Effekt och säkerhet av SOM3355 vid Huntingtons sjukdom Chorea

Inklusionskriterier:

• Ämnet är minst 18 år gammal vid tidpunkten för samtycke.
• Diagnos av HD bestämd av en rörelsestörningsexpert och bekräftad av ett antal HTT-gen CAG-repetitioner lika med eller större än 36.
• Kvinnor i fertil ålder (FCBP) och icke-vasektomiserade män är överens om att utöva lämpliga metoder för preventivmedel.
• Förmåga att gå självständigt eller med minimal assistans.
• UHDRS TMC-poäng lika med eller större än 8.
• UHDRS TFC lika med eller större än 4.
• Subjektet har lämnat skriftligt informerat samtycke eller genom hans/hennes lagligen auktoriserade representant.

Exklusions kriterier:

• Debut av HD-symtom före 18 års ålder (Juvenila former av HD).
• Icke-ambulerande patienter.
• En tidigare medicinsk historia av kliniskt signifikanta EKG-avvikelser eller en familjehistoria (farföräldrar, föräldrar och syskon) av ett förlängt QT-intervallsyndrom.
• Gravida eller ammande kvinnliga patienter, inklusive de som planerar att bli gravida under försöksperioden.
• Patienter med psykiatriska symtom, eller andra funktionsnedsättningar, som skulle störa deras fulla efterlevnad av utredarens instruktioner och testning, såvida det inte finns en identifierad vårdgivare som stödjer patienten.
• Varje kirurgiskt eller medicinskt tillstånd som avsevärt kan förändra absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel, eller som kan äventyra försökspersonen vid deltagande i studien. Utredaren bör göra detta beslut med hänsyn till patientens medicinska historia och/eller kliniska laboratorietestresultat vid screening och baslinje.
• Känd allergi/känslighet/intolerans mot studieläkemedlen eller deras hjälpämnen.
• Eventuella signifikanta laboratorieresultat som, enligt utredarens uppfattning, inte skulle vara förenliga med studiedeltagande eller utgöra en risk för försökspersonen under studien.
• Föreskrivet blodtryckssänkande läkemedel, tetrabenazin, deutetrabenazin eller valbenazin inom 15 dagar innan undersökningsbehandlingen påbörjas.
• Uteslutna samtidiga läkemedel: alla antihypertensiva läkemedel, tetrabenazin, deutetrabenazin eller valbenazin, alla typiska neuroleptika och alla MAO-hämmare
• Personen har en historia av alkohol- eller drogmissbruk under de senaste 12 månaderna.
• Patienter med diabetisk ketoacidos eller metabolisk acidos.
• Patienter med kardiogen chock, kongestiv hjärtsvikt, pulmonell hypertoni på grund av högersidig hjärtsvikt, svår sinusbradykardi, atrioventrikulär blockad (grad II och III) eller sinoatriell blockering.
• Försökspersonen har deltagit i en prövning av läkemedel eller enhet inom 30 dagar innan prövningsbehandlingen påbörjades.