Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo SOM3355 w pląsawicy choroby Huntingtona

13 września 2019 zaktualizowane przez: SOM Innovation Biotech SA

Faza IIa, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa SOM3355 u pacjentów z chorobą Huntingtona (HD) z ruchami pląsawicy.

Badanie fazy IIa mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa SOM3355 w ruchach pląsawicy związanych z chorobą Huntingtona

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • L'Hospitalet de Llobregat, Hiszpania
        • Hospital Universitari de Bellvitge

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ma co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • Diagnoza HD potwierdzona przez specjalistę od zaburzeń ruchu i potwierdzona liczbą powtórzeń CAG genu HTT równą lub większą niż 36.
  • Kobieta w wieku rozrodczym (FCBP) i mężczyzna nie poddany wazektomii zgadzają się stosować odpowiednie metody antykoncepcji.
  • Zdolność do samodzielnego chodzenia lub przy minimalnej pomocy.
  • Wynik UHDRS TMC równy lub wyższy niż 8.
  • UHDRS TFC równy lub większy niż 4.
  • Uczestnik udzielił pisemnej świadomej zgody lub za pośrednictwem swojego przedstawiciela ustawowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Początek objawów HD przed 18 rokiem życia (młodzieńcze formy HD).
  • Pacjenci niechodzący.
  • Historia medyczna klinicznie istotnych nieprawidłowości w EKG lub wywiad rodzinny (dziadkowie, rodzice i rodzeństwo) zespołu wydłużonego odstępu QT.
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią, w tym kobiety planujące ciążę w okresie badania.
  • Pacjenci z objawami psychiatrycznymi lub innymi upośledzeniami, które przeszkadzałyby im w pełnym przestrzeganiu instrukcji badacza i przeprowadzaniu testów, chyba że jest określony opiekun wspierający pacjenta.
  • Jakikolwiek stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków lub który może zagrozić uczestnikowi w przypadku udziału w badaniu. Badacz powinien dokonać tego ustalenia, biorąc pod uwagę historię choroby pacjenta i/lub wyniki klinicznych badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego i na początku badania.
  • Znana alergia/wrażliwość/nietolerancja na badane leki lub ich substancje pomocnicze.
  • Wszelkie istotne wyniki badań laboratoryjnych, które w opinii Badacza nie byłyby zgodne z udziałem w badaniu lub stanowiłyby zagrożenie dla uczestnika podczas badania.
  • Przepisane leki przeciwnadciśnieniowe, tetrabenazyna, deutetrabenazyna lub walbenazyna w ciągu 15 dni przed rozpoczęciem badanego leczenia.
  • Wykluczone leki towarzyszące: wszelkie leki przeciwnadciśnieniowe, tetrabenazyna, deutetrabenazyna lub walbenazyna, wszystkie typowe neuroleptyki i wszystkie inhibitory MAO
  • Podmiot ma historię nadużywania alkoholu lub substancji odurzających w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Pacjenci z cukrzycową kwasicą ketonową lub kwasicą metaboliczną.
  • Pacjenci ze wstrząsem kardiogennym, zastoinową niewydolnością serca, nadciśnieniem płucnym spowodowanym prawostronną niewydolnością serca, ciężką bradykardią zatokową, blokiem przedsionkowo-komorowym (stopień II i III) lub blokiem zatokowo-przedsionkowym.
  • Uczestnik brał udział w badaniu eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem eksperymentalnego leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa A
Podawanie SOM3355 100 mg BID przez 6 tygodni, SOM3355 200 mg BID przez 6 tygodni, SOM3355 100 mg BID przez 6 tygodni i placebo BID przez 6 tygodni.
Lek: SOM3355 100 mg BID
Doustny
Lek: SOM3355 200 mg BID
Doustny
Lek: BID placebo
Doustny
Eksperymentalny: Grupa B
Podawanie placebo BID przez 6 tygodni, SOM3355 100 mg BID przez 6 tygodni, SOM3355 200 mg BID przez 6 tygodni i SOM3355 100 mg BID przez 6 tygodni.
Lek: SOM3355 100 mg BID
Doustny
Lek: SOM3355 200 mg BID
Doustny
Lek: BID placebo
Doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik UHDRS (Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona) Total Maximal Chorea (TMC)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wynik cząstkowy UHDRS używany do pomiaru skuteczności SOM3355 na pląsawicę HD.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala Globalnego Wrażenia Klinicznego Zmiany (CGIC).
Ramy czasowe: 6 miesięcy
PGIC odzwierciedla przekonanie klinicysty o skuteczności leczenia.
6 miesięcy
Skala Globalnego Wrażenia Zmiany (PGIC) pacjenta
Ramy czasowe: 6 miesięcy
PGIC odzwierciedla przekonanie pacjenta o skuteczności leczenia.
6 miesięcy
Całkowita pojemność funkcjonalna UHDRS (TFC)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Standaryzowana skala ocen stosowana do oceny zdolności do pracy, zarządzania finansami, wykonywania prac domowych i zadań związanych z samoopieką.
6 miesięcy
Ocena funkcjonalna UHDRS
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena funkcjonalna powinna być oceniana na podstawie opinii badacza na temat zdolności do wykonania danej czynności, a nie rzeczywistego wykonania tej czynności.
6 miesięcy
Ocena chodu UHDRS
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Podskal UHDRS używany do oceny chodu pacjenta.
6 miesięcy
Całkowity wynik motoryczny UHDRS (TMS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Kategoryczna skala oceny klinicznej oceniająca wiele domen niepełnosprawności ruchowej w HD.
6 miesięcy
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Międzynarodowy zatwierdzony kwestionariusz używany do oceny samobójstwa.
6 miesięcy
Bezpieczeństwo (liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Maksymalna ocena dla każdego typu AE zostanie zarejestrowana dla każdego przedmiotu, a tabele częstości zostaną przedstawione i przejrzane w celu określenia wzorców. Uwzględniony zostanie związek zdarzenia niepożądanego z badanym leczeniem. Niedociśnienie i zdarzenia sercowo-naczyniowe zostaną szczegółowo przeanalizowane.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SOM Innovation Biotech SA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SOMCT02
  • 2018-000203-16 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj