Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost SOM3355 u Huntingtonovy choroby Chorea

13. září 2019 aktualizováno: SOM Innovation Biotech SA

Fáze IIa, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti SOM3355 u pacientů s Huntingtonovou chorobou (HD) s pohyby chorey.

Studie fáze IIa k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti SOM3355 při pohybech chorea spojených s Huntingtonovou chorobou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • L'Hospitalet de Llobregat, Španělsko
        • Hospital Universitari de Bellvitge

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt je v době udělení souhlasu starší 18 let.
  • Diagnóza DKK je definitivní odborníkem na pohybové poruchy a potvrzena počtem opakování CAG genu HTT rovným nebo větším než 36.
  • Žena v plodném věku (FCBP) a muž bez vasektomie souhlasí s tím, že budou praktikovat vhodné metody antikoncepce.
  • Schopnost chodit samostatně nebo s minimální pomocí.
  • Skóre UHDRS TMC rovné nebo vyšší než 8.
  • UHDRS TFC rovný nebo větší než 4.
  • Subjekt poskytl písemný informovaný souhlas nebo prostřednictvím svého zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

  • Nástup příznaků HD před dosažením věku 18 let (juvenilní formy HD).
  • Nechodící pacienti.
  • Anamnéza klinicky významných abnormalit EKG nebo rodinná anamnéza (prarodiče, rodiče a sourozenci) syndromu prodlouženého QT intervalu.
  • Těhotné nebo kojící pacientky, včetně těch, které plánují otěhotnět během období studie.
  • Pacienti s psychiatrickými symptomy nebo jinými poruchami, které by narušovaly jejich plné dodržování pokynů a testování zkoušejícího, pokud neexistuje určený pečovatel, který by pacienta podpořil.
  • Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků nebo který může ohrozit subjekt v případě účasti ve studii. Zkoušející by měl toto rozhodnutí provést s ohledem na anamnézu subjektu a/nebo výsledky klinických laboratorních testů při screeningu a výchozím stavu.
  • Známá alergie/senzitivita/nesnášenlivost na studovaná léčiva nebo jejich pomocné látky.
  • Jakékoli významné laboratorní výsledky, které by podle názoru zkoušejícího nebyly slučitelné s účastí ve studii nebo by představovaly riziko pro subjekt během studie.
  • Předepsané antihypertenzní léky, tetrabenazin, deutetrabenazin nebo valbenazin během 15 dnů před zahájením hodnocené léčby.
  • Vyloučená souběžná léčiva: jakákoli antihypertenziva, tetrabenazin, deutetrabenazin nebo valbenazin, všechna typická neuroleptika a všechny inhibitory MAO
  • Subjekt měl anamnézu zneužívání alkoholu nebo návykových látek v předchozích 12 měsících.
  • Pacienti s diabetickou ketoacidózou nebo metabolickou acidózou.
  • Pacienti s kardiogenním šokem, městnavým srdečním selháním, plicní hypertenzí způsobenou pravostranným srdečním selháním, těžkou sinusovou bradykardií, atrioventrikulární blokádou (II. a III. stupně) nebo sinoatriální blokádou.
  • Subjekt se během 30 dnů před zahájením zkoumané léčby účastnil zkoušeného léku nebo zařízení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A
Podávání SOM3355 100 mg BID po dobu 6 týdnů, SOM3355 200 mg BID po dobu 6 týdnů, SOM3355 100 mg BID po dobu 6 týdnů a placeba BID po dobu 6 týdnů.
Lék: SOM3355 100 mg BID
Ústní
Lék: SOM3355 200 mg BID
Ústní
Lék: Placebo BID
Ústní
Experimentální: Skupina B
Podávání placeba BID po dobu 6 týdnů, SOM3355 100 mg BID po dobu 6 týdnů, SOM3355 200 mg BID po dobu 6 týdnů a SOM3355 100 mg BID po dobu 6 týdnů.
Lék: SOM3355 100 mg BID
Ústní
Lék: SOM3355 200 mg BID
Ústní
Lék: Placebo BID
Ústní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre maximální chorey (TMC) UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale)
Časové okno: 6 měsíců
Podskóre UHDRS používané k měření účinnosti SOM3355 na HD choreu.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice klinického globálního dojmu změny (CGIC).
Časové okno: 6 měsíců
PGIC odráží přesvědčení lékaře o účinnosti léčby.
6 měsíců
Stupnice PGIC (Patient Global Impression of Change).
Časové okno: 6 měsíců
PGIC odráží pacientovo přesvědčení o účinnosti léčby.
6 měsíců
Celková funkční kapacita UHDRS (TFC)
Časové okno: 6 měsíců
Standardizovaná hodnotící stupnice používaná k posouzení schopnosti pracovat, hospodařit s financemi, vykonávat domácí práce a úkoly sebeobsluhy.
6 měsíců
Funkční hodnocení UHDRS
Časové okno: 6 měsíců
Funkční hodnocení by mělo být posuzováno spíše podle názoru zkoušejícího na schopnost vykonávat činnost, než podle skutečného výkonu této činnosti.
6 měsíců
Skóre chůze UHDRS
Časové okno: 6 měsíců
Podskóre UHDRS používané k hodnocení chůze pacienta.
6 měsíců
Celkové skóre motoru UHDRS (TMS)
Časové okno: 6 měsíců
Kategorická klinická hodnotící stupnice hodnotící více domén motorického postižení u HD.
6 měsíců
Columbia Suicide Stupnice závažnosti (C-SSRS)
Časové okno: 6 měsíců
Mezinárodně ověřený dotazník používaný pro hodnocení sebevražd.
6 měsíců
Bezpečnost (počet účastníků s nežádoucími účinky)
Časové okno: 6 měsíců
U každého předmětu bude zaznamenána maximální známka pro každý typ AE a budou předloženy a zkontrolovány frekvenční tabulky, aby bylo možné určit vzorce. Vztah AE ke studijní léčbě bude vzat v úvahu. Konkrétně bude analyzována hypotenze a kardiovaskulární příhody.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

SOM Innovation Biotech SA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

22. srpna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

22. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

2. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SOMCT02
  • 2018-000203-16 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SOM3355 100 mg BID

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit