Werkzaamheid en veiligheid van SOM3355 bij de ziekte van Huntington Chorea

Inclusiecriteria:

• De proefpersoon is ten minste 18 jaar oud op het moment van toestemming.
• Diagnose van de ZvH definitief door een deskundige op het gebied van bewegingsstoornissen en bevestigd door een aantal HTT-gen-CAG-herhalingen gelijk aan of groter dan 36.
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (FCBP) en niet-gevasectomeerde mannen stemmen ermee in geschikte anticonceptiemethoden toe te passen.
• Mogelijkheid om zelfstandig of met minimale hulp te lopen.
• UHDRS TMC-score gelijk aan of groter dan 8.
• UHDRS TFC gelijk aan of groter dan 4.
• De proefpersoon heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven of via zijn/haar wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger.

Uitsluitingscriteria:

• Aanvang van ZvH-symptomen voor de leeftijd van 18 jaar (jeugdige vormen van de ZvH).
• Niet-ambulante patiënten.
• Een medische voorgeschiedenis van klinisch significante ECG-afwijkingen of een familiegeschiedenis (grootouders, ouders en broers en zussen) van een verlengd QT-intervalsyndroom.
• Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven, inclusief degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de proefperiode.
• Patiënten met psychiatrische symptomen of andere stoornissen die hun volledige naleving van de instructies en tests van de onderzoeker zouden kunnen belemmeren, tenzij er een geïdentificeerde verzorger is om de patiënt te ondersteunen.
• Elke chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, het metabolisme of de uitscheiding van geneesmiddelen aanzienlijk kan veranderen, of die de proefpersoon in gevaar kan brengen bij deelname aan het onderzoek. De onderzoeker moet deze beslissing nemen rekening houdend met de medische geschiedenis van de proefpersoon en/of klinische laboratoriumtestresultaten bij de screening en baseline.
• Bekende allergie/gevoeligheid/intolerantie voor de onderzoeksgeneesmiddelen of hun hulpstoffen.
• Alle significante laboratoriumresultaten die, naar de mening van de onderzoeker, niet verenigbaar zijn met deelname aan het onderzoek of een risico vormen voor de proefpersoon tijdens het onderzoek.
• Voorgeschreven antihypertensiva, tetrabenazine, deutetrabenazine of valbenazine binnen 15 dagen vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling.
• Uitgesloten gelijktijdige medicatie: alle antihypertensiva, tetrabenazine, deutetrabenazine of valbenazine, alle typische neuroleptica en alle MAO-remmers
• Proefpersoon heeft in de afgelopen 12 maanden een voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik.
• Patiënten met diabetische ketoacidose of metabole acidose.
• Patiënten met cardiogene shock, congestief hartfalen, pulmonale hypertensie als gevolg van rechtszijdig hartfalen, ernstige sinusbradycardie, atrioventriculair blok (graad II en III) of sinoatriaal blok.
• Proefpersoon heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de onderzoeksbehandeling deelgenomen aan een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen.