ハンチントン病舞踏病におけるSOM3355の有効性と安全性
2019年9月13日 更新者：SOM Innovation Biotech SA
舞踏運動を伴うハンチントン病 (HD) 患者における SOM3355 の有効性と安全性に関する第 IIa 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験。
ハンチントン病に伴う舞踏運動に対するSOM3355の有効性と安全性を評価する第IIa相試験
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
32
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Barcelona、スペイン
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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L'Hospitalet de Llobregat、スペイン
- Hospital Universitari de Bellvitge
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者は同意の時点で少なくとも18歳です。
- 運動障害の専門家による HD の診断は確定的であり、HTT 遺伝子の CAG リピート数が 36 以上であることによって確認されます。
- 出産の可能性がある女性 (FCBP) と精管切除を受けていない男性は、適切な避妊法を実践することに同意します。
- 自力で、または最小限の介助で歩く能力。
- UHDRS TMC スコアが 8 以上。
- UHDRS TFC が 4 以上。
- -被験者は、書面によるインフォームドコンセントを提供するか、法的に承認された代理人を通じて提供しています。
除外基準:
- 18 歳以前の HD 症状の発症 (若年型の HD)。
- 非歩行患者。
- -臨床的に重大な心電図異常の過去の病歴、またはQT間隔延長症候群の家族歴（祖父母、両親、兄弟）。
- -妊娠中または授乳中の女性患者（試験期間中に妊娠を計画している人を含む）。
- -患者をサポートする特定の介護者がいない限り、治験責任医師の指示と検査への完全な遵守を妨げる精神症状またはその他の障害のある患者。
- -薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を大幅に変更する可能性のある外科的または医学的状態、または研究への参加の場合に被験者を危険にさらす可能性があります。 治験責任医師は、対象の病歴および/またはスクリーニング時およびベースライン時の臨床検査結果を考慮して、この決定を行う必要があります。
- -治験薬またはその賦形剤に対する既知のアレルギー/感受性/不耐性。
- -治験責任医師の意見では、研究参加と両立しない、または研究中の被験者のリスクを表す重要な検査結果。
- -治験治療開始前の15日以内に処方された降圧薬、テトラベナジン、重テトラベナジンまたはバルベナジン。
- 除外された併用薬：降圧薬、テトラベナジン、重テトラベナジンまたはバルベナジン、すべての典型的な神経弛緩薬およびすべてのMAO阻害剤
- -被験者は、過去12か月間にアルコールまたは薬物乱用の履歴があります。
- 糖尿病性ケトアシドーシスまたは代謝性アシドーシスの患者。
- -心原性ショック、うっ血性心不全、右側心不全による肺高血圧症、重度の洞性徐脈、房室ブロック（グレードIIおよびIII）または洞房ブロックの患者。
- -被験者は、治験薬またはデバイス治験に参加したことがある 治験治療を開始する前の30日以内。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループA
SOM3355 100mg BID を 6 週間、SOM3355 200mg BID を 6 週間、SOM3355 100mg BID を 6 週間、プラセボ BID を 6 週間投与。
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オーラル
オーラル
オーラル
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実験的：グループB
プラセボ BID を 6 週間、SOM3355 100mg BID を 6 週間、SOM3355 200mg BID を 6 週間、SOM3355 100mg BID を 6 週間投与。
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オーラル
オーラル
オーラル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) 合計最大舞踏病 (TMC) スコア
時間枠：6ヵ月
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HD舞踏病に対するSOM3355の有効性を測定するために使用されるUHDRSサブスコア。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Clinical Global Impression of Change (CGIC) スケール
時間枠：6ヵ月
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PGIC は、治療の有効性に関する臨床医の信念を反映しています。
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6ヵ月
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患者全体の変化の印象 (PGIC) スケール
時間枠：6ヵ月
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PGIC は、治療の有効性に関する患者の信念を反映しています。
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6ヵ月
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UHDRS 総機能容量 (TFC)
時間枠：6ヵ月
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仕事、財政の処理、家事やセルフケアのタスクを実行する能力を評価するために使用される標準化された評価尺度。
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6ヵ月
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UHDRS機能評価
時間枠：6ヵ月
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機能評価は、この活動の実際のパフォーマンスではなく、活動を実行する能力に関する研究者の意見に従って判断する必要があります。
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6ヵ月
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UHDRS歩行スコア
時間枠：6ヵ月
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患者の歩行を評価するために使用される UHDRS サブスコア。
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6ヵ月
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UHDRS 総運動スコア (TMS)
時間枠：6ヵ月
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HD における運動障害の複数のドメインを評価するカテゴリ別臨床評価尺度。
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6ヵ月
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コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS)
時間枠：6ヵ月
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自殺評価に使用される国際的に検証されたアンケート。
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6ヵ月
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安全性（有害事象のある参加者の数）
時間枠：6ヵ月
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AE の各タイプの最大グレードが各科目について記録され、度数表が提示され、パターンを決定するためにレビューされます。
ＡＥと試験治療との関係が考慮される。
低血圧および心血管イベントが具体的に分析されます。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年8月8日
一次修了 (実際)
2019年8月22日
研究の完了 (実際)
2019年8月22日
試験登録日
最初に提出
2018年6月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月28日
最初の投稿 (実際)
2018年7月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月13日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。