Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie wpływu lumakaftoru/iwakaftoru na progresję choroby u pacjentów w wieku od 2 do 5 lat z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem F508del

6 października 2022 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza eksploracyjna 2, 2-częściowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z długoterminowym okresem otwartym, mające na celu zbadanie wpływu lumakaftoru/iwakaftoru na progresję choroby u pacjentów w wieku od 2 do 5 lat z mukowiscydozą , Homozygota dla F508del

W tym badaniu zbadany zostanie wpływ lumakaftoru/iwakaftoru (LUM/IVA) na postęp choroby u pacjentów w wieku od 2 do 5 lat z mukowiscydozą (CF), homozygotami pod względem F508del (F/F).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Giessen, Niemcy
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Niemcy
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Niemcy
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Lubeck, Niemcy
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Osoby z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy.
  • Homozygota dla F508del (F/F).
  • Osoby o masie ciała ≥8 kg bez butów i noszące lekkie ubranie podczas wizyty przesiewowej.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które mogłyby zakłócić ocenę badania lub stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika.
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego.
  • Historia jakiejkolwiek choroby lub współwystępowania przeanalizowanych podczas wizyty przesiewowej, które w opinii badacza mogą zafałszować wyniki badania.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część 1: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do LUM/IVA w okresie kontrolowanym placebo przez 48 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do LUM/IVA do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Część 1: LUM/IVA
Uczestnicy ważący mniej niż (<)14 kilogramów (kg) podczas badania przesiewowego otrzymywali LUM 100 miligramów (mg)/IVA 125 mg w stałej dawce (FDC) co 12 godzin (co 12 godzin) w okresie kontrolowanym placebo przez 48 tygodni. Uczestnicy o masie ciała większej lub równej (>=)14 kg podczas badania przesiewowego otrzymywali LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC co 12 godzin w okresie kontrolowanym placebo przez 48 tygodni.
Lek: LUM/IVA
Tabletki lub granulki FDC do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-809/VX-770
  • Lumakaftor/Iwakaftor
Lek: LUM/IVA
Granulat FDC do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-809/VX-770
  • Lumakaftor/Iwakaftor
Eksperymentalny: Część 2: Ogółem LUM/IVA
Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo lub LUM/IVA w okresie kontrolowanym placebo, otrzymywali LUM/IVA (albo LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC co 12 godzin albo LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC co 12 godzin zgodnie z ich masą ciała dla uczestników wieku w 48. tygodniu i LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC co 12 godzin niezależnie od masy ciała dla uczestników >=6 lat w 48. tygodniu) w okresie otwartej próby przez 48 tygodni.
Lek: LUM/IVA
Tabletki lub granulki FDC do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-809/VX-770
  • Lumakaftor/Iwakaftor
Lek: LUM/IVA
Granulat FDC do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-809/VX-770
  • Lumakaftor/Iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w ogólnej ocenie klatki piersiowej MRI w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 48. tygodniu
Skany MRI oceniane półilościowo za pomocą znormalizowanego systemu punktacji MRI klatki piersiowej. Każdy uczestnik miał 6 płatów ocenianych przy użyciu 7 parametrów punktacji: 1) Rozstrzenie oskrzeli/pogrubienie ścian 2) Zatykanie śluzu 3) Ropnie/sakkulacje 4) Konsolidacje 5) Szczególne ustalenia 6) Wzór mozaikowy 7) Zaburzenia perfuzji. Dla każdego z 7 parametrów były wyniki 6 płatów (wynik każdego płata: 0 = wartość normalna, 1 = <50% zajętego płata i 2 = >=50% zajętego płata). Ogólny wynik MRI obliczono jako sumę parametrów od 1 do 7. Całkowity wynik MRI mieści się w zakresie od 0-84. Wyższy wynik wskazuje na większe zajęcie płata.
Od linii podstawowej w 48. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc 2,5 (LCI2,5) do 48. tygodnia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 48
LCI2,5 reprezentuje liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 jego wartości początkowej.
Od punktu początkowego do tygodnia 48
Część 1: Bezwzględna zmiana wyniku Z w stosunku do masy ciała w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 48. tygodniu
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy wartość była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe cyfry oznaczają wartości wyższe od normy.
Od linii podstawowej w 48. tygodniu
Część 1: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z-score w stosunku do wieku w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 48. tygodniu
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy wartość była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe cyfry oznaczają wartości wyższe od normy.
Od linii podstawowej w 48. tygodniu
Część 1: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) — wynik Z dla wieku w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 48. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach (m^2) do kwadratu. Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy wartość była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy standardowi. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od normy, a wyższe cyfry oznaczają wartości wyższe od normy.
Od linii podstawowej w 48. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX16-809-121
  • 2017-003761-99 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj