Efficacia e sicurezza di SOM3355 nella corea della malattia di Huntington

Criterio di inclusione:

• Il soggetto ha almeno 18 anni di età al momento del consenso.
• Diagnosi di HD definita da un esperto di disturbi del movimento e confermata da un numero di ripetizioni CAG del gene HTT uguale o superiore a 36.
• La femmina in età fertile (FCBP) e il maschio non vasectomizzato accettano di praticare metodi appropriati di controllo delle nascite.
• Capacità di camminare autonomamente o con assistenza minima.
• Punteggio UHDRS TMC uguale o superiore a 8.
• UHDRS TFC uguale o maggiore di 4.
• Il soggetto ha fornito il consenso informato scritto o tramite il suo rappresentante legalmente autorizzato.

Criteri di esclusione:

• Insorgenza dei sintomi della MH prima dei 18 anni (forme giovanili di MH).
• Pazienti non deambulanti.
• Una storia medica passata di anomalie ECG clinicamente significative o una storia familiare (nonni, genitori e fratelli) di una sindrome dell'intervallo QT prolungato.
• Pazienti donne incinte o che allattano, comprese quelle che intendono concepire durante il periodo dello studio.
• Pazienti con sintomi psichiatrici o altre menomazioni che interferirebbero con la loro piena conformità alle istruzioni e ai test dello sperimentatore, a meno che non ci sia un caregiver identificato per supportare il paziente.
• Qualsiasi condizione chirurgica o medica che possa alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci o che possa mettere a rischio il soggetto in caso di partecipazione allo studio. Lo sperimentatore dovrebbe prendere questa decisione in considerazione della storia medica del soggetto e/o dei risultati dei test di laboratorio clinici allo screening e al basale.
• Allergia/sensibilità/intolleranza nota ai farmaci in studio o ai loro eccipienti.
• Eventuali risultati di laboratorio significativi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non sarebbero compatibili con la partecipazione allo studio o rappresenterebbero un rischio per il soggetto durante lo studio.
• - Farmaci antipertensivi prescritti, tetrabenazina, deutetrabenazina o valbenazina entro 15 giorni prima dell'inizio del trattamento sperimentale.
• Farmaci concomitanti esclusi: qualsiasi farmaco antipertensivo, tetrabenazina, deutetrabenazina o valbenazina, tutti i neurolettici tipici e tutti gli inibitori delle MAO
• Il soggetto ha una storia di abuso di alcol o sostanze nei 12 mesi precedenti.
• Pazienti con chetoacidosi diabetica o acidosi metabolica.
• Pazienti con shock cardiogeno, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione polmonare dovuta a insufficienza cardiaca destra, grave bradicardia sinusale, blocco atrioventricolare (grado II e III) o blocco senoatriale.
• - Il soggetto ha partecipato a una sperimentazione di farmaci o dispositivi sperimentali nei 30 giorni precedenti l'inizio del trattamento sperimentale.