Undersøgelse af supplerende Ganaxolon-behandling hos børn og unge voksne med CDKL5-mangellidelse (Marigold)
12. april 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals
Et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret forsøg med supplerende ganaxolonbehandling hos børn og unge voksne med cyklinafhængig kinase-lignende 5 (CDKL5) mangellidelse (CDD) efterfulgt af langvarig åben-label behandling
En klinisk undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af supplerende ganaxolonterapi sammenlignet med placebo til behandling af anfald hos børn og unge voksne med genetisk bekræftet CDKL5-genmutation.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Marigold-studiet er et globalt, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 3 klinisk forsøg, der vil inkludere ca. 70 patienter mellem 2 og 21 år med en bekræftet sygdomsrelateret CDKL5-genvariant.
Patienterne vil gennemgå en baseline-periode, før de randomiseres til at modtage, ud over deres eksisterende anti-anfaldsbehandling, enten ganaxolon eller placebo i 17 uger.
Efter behandlingsperioden vil alle patienter, der opfylder visse berettigelseskrav, have mulighed for at modtage ganaxolone i undersøgelsens åbne fase.
Studiets primære effektmål er procentvis reduktion af anfald.
Sekundære resultatmål vil omfatte ikke-anfaldsrelaterede endepunkter for at fange visse adfærds- og søvnforstyrrelser, som er set i tidligere kliniske studier med ganaxolon.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
101
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3168
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation
- Marinus Research Site
-
Nizhniy Novgorod, Den Russiske Føderation
- Marinus Research Site
-
Novosibirsk, Den Russiske Føderation
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Marinus Research Site
-
Bristol, Det Forenede Kongerige
- Marinus Research Site
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige
- Marinus Research Facility
-
London, Det Forenede Kongerige
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1742
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
- Marinus Research Site
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
- Marinus Research Site
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Forenede Stater, 30093
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3852
- Marinus Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Marinus Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4318
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Marinus Research Site
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italien
- Marinus Research Site
-
Milano, Italien
- Marinus Research Site
-
Pavia, Italien
- Marinus Research Site
-
Roma, Italien
- Marinus Research Site
-
Verona, Italien
- Marinus Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen
- Marinus Research Site
-
Kraków, Polen
- Marinus Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Genetisk bekræftet CDKL5-genmutation, anfaldsstart ved 1 års alderen og manglende uafhængig ambulation ved 2 års alderen
- Manglende kontrol med anfald på trods af 2 eller flere anti-anfaldsmedicin
- Mindst 16 anfald pr. 28 dage af primære anfaldstyper
- På et stabilt regime med 0-4 anti-anfaldsmedicin (Vagus nervestimulator, ketogen diæt og modificeret Atkins diæt tæller ikke med i denne grænse)
- Yderligere inklusionskriterier gælder og kan diskuteres med studieteamet
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eksponering for ganaxolone
- West Syndrom med hypsarrhytmi mønster på EEG eller anfald overvejende af infantile spasmer type
- Brug af adrenokortikotropt hormon (ACTH), prednison eller andre glukokortikoider eller brug af moderate eller stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4/5/7 er forbudt
- Brug af tetrahydrocannabinol (THC) eller cannabidiol (CBD) er forbudt i den dobbeltblinde fase, medmindre patienten har en recept på Epidiolex®
- Eksponering for ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller mindre end 5 halveringstider før screening
- Plasma allopregnanolon-sulfat (Allo-S) niveauer større end eller lig med 6,0 ng/ml ved screeningsbesøg
- Yderligere udelukkelseskriterier gælder og kan diskuteres med studieteamet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
placebo suspension 3 gange om dagen i 17 uger
|
inaktiv
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Ganaxolon
ganaxolon suspension (50 mg/ml) 3 gange/dag i 17 uger
|
aktivt lægemiddel
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Oversigt over 28-dages anfaldshyppighed for større motoriske anfaldstyper
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Sammenfatning af 28-dages anfaldshyppighed for større motoriske anfaldstyper i den dobbeltblindede behandlingsperiode i forhold til den 6-ugers prospektive baseline-periode Bemærk: Opsummeringer er baseret på summen af de enkelte anfald, de tællelige anfald og klyngerne med utallige anfald (hver klynge med utallige anfald tæller som 1 anfald). Inden for baseline- og post-baseline-intervallerne blev 28-dages anfaldsfrekvens beregnet som det samlede antal anfald i intervallet divideret med antallet af dage med tilgængelige anfaldsdata i intervallet, ganget med 28. |
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Caregiver Globalt indtryk af ændring i opmærksomhed
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Pårørendes globale indtryk af ændring i opmærksomhed under den dobbeltblindede behandlingsperiode for ganaxolone sammenlignet med placebo.
Efterforskere og pårørende rapporterede forbedringer i opmærksomhed, humør, adfærd og søvn via efterforskerfortællinger
|
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
|
Caregivers globale indtryk af ændring i måladfærd
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Omsorgsgivers globale indtryk af ændring i måladfærd under den dobbeltblindede behandlingsperiode for ganaxolone sammenlignet med placebo.
Efterforskere og pårørende rapporterede forbedringer i opmærksomhed, humør, adfærd og søvn via efterforskerfortællinger.
|
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
|
Klinisk globalt indtryk af forbedring - forælder/plejer
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Klinisk globalt indtryk af forbedring under den dobbeltblindede behandlingsperiode for ganaxolone sammenlignet med placebo.
CGI er vurderet på en 7-punkts skala, hvor sværhedsgraden af sygdom skalaen bruger en række svar.
|
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
|
Klinisk globalt indtryk af forbedring - kliniker
Tidsramme: [Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode]
|
Klinisk globalt indtryk af forbedring under den dobbeltblindede behandlingsperiode for ganaxolone sammenlignet med placebo
|
[Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode]
|
|
Procentdel af anfaldsfrie dage for større motoriske anfaldstyper
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Procentdel af anfaldsfrie dage for større motoriske anfaldstyper under den dobbeltblindede behandlingsperiode for ganaxolon sammenlignet med placebo.
De vigtigste motoriske anfaldstyper omfatter bilateral tonisk (vedvarende motorisk aktivitet = 3 sekunder), generaliseret tonisk-klonisk, atonisk/drop, bilateral klonisk og fokal til bilateral tonisk-klonisk.
|
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
|
Aritmetisk ændring i det længste anfaldsfrie interval, baseret på primære anfaldstyper
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Aritmetisk ændring i længste anfaldsfrie interval baseret på primære anfaldstyper under den dobbeltblindede behandlingsperiode for ganaxolone sammenlignet med placebo
|
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
|
Omsorgsgivers globale indtryk af ændring i anfaldsintensitet og varighed
Tidsramme: Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Pårørendes globale indtryk af ændring i anfaldsintensitet og varighed under den dobbeltblindede behandlingsperiode for ganaxolone sammenlignet med placebo.
CGI-C er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget patientens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af interventionen.
|
Slut på den dobbeltblindede 17 ugers behandlingsperiode
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. juni 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. juli 2020
Studieafslutning (Faktiske)
28. maj 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. juni 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. juni 2018
Først opslået (Faktiske)
28. juni 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. april 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. april 2023
Sidst verificeret
1. april 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1042-CDD-3001
- 2018-001180-23 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .