Eine Studie zur Untersuchung des Einflusses von Lumacaftor/Ivacaftor auf das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren mit Mukoviszidose, homozygot für F508del
6. Oktober 2022 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine explorative Phase 2, zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit einem langfristigen, offenen Zeitraum, um den Einfluss von Lumacaftor/Ivacaftor auf das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren mit Mukoviszidose zu untersuchen , Homozygot für F508del
In dieser Studie wird der Einfluss von Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) auf das Fortschreiten der Krankheit bei Probanden im Alter von 2 bis 5 Jahren mit Mukoviszidose (CF) untersucht, die homozygot für F508del (F/F) sind.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
51
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Berlin, Deutschland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Giessen, Deutschland
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, Deutschland
- Hannover Medical School
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Heidelberg, Deutschland
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
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Lubeck, Deutschland
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Probanden mit bestätigter CF-Diagnose.
- Homozygot für F508del (F/F).
- Probanden, die beim Screening-Besuch ohne Schuhe und in leichter Kleidung ≥ 8 kg wiegen.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Alle klinisch signifikanten Laboranomalien beim Screening-Besuch, die die Studienbewertungen beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko für den Probanden darstellen würden.
- Solide Organtransplantation oder hämatologische Transplantation.
- Anamnese einer Krankheit oder Komorbidität, die beim Screening-Besuch überprüft wurde und nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen könnte.
Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Teil 1: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 48 Wochen lang in einem placebokontrollierten Zeitraum ein auf LUM/IVA abgestimmtes Placebo.
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Placebo abgestimmt auf LUM/IVA zur oralen Verabreichung.
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Experimental: Teil 1: LUM/IVA
Teilnehmer, die beim Screening weniger als (<) 14 Kilogramm (kg) wogen, erhielten 48 Wochen lang alle 12 Stunden (alle 12 Stunden) LUM 100 Milligramm (mg)/IVA 125 mg Fixdosiskombination (FDC) in einem placebokontrollierten Zeitraum.
Teilnehmer mit einem Gewicht von mehr als oder gleich (>=) 14 kg beim Screening erhielten 48 Wochen lang in einem placebokontrollierten Zeitraum alle 12 Stunden LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC.
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FDC-Tabletten oder -Granulat zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
FDC-Granulat zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Experimental: Teil 2: Gesamt-LUM/IVA
Teilnehmer, die in einem placebokontrollierten Zeitraum entweder Placebo oder LUM/IVA erhielten, erhielten LUM/IVA (entweder LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC alle 12 Stunden oder LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC alle 12 Stunden, je nach Körpergewicht für Teilnehmer unter 6 Jahren). Alter in Woche 48 und LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC alle 12 Stunden, unabhängig von ihrem Körpergewicht für Teilnehmer >=6 Jahre alt in Woche 48) im offenen Zeitraum über 48 Wochen.
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FDC-Tabletten oder -Granulat zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
FDC-Granulat zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil 1: Absolute Veränderung des MRT-Global-Chest-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 48
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MRT-Scans werden semiquantitativ über ein standardisiertes Thorax-MRT-Bewertungssystem bewertet.
Bei jedem Teilnehmer wurden 6 Lappen anhand von 7 Bewertungsparametern bewertet: 1) Bronchiektasie/Wandverdickung 2) Schleimverstopfung 3) Abszesse/Aussackungen 4) Konsolidierungen 5) Besondere Befunde 6) Mosaikmuster 7) Durchblutungsstörungen.
Für jeden der 7 Parameter gab es Bewertungen von 6 Lappen (Bewertung jedes Lappens: 0 = Normalwert, 1 = <50 % des betroffenen Lappens und 2 = >=50 % des betroffenen Lappens).
Der globale MRT-Score wurde als Summe der Parameter 1 bis 7 berechnet. Der MRT-Gesamtscore liegt zwischen 0 und 84.
Höhere Werte weisen auf eine stärkere Lappenbeteiligung hin.
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Vom Ausgangswert in Woche 48
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil 1: Absolute Veränderung des Lung Clearance Index2,5 (LCI2,5) bis Woche 48
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 48
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LCI2,5 stellt die Anzahl der Lungenumsätze dar, die erforderlich sind, um die endexspiratorische Inertgaskonzentration auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
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Vom Ausgangswert bis Woche 48
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Teil 1: Absolute Veränderung des gewichtsabhängigen Z-Scores in Woche 48
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 48
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Der Z-Score ist ein statistisches Maß, das beschreibt, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag.
Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard.
Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Standard liegen, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die über dem Standard liegen.
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Vom Ausgangswert in Woche 48
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Teil 1: Absolute Veränderung des Z-Scores für Statur und Alter in Woche 48
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 48
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Der Z-Score ist ein statistisches Maß, das beschreibt, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag.
Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard.
Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Standard liegen, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die über dem Standard liegen.
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Vom Ausgangswert in Woche 48
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Teil 1: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) – Alter-Z-Score in Woche 48
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 48
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Der BMI wurde als Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße im Quadrat in Metern (m^2) definiert.
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, das beschreibt, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag.
Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard.
Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Standard liegen, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die über dem Standard liegen.
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Vom Ausgangswert in Woche 48
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
10. August 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
9. Oktober 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
7. Oktober 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. August 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. August 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. August 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. November 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Oktober 2022
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Krankheitsattribute
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Krankheitsprogression
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX16-809-121
- 2017-003761-99 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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