Eficacia y seguridad de SOM3355 en la corea de la enfermedad de Huntington

Criterios de inclusión:

• El sujeto tiene al menos 18 años de edad en el momento del consentimiento.
• Diagnóstico de HD definido por un experto en trastornos del movimiento y confirmado por un número de repeticiones CAG del gen HTT igual o superior a 36.
• Las mujeres en edad fértil (FCBP, por sus siglas en inglés) y los hombres no vasectomizados aceptan practicar métodos apropiados de control de la natalidad.
• Capacidad para caminar de forma independiente o con asistencia mínima.
• Puntaje UHDRS TMC igual o mayor a 8.
• UHDRS TFC igual o superior a 4.
• El sujeto ha proporcionado su consentimiento informado por escrito o a través de su representante legalmente autorizado.

Criterio de exclusión:

• Inicio de los síntomas de la EH antes de los 18 años (formas juveniles de la EH).
• Pacientes no ambulatorios.
• Antecedentes médicos de anomalías ECG clínicamente significativas o antecedentes familiares (abuelos, padres y hermanos) de un síndrome de intervalo QT prolongado.
• Pacientes mujeres embarazadas o en período de lactancia, incluidas aquellas que planean concebir durante el período del ensayo.
• Pacientes con síntomas psiquiátricos u otras deficiencias que podrían interferir con su pleno cumplimiento de las instrucciones y pruebas del Investigador, a menos que haya un cuidador identificado para apoyar al paciente.
• Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos, o que pueda poner en peligro al sujeto en caso de participar en el estudio. El investigador debe tomar esta determinación teniendo en cuenta el historial médico del sujeto y/o los resultados de las pruebas de laboratorio clínico en la selección y al inicio.
• Alergia/sensibilidad/intolerancia conocida a los fármacos del estudio o a sus excipientes.
• Cualquier resultado de laboratorio significativo que, en opinión del Investigador, no sería compatible con la participación en el estudio o representaría un riesgo para el sujeto mientras participa en el estudio.
• Medicamentos antihipertensivos recetados, tetrabenazina, deutetrabenazina o valbenazina dentro de los 15 días anteriores al inicio del tratamiento en investigación.
• Medicamentos concomitantes excluidos: cualquier medicamento antihipertensivo, tetrabenazina, deutetrabenazina o valbenazina, todos los neurolépticos típicos y todos los inhibidores de la MAO
• El sujeto tiene antecedentes de abuso de alcohol o sustancias en los 12 meses anteriores.
• Pacientes con cetoacidosis diabética o acidosis metabólica.
• Pacientes con shock cardiogénico, insuficiencia cardiaca congestiva, hipertensión pulmonar por insuficiencia cardiaca derecha, bradicardia sinusal grave, bloqueo auriculoventricular (grados II y III) o bloqueo sinoauricular.
• El sujeto ha participado en un ensayo de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores al inicio del tratamiento en investigación.