Eficácia e Segurança do SOM3355 na Coreia da Doença de Huntington

Critério de inclusão:

• O sujeito tem pelo menos 18 anos de idade no momento do consentimento.
• Diagnóstico de DH definido por um especialista em distúrbios do movimento e confirmado por um número de repetições CAG do gene HTT igual ou superior a 36.
• Mulheres com potencial para engravidar (FCBP) e homens não vasectomizados concordam em praticar métodos apropriados de controle de natalidade.
• Capacidade de andar de forma independente ou com assistência mínima.
• Pontuação UHDRS TMC igual ou superior a 8.
• UHDRS TFC igual ou superior a 4.
• O sujeito forneceu consentimento informado por escrito ou por meio de seu representante legalmente autorizado.

Critério de exclusão:

• Início dos sintomas de DH antes dos 18 anos (formas juvenis de DH).
• Pacientes não ambulatoriais.
• História médica pregressa de anormalidades eletrocardiográficas clinicamente significativas ou história familiar (avós, pais e irmãos) de síndrome do intervalo QT prolongado.
• Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando, incluindo aquelas que planejam engravidar durante o período do estudo.
• Pacientes com sintomas psiquiátricos ou outras deficiências que possam interferir em sua total conformidade com as instruções e testes do investigador, a menos que haja um cuidador identificado para apoiar o paciente.
• Qualquer condição cirúrgica ou médica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas, ou que possa comprometer o sujeito em caso de participação no estudo. O investigador deve fazer essa determinação levando em consideração o histórico médico do sujeito e/ou os resultados dos testes laboratoriais clínicos na triagem e na linha de base.
• Alergia/sensibilidade/intolerância conhecida aos medicamentos do estudo ou seus excipientes.
• Quaisquer resultados laboratoriais significativos que, na opinião do Investigador, não sejam compatíveis com a participação no estudo ou representem um risco para o sujeito durante o estudo.
• Medicação anti-hipertensiva prescrita, tetrabenazina, deutetrabenazina ou valbenazina 15 dias antes do início do tratamento experimental.
• Medicamentos concomitantes excluídos: qualquer medicamento anti-hipertensivo, tetrabenazina, deutetrabenazina ou valbenazina, todos os neurolépticos típicos e todos os inibidores da MAO
• O sujeito tem histórico de abuso de álcool ou substâncias nos últimos 12 meses.
• Pacientes com cetoacidose diabética ou acidose metabólica.
• Pacientes com choque cardiogênico, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão pulmonar por insuficiência cardíaca direita, bradicardia sinusal grave, bloqueio atrioventricular (graus II e III) ou bloqueio sinoatrial.
• O sujeito participou de um teste experimental de medicamento ou dispositivo dentro de 30 dias antes de iniciar o tratamento experimental.