Effekt og sikkerhet av SOM3355 ved Huntingtons sykdom Chorea

Inklusjonskriterier:

• Vedkommende er minst 18 år på tidspunktet for samtykke.
• Diagnose av HD er bestemt av en ekspert på bevegelsesforstyrrelser og bekreftet av et antall HTT-gen CAG-repetisjoner lik eller større enn 36.
• Kvinner i fertil alder (FCBP) og ikke-vasektomiserte menn er enige om å praktisere passende prevensjonsmetoder.
• Evne til å gå selvstendig eller med minimal assistanse.
• UHDRS TMC-poengsum lik eller større enn 8.
• UHDRS TFC lik eller større enn 4.
• Subjektet har gitt skriftlig informert samtykke eller gjennom hans/hennes lovlig autoriserte representant.

Ekskluderingskriterier:

• Utbrudd av HS-symptomer før 18 år (juvenile former for HS).
• Ikke-ambulerende pasienter.
• En tidligere medisinsk historie med klinisk signifikante EKG-avvik eller en familiehistorie (besteforeldre, foreldre og søsken) med et forlenget QT-intervallsyndrom.
• Gravide eller ammende kvinnelige pasienter, inkludert de som planlegger å bli gravide i løpet av prøveperioden.
• Pasienter med psykiatriske symptomer, eller andre funksjonsnedsettelser, som vil forstyrre deres fulle etterlevelse av etterforskerens instruksjoner og testing, med mindre det er en identifisert omsorgsperson som kan støtte pasienten.
• Enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler, eller som kan sette forsøkspersonen i fare ved deltakelse i studien. Etterforskeren bør ta denne avgjørelsen med tanke på pasientens sykehistorie og/eller kliniske laboratorietestresultater ved screening og baseline.
• Kjent allergi/sensitivitet/intoleranse overfor studiemedikamentene eller deres hjelpestoffer.
• Eventuelle signifikante laboratorieresultater som etter etterforskerens mening ikke vil være forenlig med studiedeltakelse eller representere en risiko for forsøkspersonen mens han er i studien.
• Foreskrevet antihypertensiv medisin, tetrabenazin, deutetrabenazin eller valbenazin innen 15 dager før oppstart av undersøkelsesbehandlingen.
• Ekskluderte samtidige medisiner: alle antihypertensive medisiner, tetrabenazin, deutetrabenazin eller valbenazin, alle typiske nevroleptika og alle MAO-hemmere
• Personen har en historie med alkohol- eller rusmisbruk de siste 12 månedene.
• Pasienter med diabetisk ketoacidose eller metabolsk acidose.
• Pasienter med kardiogent sjokk, kongestiv hjertesvikt, pulmonal hypertensjon på grunn av høyresidig hjertesvikt, alvorlig sinusbradykardi, atrioventrikulær blokk (grad II og III) eller sinoatrial blokk.
• Forsøkspersonen har deltatt i en utprøvende legemiddel- eller enhetsutprøving innen 30 dager før oppstart av forsøksbehandlingen.