Effekt og sikkerhed af SOM3355 i Huntingtons sygdom Chorea

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen er mindst 18 år på tidspunktet for samtykke.
• Diagnose af HD bestemt af en ekspert i bevægelsesforstyrrelser og bekræftet af et antal HTT-gen CAG-gentagelser lig med eller større end 36.
• Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) og ikke-vasektomiserede mænd er enige om at praktisere passende præventionsmetoder.
• Evne til at gå selvstændigt eller med minimal assistance.
• UHDRS TMC-score lig med eller større end 8.
• UHDRS TFC lig med eller større end 4.
• Forsøgspersonen har givet skriftligt informeret samtykke eller gennem hans/hendes juridisk autoriserede repræsentant.

Ekskluderingskriterier:

• Indtræden af ​​HD-symptomer før 18-årsalderen (Juvenile former for HD).
• Ikke-ambulerende patienter.
• En tidligere sygehistorie med klinisk signifikante EKG-abnormiteter eller en familiehistorie (bedsteforældre, forældre og søskende) med et forlænget QT-intervalsyndrom.
• Gravide eller ammende kvindelige patienter, herunder dem, der planlægger at blive gravide i løbet af forsøgsperioden.
• Patienter med psykiatriske symptomer eller andre funktionsnedsættelser, der ville forstyrre deres fulde overholdelse af investigatorens instruktioner og test, medmindre der er en identificeret plejer til at støtte patienten.
• Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler, eller som kan bringe forsøgspersonen i fare i tilfælde af deltagelse i undersøgelsen. Investigatoren bør træffe denne bestemmelse under hensyntagen til forsøgspersonens sygehistorie og/eller kliniske laboratorietestresultater ved screening og baseline.
• Kendt allergi/følsomhed/intolerance over for undersøgelseslægemidlerne eller deres hjælpestoffer.
• Eventuelle væsentlige laboratorieresultater, som efter investigators mening ikke ville være forenelige med undersøgelsesdeltagelse eller udgør en risiko for forsøgspersonen, mens de er i undersøgelsen.
• Foreskrevet antihypertensiv medicin, tetrabenazin, deutetrabenazin eller valbenazin inden for 15 dage før start af forsøgsbehandlingen.
• Udelukket samtidig medicin: enhver antihypertensiv medicin, tetrabenazin, deutetrabenazin eller valbenazin, alle typiske neuroleptika og alle MAO-hæmmere
• Forsøgspersonen har en historie med alkohol- eller stofmisbrug inden for de foregående 12 måneder.
• Patienter med diabetisk ketoacidose eller metabolisk acidose.
• Patienter med kardiogent shock, kongestiv hjerteinsufficiens, pulmonal hypertension på grund af højresidig hjerteinsufficiens, svær sinusbradykardi, atrioventrikulær blokering (grad II og III) eller sinoatrial blokering.
• Forsøgspersonen har deltaget i et forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage før start af forsøgsbehandlingen.