F508delのホモ接合性である嚢胞性線維症を患う2歳から5歳の対象における疾患進行に対するルマカフトル/イバカフトルの影響を調査する研究
2022年10月6日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
探索的第 2 相 2 部構成、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験。2 歳から 5 歳の嚢胞性線維症患者の疾患進行に対するルマカフトル/イバカフトルの影響を調査するための長期非盲検期間、F508del のホモ接合性
この研究では、F508del (F/F) のホモ接合体である嚢胞性線維症 (CF) を患う 2 ～ 5 歳の被験者の疾患進行に対するルマカフトル/イバカトル (LUM/IVA) の影響を調査します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
51
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Giessen、ドイツ
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover、ドイツ
- Hannover Medical School
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Heidelberg、ドイツ
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
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Lubeck、ドイツ
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- CFと確定診断された被験者。
- F508del のホモ接合体 (F/F)。
- 体重が8kg以上の被験者はスクリーニング来院時に靴を履かず、軽装を着用しています。
主な除外基準:
- スクリーニング訪問時の臨床的に重大な検査異常で、研究の評価を妨げたり、被験者に過度のリスクをもたらしたりするもの。
- 固形臓器または血液移植。
- スクリーニング訪問時に調査された、研究者の意見で研究結果を混乱させる可能性がある病気または併存疾患の病歴。
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：パート 1: プラセボ
参加者は、48週間のプラセボ対照期間中に、LUM/IVAに適合するプラセボを投与されました。
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経口投与用の LUM/IVA に適合するプラセボ。
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実験的：パート 1: LUM/IVA
スクリーニング時の体重が14キログラム（kg）未満だった参加者には、プラセボ対照期間で48週間、LUM 100ミリグラム（mg）/IVA 125 mgの固定用量配合剤（FDC）を12時間ごと（q12h）投与した。
スクリーニング時の体重が14kg以上（≧）の参加者には、プラセボ対照期間でLUM 150 mg/IVA 188 mg FDCを12時間ごとに48週間投与した。
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経口投与用のFDC錠剤または顆粒剤。
他の名前：
経口投与用のFDC顆粒。
他の名前：
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実験的：パート 2: LUM/IVA 全体
プラセボまたはLUM/IVAのいずれかをプラセボ対照期間に投与された参加者は、LUM/IVAを投与された（6歳未満の参加者の場合は、体重に応じてLUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12hまたはLUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12hのいずれか） 48 週間の非盲検期間において、48 週時点で 6 歳以上の参加者の場合は、体重に関係なく、48 週時点の年齢および LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC を 12 時間ごとに投与。
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経口投与用のFDC錠剤または顆粒剤。
他の名前：
経口投与用のFDC顆粒。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 1: 48 週目の MRI グローバル胸部スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：48週目のベースラインから
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MRI スキャンは、標準化された胸部 MRI スコアリング システムによって半定量的に評価されました。
各参加者は、7 つのスコアリング パラメーターを使用して 6 つの葉をスコアリングしました:1) 気管支拡張/壁肥厚 2) 粘液詰まり 3) 膿瘍/嚢胞形成 4) 硬化 5) 特別な所見 6) モザイク パターン 7) 灌流異常。
7 つのパラメーターのそれぞれについて、6 つの葉のスコアがありました (各葉のスコア: 0= 正常値、1 = 関与する葉の 50% 未満、および 2 = 関与する葉の 50% 以上)。
MRI グローバル スコアはパラメータ 1 ～ 7 の合計として計算されました。MRI 合計スコアの範囲は 0 ～ 84 です。
スコアが高いほど、葉の関与が多いことを示します。
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48週目のベースラインから
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 1: 48 週目までの肺クリアランス指数 2.5 (LCI2.5) の絶対変化
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
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LCI2.5 は、呼気終端の不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に減少させるのに必要な肺の代謝回転数を表します。
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ベースラインから 48 週目まで
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パート 1: 48 週目における年齢別体重 Z スコアの絶対変化
時間枠：48週目のベースラインから
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Z スコアは、値が標準を上回るか下回るかを説明する統計的尺度です。
Z スコア 0 は標準と同等です。
数値が小さいほど標準より低い値を示し、数値が大きいほど標準より高い値を示します。
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48週目のベースラインから
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パート 1: 48 週目における年齢相応の身長 Z スコアの絶対変化
時間枠：48週目のベースラインから
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Z スコアは、値が標準を上回るか下回るかを説明する統計的尺度です。
Z スコア 0 は標準と同等です。
数値が小さいほど標準より低い値を示し、数値が大きいほど標準より高い値を示します。
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48週目のベースラインから
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パート 1: 48 週目における BMI (Body Mass Index) の絶対変化 - 年齢別 Z スコア
時間枠：48週目のベースラインから
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BMIは、キログラム（kg）単位の体重をメートル単位（m^2）の身長の二乗で割ったものとして定義されました。
Z スコアは、値が標準を上回るか下回るかを説明する統計的尺度です。
Z スコア 0 は標準と同等です。
数値が小さいほど標準より低い値を示し、数値が大きいほど標準より高い値を示します。
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48週目のベースラインから
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年8月10日
一次修了 (実際)
2020年10月9日
研究の完了 (実際)
2021年10月7日
試験登録日
最初に提出
2018年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月7日
最初の投稿 (実際)
2018年8月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年10月6日
最終確認日
2022年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX16-809-121
- 2017-003761-99 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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