Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van adjuvante ganaxolonbehandeling bij kinderen en jongvolwassenen met CDKL5-deficiëntiestoornis (Marigold)

12 april 2023 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van adjuvante behandeling met gaaxolon bij kinderen en jongvolwassenen met cycline-afhankelijke kinase-achtige 5 (CDKL5)-deficiëntiestoornis (CDD) gevolgd door langdurige open-labelbehandeling

Een klinisch onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van adjuvante ganaxolontherapie te evalueren in vergelijking met placebo voor de behandeling van aanvallen bij kinderen en jonge volwassenen met genetisch bevestigde CDKL5-genmutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De Marigold-studie is een wereldwijde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische fase 3-studie waarin ongeveer 70 patiënten in de leeftijd van 2 tot 21 jaar met een bevestigde ziektegerelateerde CDKL5-genvariant zullen worden opgenomen. Patiënten ondergaan een basislijnperiode voordat ze gerandomiseerd worden om, naast hun bestaande anti-epileptische behandeling, gedurende 17 weken gaaxolon of placebo te krijgen. Na de behandelingsperiode zullen alle patiënten die aan bepaalde geschiktheidseisen voldoen, in de open-labelfase van de studie ganaxolon kunnen krijgen. Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid van de studie is procentuele vermindering van aanvallen. Secundaire uitkomstmaten omvatten niet-aanvalsgerelateerde eindpunten om bepaalde gedrags- en slaapstoornissen vast te leggen die zijn gezien in eerdere klinische onderzoeken met gaaxolon.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

101

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3168
        • Marinus Research Site
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Marinus Research Site
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Marinus Research Site
  • Italië
      • Firenze, Italië
        • Marinus Research Site
      • Milano, Italië
        • Marinus Research Site
      • Pavia, Italië
        • Marinus Research Site
      • Roma, Italië
        • Marinus Research Site
      • Verona, Italië
        • Marinus Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Marinus Research Site
      • Kraków, Polen
        • Marinus Research Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Marinus Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Russische Federatie
        • Marinus Research Site
      • Novosibirsk, Russische Federatie
        • Marinus Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Marinus Research Site
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Marinus Research Site
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Marinus Research Facility
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Marinus Research Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Marinus Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1742
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Marinus Research Site
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32819
        • Marinus Research Site
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Verenigde Staten, 30093
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612-3852
        • Marinus Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Marinus Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4318
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Marinus Research Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Marinus Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde CDKL5-genmutatie, begin van aanvallen op de leeftijd van 1 jaar en gebrek aan onafhankelijke ambulantie op de leeftijd van 2 jaar
  • Het niet onder controle krijgen van aanvallen ondanks 2 of meer anti-epileptica
  • Ten minste 16 aanvallen per 28 dagen van primaire aanvalstypes
  • Op een stabiel regime van 0-4 medicijnen tegen epileptische aanvallen (nervus vagusstimulator, ketogeen dieet en aangepast Atkins-dieet tellen niet mee voor deze limiet)
  • Aanvullende opnamecriteria zijn van toepassing en kunnen worden besproken met het onderzoeksteam

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere blootstelling aan gaaxolon
  • West-syndroom met hypsarrhythmiepatroon op EEG of aanvallen voornamelijk van het type infantiele spasmen
  • Het gebruik van adrenocorticotroop hormoon (ACTH), prednison of andere glucocorticoïden of het gebruik van matige of sterke inductoren of remmers van CYP3A4/5/7 is verboden
  • Gebruik van tetrahydrocannabinol (THC) of cannabidiol (CBD) is verboden tijdens de dubbelblinde fase, tenzij patiënt een voorschrift heeft van Epidiolex®
  • Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of minder dan 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de screening
  • Plasma-allopregnanolonsulfaat (Allo-S)-spiegels hoger dan of gelijk aan 6,0 ng/ml bij screeningbezoek
  • Aanvullende uitsluitingscriteria zijn van toepassing en kunnen worden besproken met het onderzoeksteam

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
placebo-suspensie 3x /dag gedurende 17 weken
Geneesmiddel: Placebo
inactief
Andere namen:
  • Placebo (voor gaaxolon)
Experimenteel: Ganaxolon
ganaxolonsuspensie (50 mg/ml) 3x/dag gedurende 17 weken
Geneesmiddel: ganaxolon
actief geneesmiddel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van de aanvalsfrequentie van 28 dagen voor de belangrijkste soorten motorische aanvallen
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken

Samenvatting van de aanvalsfrequentie van 28 dagen voor de belangrijkste typen motorische aanvallen tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode ten opzichte van de prospectieve basislijnperiode van 6 weken

Opmerking: Samenvattingen zijn gebaseerd op de som van de individuele aanvallen, de telbare aanvallen en de clusters met ontelbare aanvallen (elk cluster met ontelbare aanvallen telt als 1 aanval). Binnen de baseline- en post-baseline-intervallen werd de aanvalsfrequentie van 28 dagen berekend als het totale aantal aanvallen in het interval gedeeld door het aantal dagen met beschikbare aanvalsgegevens in het interval, vermenigvuldigd met 28.
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verzorger Globale indruk van verandering in aandacht
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Globaal beeld van de verzorger van verandering in aandacht tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van gaaxolon in vergelijking met placebo. Onderzoekers en zorgverleners meldden verbeteringen in aandacht, stemming, gedrag en slaap via verhalen van onderzoekers
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Verzorger Globale indruk van verandering in doelgedrag
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Globale indruk van de verzorger van verandering in doelgedrag tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van gaaxolon in vergelijking met placebo. Onderzoekers en zorgverleners meldden verbeteringen in aandacht, stemming, gedrag en slaap via verhalen van onderzoekers.
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Klinische globale indruk van verbetering - ouder/verzorger
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Klinische globale indruk van verbetering tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van ganaxolon in vergelijking met placebo. De CGI wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal, waarbij de schaal van de ernst van de ziekte een reeks antwoorden gebruikt.
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Klinische globale indruk van verbetering - clinicus
Tijdsspanne: [Tijdsbestek: einde van de dubbelblinde behandelingsperiode van 17 weken]
Klinische globale indruk van verbetering tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van ganaxolon in vergelijking met placebo
[Tijdsbestek: einde van de dubbelblinde behandelingsperiode van 17 weken]
Percentage aanvalsvrije dagen voor belangrijke soorten motorische aanvallen
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Percentage aanvalsvrije dagen voor ernstige motorische aanvallen tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van gaaxolon in vergelijking met placebo. De belangrijkste typen motorische aanvallen zijn bilateraal tonisch (aanhoudende motorische activiteit = 3 seconden), gegeneraliseerd tonisch-clisch, atonisch/drop, bilateraal clonisch en focaal tot bilateraal tonisch-clisch.
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Rekenkundige verandering in langste aanvalsvrije interval, gebaseerd op primaire aanvalstypes
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Rekenkundige verandering in langste aanvalsvrije interval, gebaseerd op primaire typen aanvallen tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van ganaxolon in vergelijking met placebo
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Verzorger Globale indruk van verandering in aanvalsintensiteit en -duur
Tijdsspanne: Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken
Globaal beeld van de verzorger van de verandering in de intensiteit en duur van aanvallen tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van ganaxolon in vergelijking met placebo. CGI-C is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus beoordeelt hoeveel de ziekte van de patiënt is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een basistoestand aan het begin van de interventie.
Einde van de dubbelblinde behandelperiode van 17 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juni 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-CDD-3001
  • 2018-001180-23 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CDKL5-deficiëntiestoornis

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren