus Research Site
  • Italie
      • Firenze, Italie
        • Marinus Research Site
      • Milano, Italie
        • Marinus Research Site
      • Pavia, Italie
        • Marinus Research Site
      • Roma, Italie
        • Marinus Research Site
      • Verona, Italie
        • Marinus Research Site
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne
        • Marinus Research Site
      • Kraków, Pologne
        • Marinus Research Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Marinus Research Site
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Marinus Research Site
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Marinus Research Facility
      • London, Royaume-Uni
        • Marinus Research Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1742
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • Marinus Research Site
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32819
        • Marinus Research Site
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, États-Unis, 30093
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612-3852
        • Marinus Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Marinus Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63130
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-4318
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Marinus Research Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Marinus Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Mutation génétiquement confirmée du gène CDKL5, apparition des crises à l'âge de 1 an et absence de déambulation indépendante à l'âge de 2 ans
  • Incapacité à contrôler les crises malgré 2 ou plusieurs médicaments anti-épileptiques
  • Au moins 16 crises par 28 jours de types de crises primaires
  • Sur un régime stable de 0 à 4 médicaments anti-épileptiques (le stimulateur du nerf vague, le régime cétogène et le régime Atkins modifié ne comptent pas dans cette limite)
  • Des critères d'inclusion supplémentaires s'appliquent et peuvent être discutés avec l'équipe d'étude

Critère d'exclusion:

  • Exposition antérieure à la ganaxolone
  • Syndrome de West avec schéma d'hypsarythmie à l'EEG ou convulsions principalement de type spasmes infantiles
  • L'utilisation de l'hormone adrénocorticotrope (ACTH), de la prednisone ou d'autres glucocorticoïdes ou l'utilisation d'inducteurs ou d'inhibiteurs modérés ou puissants du CYP3A4/5/7 sont interdites
  • L'utilisation de tétrahydrocannabinol (THC) ou de cannabidiol (CBD) est interdite pendant la phase en double aveugle, sauf si le patient a une prescription d'Epidiolex®
  • Exposition à tout autre médicament expérimental dans les 30 jours ou moins de 5 demi-vies avant le dépistage
  • Taux plasmatiques de sulfate d'allopregnanolone (Allo-S) supérieurs ou égaux à 6,0 ng/ml lors de la visite de dépistage
  • Des critères d'exclusion supplémentaires s'appliquent et peuvent être discutés avec l'équipe d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
suspension placebo 3x/jour pendant 17 semaines
Médicament: Placebo
inactif
Autres noms:
  • Placebo (pour la ganaxolone)
Expérimental: Ganaxolone
suspension de ganaxolone (50 mg/ml) 3x/jour pendant 17 semaines
Médicament: ganaxolone
médicament actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résumé de la fréquence des crises sur 28 jours pour les principaux types de crises motrices
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines

Résumé de la fréquence des crises sur 28 jours pour les principaux types de crises motrices pendant la période de traitement en double aveugle par rapport à la période de référence prospective de 6 semaines

Remarque : Les résumés sont basés sur la somme des saisies individuelles, des saisies dénombrables et des grappes avec des saisies non dénombrables (chaque grappe avec des saisies non dénombrables compte pour 1 saisie). Dans les intervalles de référence et post-référence, la fréquence des crises sur 28 jours a été calculée comme le nombre total de crises dans l'intervalle divisé par le nombre de jours avec des données de crise disponibles dans l'intervalle, multiplié par 28.
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impression globale de l'aidant sur le changement d'attention
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Impression globale du soignant sur le changement d'attention pendant la période de traitement en double aveugle de la ganaxolone par rapport au placebo. Les enquêteurs et les soignants ont signalé des améliorations de l'attention, de l'humeur, du comportement et du sommeil via les récits des enquêteurs
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Impression globale de l'aidant sur le changement de comportement cible
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Impression globale du soignant sur le changement de comportement cible pendant la période de traitement en double aveugle de la ganaxolone par rapport au placebo. Les enquêteurs et les soignants ont signalé des améliorations de l'attention, de l'humeur, du comportement et du sommeil via les récits des enquêteurs.
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Impression clinique globale d'amélioration - Parent/aidant
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Impression clinique globale d'amélioration pendant la période de traitement en double aveugle de la ganaxolone par rapport au placebo. Le CGI est évalué sur une échelle de 7 points, l'échelle de gravité de la maladie utilisant une gamme de réponses.
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Impression clinique globale d'amélioration - Clinicien
Délai: [Période : fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines]
Impression clinique globale d'amélioration pendant la période de traitement en double aveugle de la ganaxolone par rapport au placebo
[Période : fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines]
Pourcentage de jours sans crises pour les principaux types de crises motrices
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Pourcentage de jours sans crise pour les types de crises motrices majeures pendant la période de traitement en double aveugle de la ganaxolone par rapport au placebo. Les principaux types de crises motrices comprennent les crises toniques bilatérales (activité motrice soutenue = 3 secondes), toniques-cloniques généralisées, atoniques/chutes, cloniques bilatérales et focales à tonico-cloniques bilatérales.
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Changement arithmétique dans l'intervalle sans crise le plus long, basé sur les types de crises primaires
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Changement arithmétique de l'intervalle sans crise le plus long, basé sur les types de crises primaires pendant la période de traitement en double aveugle de la ganaxolone par rapport au placebo
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Impression globale de l'aidant sur le changement dans l'intensité et la durée des crises
Délai: Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines
Impression globale du soignant sur le changement d'intensité et de durée des crises pendant la période de traitement en double aveugle de la ganaxolone par rapport au placebo. Le CGI-C est une échelle de 7 points qui demande au clinicien d'évaluer dans quelle mesure la maladie du patient s'est améliorée ou aggravée par rapport à un état initial au début de l'intervention.
Fin de la période de traitement en double aveugle de 17 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Marinus Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

31 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

28 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2018

Première publication (Réel)

28 juin 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1042-CDD-3001
  • 2018-001180-23 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Trouble de déficience en CDKL5

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Morocco

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner