Эффективность и безопасность SOM3355 при хорее болезни Гентингтона

Критерии включения:

• Субъекту должно быть не менее 18 лет на момент согласия.
• Диагноз БХ определяется специалистом по двигательным расстройствам и подтверждается числом повторов CAG гена HTT, равным или превышающим 36.
• Женщина детородного возраста (FCBP) и мужчина, не подвергшийся вазэктомии, соглашаются применять соответствующие методы контроля над рождаемостью.
• Способность ходить самостоятельно или с минимальной помощью.
• Оценка UHDRS TMC равна или выше 8.
• UHDRS TFC равен или больше 4.
• Субъект предоставил письменное информированное согласие или через своего законного представителя.

Критерий исключения:

• Начало симптомов БГ до 18 лет (ювенильные формы БГ).
• Неамбулаторные пациенты.
• Наличие в анамнезе клинически значимых отклонений ЭКГ или семейного анамнеза (дедушки, бабушки, родители, братья и сестры) синдрома удлиненного интервала QT.
• Беременные или кормящие женщины, в том числе планирующие беременность в период исследования.
• Пациенты с психическими симптомами или другими нарушениями, которые могут помешать их полному выполнению инструкций исследователя и проведению тестирования, если только не назначено лицо, осуществляющее уход за пациентом.
• Любое хирургическое или медицинское состояние, которое может значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение лекарственных средств или может поставить под угрозу субъект в случае участия в исследовании. Исследователь должен сделать это определение с учетом истории болезни субъекта и/или результатов клинических лабораторных исследований при скрининге и на исходном уровне.
• Известная аллергия/чувствительность/непереносимость исследуемых препаратов или их вспомогательных веществ.
• Любые значимые лабораторные результаты, которые, по мнению исследователя, несовместимы с участием в исследовании или представляют риск для субъекта во время его участия в исследовании.
• Назначены антигипертензивные препараты, тетрабеназин, дейтетрабеназин или валбеназин в течение 15 дней до начала исследуемого лечения.
• Исключенные сопутствующие препараты: любые антигипертензивные препараты, тетрабеназин, дейтетрабеназин или валбеназин, все типичные нейролептики и все ингибиторы МАО.
• Субъект злоупотреблял алкоголем или психоактивными веществами в течение предыдущих 12 месяцев.
• Пациенты с диабетическим кетоацидозом или метаболическим ацидозом.
• Пациенты с кардиогенным шоком, застойной сердечной недостаточностью, легочной гипертензией вследствие правосторонней сердечной недостаточности, выраженной синусовой брадикардией, атриовентрикулярной блокадой (II и III степени) или синоатриальной блокадой.
• Субъект участвовал в испытании исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней до начала исследуемого лечения.