Wirksamkeit und Sicherheit von SOM3355 bei Chorea Huntington

Einschlusskriterien:

• Das Subjekt ist zum Zeitpunkt der Einwilligung mindestens 18 Jahre alt.
• Diagnose der Huntington-Krankheit eindeutig durch einen Experten für Bewegungsstörungen und bestätigt durch eine Anzahl von HTT-Gen-CAG-Wiederholungen gleich oder größer als 36.
• Frauen im gebärfähigen Alter (FCBP) und Männer ohne Vasektomie stimmen zu, geeignete Methoden der Empfängnisverhütung zu praktizieren.
• Fähigkeit, selbstständig oder mit minimaler Unterstützung zu gehen.
• UHDRS TMC-Score gleich oder größer als 8.
• UHDRS TFC gleich oder größer als 4.
• Der Proband hat eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung oder durch seinen/ihren gesetzlich bevollmächtigten Vertreter erteilt.

Ausschlusskriterien:

• Beginn der Huntington-Symptome vor dem 18. Lebensjahr (juvenile Formen der Huntington-Krankheit).
• Nicht gehfähige Patienten.
• Eine Vorgeschichte mit klinisch signifikanten EKG-Anomalien oder eine Familienanamnese (Großeltern, Eltern und Geschwister) mit einem verlängerten QT-Intervall-Syndrom.
• Schwangere oder stillende Patientinnen, einschließlich derjenigen, die planen, während des Studienzeitraums schwanger zu werden.
• Patienten mit psychiatrischen Symptomen oder anderen Beeinträchtigungen, die ihre vollständige Einhaltung der Anweisungen und Tests des Prüfers beeinträchtigen würden, es sei denn, es gibt eine identifizierte Pflegekraft, die den Patienten unterstützt.
• Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln erheblich verändern oder den Probanden im Falle einer Teilnahme an der Studie gefährden könnte. Der Prüfarzt sollte diese Feststellung unter Berücksichtigung der Krankengeschichte des Patienten und/oder der klinischen Labortestergebnisse beim Screening und bei Studienbeginn treffen.
• Bekannte Allergie/Empfindlichkeit/Unverträglichkeit gegenüber den Studienmedikamenten oder ihren Hilfsstoffen.
• Alle signifikanten Laborergebnisse, die nach Ansicht des Prüfers nicht mit der Studienteilnahme vereinbar wären oder während der Studie ein Risiko für den Probanden darstellen.
• Verschriebene blutdrucksenkende Medikamente, Tetrabenazin, Deutebenazin oder Valbenazin innerhalb von 15 Tagen vor Beginn der Prüfbehandlung.
• Ausgeschlossene Begleitmedikationen: alle blutdrucksenkenden Medikamente, Tetrabenazin, Deutetrabenazin oder Valbenazin, alle typischen Neuroleptika und alle MAO-Hemmer
• Das Subjekt hat in den letzten 12 Monaten eine Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
• Patienten mit diabetischer Ketoazidose oder metabolischer Azidose.
• Patienten mit kardiogenem Schock, dekompensierter Herzinsuffizienz, pulmonaler Hypertonie aufgrund rechtsseitiger Herzinsuffizienz, schwerer Sinusbradykardie, atrioventrikulärem Block (Grad II und III) oder sinuatrialem Block.
• Das Subjekt hat innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Prüfbehandlung an einer Prüfpräparat- oder Gerätestudie teilgenommen.