Studie ke zkoumání dopadu Lumacaftoru/Ivacaftoru na progresi onemocnění u subjektů ve věku 2 až 5 let s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del
6. října 2022 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Průzkumná fáze 2, 2dílná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s dlouhodobým, otevřeným obdobím ke zkoumání dopadu Lumacaftoru/Ivacaftoru na progresi onemocnění u subjektů ve věku od 2 do 5 let s cystickou fibrózou , Homozygot pro F508del
Tato studie bude zkoumat dopad lumakaftoru/ivakaftoru (LUM/IVA) na progresi onemocnění u subjektů ve věku 2 až 5 let s cystickou fibrózou (CF), homozygotní pro F508del (F/F).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
51
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Giessen, Německo
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Německo
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Německo
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
-
Lubeck, Německo
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Subjekty s potvrzenou diagnózou CF.
- Homozygot pro F508del (F/F).
- Subjekty, které při screeningové návštěvě váží ≥8 kg bez bot a mají na sobě lehké oblečení.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality při screeningové návštěvě, které by narušovaly hodnocení studie nebo představovaly nepřiměřené riziko pro subjekt.
- Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace.
- Anamnéza jakékoli nemoci nebo komorbidity přezkoumávané při screeningové návštěvě, které by podle názoru zkoušejícího mohly zkreslit výsledky studie.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Část 1: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající LUM/IVA v placebem kontrolovaném období po dobu 48 týdnů.
|
Placebo odpovídající LUM/IVA pro perorální podání.
|
|
Experimentální: Část 1: LUM/IVA
Účastníci vážící méně než (<)14 kilogramů (kg) při screeningu dostávali LUM 100 miligramů (mg)/IVA 125 mg fixní kombinace (FDC) každých 12 hodin (q 12h) v placebem kontrolovaném období po dobu 48 týdnů.
Účastníci s hmotností větší nebo rovnou (>=)14 kg při screeningu dostávali LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC každých 12 hodin v placebem kontrolovaném období po dobu 48 týdnů.
|
FDC tablety nebo granule pro orální podávání.
Ostatní jména:
FDC granule pro perorální podání.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 2: Celková LUM/IVA
Účastníci, kteří dostávali placebo nebo LUM/IVA v placebem kontrolovaném období, podávali LUM/IVA (buď LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC každých 12 hodin nebo LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC každých 12 hodin podle jejich tělesné hmotnosti pro účastníky mladší 6 let věk ve 48. týdnu a LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC každých 12 hodin bez ohledu na jejich tělesnou hmotnost pro účastníky >=6 let ve 48. týdnu) v otevřené fázi po dobu 48 týdnů.
|
FDC tablety nebo granule pro orální podávání.
Ostatní jména:
FDC granule pro perorální podání.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část 1: Absolutní změna od výchozí hodnoty v globálním skóre hrudníku MRI ve 48. týdnu
Časové okno: Od základní linie v týdnu 48
|
MRI skeny hodnocené semikvantitativně prostřednictvím standardizovaného systému hodnocení MRI hrudníku.
Každý účastník měl 6 laloků ohodnocených pomocí 7 skórovacích parametrů: 1) Bronchiektázie/ztluštění stěny 2) Ucpávání hlenu 3) Abscesy/sakulace 4) Konsolidace 5) Speciální nálezy 6) Mozaikový vzor 7) Perfuzní abnormality.
Pro každý ze 7 parametrů bylo skóre 6 laloků (skóre každého laloku: 0 = normální hodnota, 1 = <50 % postiženého laloku a 2 = >=50 % postiženého laloku).
Globální skóre MRI bylo vypočteno jako součet parametrů 1 až 7. Celkové skóre MRI je v rozmezí 0-84.
Vyšší skóre ukazuje na větší postižení laloků.
|
Od základní linie v týdnu 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část 1: Absolutní změna indexu clearance plic 2,5 (LCI2,5) do 48. týdne
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
|
LCI2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho výchozí hodnoty.
|
Od základního stavu do týdne 48
|
|
Část 1: Absolutní změna Z-skóre hmotnosti pro věk ve 48. týdnu
Časové okno: Od základní linie v týdnu 48
|
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem.
Z-skóre 0 se rovná standardu.
Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
|
Od základní linie v týdnu 48
|
|
Část 1: Absolutní změna v Z-skóre pro věk ve 48. týdnu
Časové okno: Od základní linie v týdnu 48
|
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem.
Z-skóre 0 se rovná standardu.
Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
|
Od základní linie v týdnu 48
|
|
Část 1: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) – Z-skóre pro věk ve 48. týdnu
Časové okno: Od základní linie v týdnu 48
|
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2).
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem.
Z-skóre 0 se rovná standardu.
Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
|
Od základní linie v týdnu 48
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. srpna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
9. října 2020
Dokončení studie (Aktuální)
7. října 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. srpna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. srpna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
10. srpna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Atributy nemoci
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Progrese onemocnění
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX16-809-121
- 2017-003761-99 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .